Evaluación de la Respuesta Terapéutica y Ensayo de Adherencia (TREAT) (TREAT)

Ahora existe una amplia evidencia clínica de que la hidroxiurea es un medicamento seguro y eficaz para adultos y niños con anemia de células falciformes (SCA), y la mayoría de los hematólogos están de acuerdo en que se ha demostrado la seguridad y eficacia a corto plazo de la hidroxiurea. El Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre ha publicado recientemente pautas basadas en evidencia para SCA, recomendando que se ofrezca hidroxiurea a todos los niños afectados a partir de los nueve meses de edad, independientemente de la gravedad clínica. A pesar de la abrumadora evidencia que demuestra seguridad y eficacia, la hidroxiurea sigue siendo subutilizada por una variedad de razones. En este estudio prospectivo, los investigadores utilizarán estrategias innovadoras diseñadas para abordar y superar algunas de las barreras que actualmente limitan el uso de hidroxiurea en niños con SCA. Los investigadores utilizarán nuevas técnicas de laboratorio y modelos farmacométricos para predecir con precisión la dosis de hidroxiurea más eficaz denominada dosis máxima tolerada. El objetivo de los investigadores es desarrollar una prueba de detección en orina para determinar de manera objetiva y precisa la adherencia a la terapia con hidroxiurea. Además, el estudio documentará las características críticas de laboratorio y clínicas de esta población única de pacientes con SCA que comienzan con hidroxiurea a una edad temprana.

Este estudio seguirá a dos grupos de pacientes. El primer grupo, denominado Nueva Cohorte, incluirá principalmente a bebés pequeños que no están recibiendo terapia con hidroxiurea al ingresar al estudio. La dosis inicial de hidroxiurea para cada uno de los participantes en la Nueva Cohorte se determinará individualmente utilizando el nuevo modelo de predicción de dosis PK/PD de la población. El segundo grupo de participantes del estudio, conocido como Cohorte anterior, incluirá pacientes que ya están recibiendo terapia con hidroxiurea al ingresar al estudio. Tanto la cohorte antigua como la nueva (cohorte nueva) se incluirán en el desarrollo de un biomarcador de orina de adherencia y se les dará seguimiento durante todo el estudio para documentar el efecto que la hidroxiurea tiene sobre la función de los órganos y la calidad de vida. Es importante tener en cuenta que este no es un ensayo de fármacos terapéuticos. Antes de inscribirse en el estudio, los participantes, junto con sus familias y proveedores clínicos, decidieron iniciar la terapia con hidroxiurea por indicaciones clínicas. Excepto por el modelo de predicción de dosis para la nueva cohorte, los participantes serán tratados y monitoreados de acuerdo con las pautas de práctica clínica de rutina del Centro integral de células falciformes del Cincinnati Children's Hospital.