Zkouška hodnocení terapeutické odezvy a dodržování (TREAT) (TREAT)

Nyní existuje dostatek klinických důkazů, že hydroxyurea je bezpečný a účinný lék pro dospělé a děti se srpkovitou anémií (SCA), a většina hematologů souhlasí, že krátkodobá bezpečnost a účinnost hydroxymočoviny byla prokázána. Národní institut srdce, plic a krve nedávno vydal směrnice pro SCA založené na důkazech, které doporučují, aby hydroxyurea byla nabízena všem postiženým dětem ve věku od devíti měsíců bez ohledu na klinickou závažnost. Navzdory ohromným důkazům prokazujícím bezpečnost a účinnost zůstává hydroxymočovina z různých důvodů nedostatečně využívána. V této prospektivní studii budou výzkumníci využívat inovativní strategie navržené k řešení a překonání některých překážek, které v současnosti omezují používání hydroxymočoviny u dětí s SCA. Výzkumníci využijí nové laboratorní techniky a farmakometrické modelování, aby přesně předpověděli nejúčinnější dávku hydroxymočoviny označovanou jako maximální tolerovaná dávka. Cílem výzkumných pracovníků je vyvinout screeningový test moči k objektivnímu a přesnému stanovení adherence k léčbě hydroxymočovinou. Kromě toho bude studie dokumentovat kritické laboratorní a klinické charakteristiky této jedinečné populace pacientů s SCA, kteří začínají s hydroxyureou v mladém věku.

Tato studie bude sledovat dvě skupiny pacientů. První skupina, označovaná jako Nová kohorta, bude zahrnovat většinou malé děti, které při vstupu do studie nedostávají léčbu hydroxymočovinou. Počáteční dávka hydroxymočoviny pro každého z účastníků v Nové kohortě bude individuálně stanovena pomocí nového populačního PK/PD modelu predikce dávky. Druhá skupina účastníků studie, označovaná jako stará kohorta, bude zahrnovat pacienty, kteří již při vstupu do studie dostávají léčbu hydroxyureou. Stará i nová kohorta (Nová kohorta) budou zahrnuty do vývoje biomarkeru adherence v moči a budou sledovány v průběhu studie, aby se zdokumentoval účinek hydroxymočoviny na funkci orgánů a kvalitu života. Je důležité poznamenat, že se nejedná o terapeutickou studii léčiva. Před zařazením do studie se účastníci spolu se svými rodinami a klinickými poskytovateli rozhodli zahájit léčbu hydroxyureou pro klinické indikace. S výjimkou modelu predikce dávky pro Novou kohortu budou účastníci léčeni a sledováni podle pokynů pro rutinní klinickou praxi Komplexního centra srpkovité anémii Cincinnati Children's Hospital.