Terapeutisk svarsutvärdering och följsamhetsprövning (TREAT) (TREAT)

Det finns nu gott om kliniska bevis för att hydroxiurea är en säker och effektiv medicin för vuxna och barn med sicklecellanemi (SCA), och de flesta hematologer är överens om att kortsiktig säkerhet och effekt av hydroxiurea har bevisats. National Heart, Lung, and Blood Institute har nyligen släppt evidensbaserade riktlinjer för SCA, som rekommenderar att hydroxiurea erbjuds till alla drabbade barn så unga som nio månaders ålder, oavsett klinisk svårighetsgrad. Trots de överväldigande bevisen som visar säkerhet och effekt, förblir hydroxiurea underutnyttjad av en mängd olika skäl. I denna prospektiva studie kommer utredarna att använda innovativa strategier utformade för att ta itu med och övervinna några av de hinder som för närvarande begränsar användningen av hydroxiurea för barn med SCA. Utredarna kommer att använda nya laboratorietekniker och farmakometrisk modellering för att exakt förutsäga den mest effektiva hydroxyureadosen som kallas den maximala tolererade dosen. Utredarna syftar till att utveckla ett screeningurintest för att objektivt och noggrant bestämma överensstämmelse med hydroxiureaterapi. Dessutom kommer studien att dokumentera kritiska laboratorie- och kliniska egenskaper hos denna unika population av patienter med SCA som börjar med hydroxiurea i ung ålder.

Denna studie kommer att följa två grupper av patienter. Den första gruppen, som kallas den nya kohorten, kommer att inkludera mestadels unga spädbarn som inte får hydroxiureabehandling när de går in i studien. Startdosen av hydroxiurea för var och en av deltagarna i den nya kohorten kommer att bestämmas individuellt med hjälp av den nya populations-PK/PD-dosprediktionsmodellen. Den andra gruppen av studiedeltagare, kallad Old Cohort, kommer att inkludera patienter som redan får hydroxiureabehandling när studien påbörjas. Både den gamla och den nya kohorten (ny kohort) kommer att inkluderas i utvecklingen av en urinbiomarkör för vidhäftning och kommer att följas under hela studien för att dokumentera effekten hydroxyurea har på organfunktion och livskvalitet. Det är viktigt att notera att detta inte är en terapeutisk läkemedelsprövning. Innan de registrerade sig i studien har deltagarna, tillsammans med deras familjer och kliniska leverantörer, beslutat att initiera hydroxiureabehandling för kliniska indikationer. Förutom dosförutsägelsemodellen för New Cohort kommer deltagarna att behandlas och övervakas enligt de rutinmässiga kliniska riktlinjerna för Cincinnati Children's Hospital Comprehensive Sickle Cell Center.