Avaliação de Resposta Terapêutica e Ensaio de Adesão (TREAT) (TREAT)

Atualmente, existem amplas evidências clínicas de que a hidroxiureia é um medicamento seguro e eficaz para adultos e crianças com anemia falciforme (AF), e a maioria dos hematologistas concorda que a segurança e a eficácia a curto prazo da hidroxiureia foram comprovadas. O Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue divulgou recentemente diretrizes baseadas em evidências para SCA, recomendando que a hidroxiureia seja oferecida a todas as crianças afetadas a partir dos nove meses de idade, independentemente da gravidade clínica. Apesar das evidências esmagadoras que demonstram segurança e eficácia, a hidroxiureia permanece subutilizada por vários motivos. Neste estudo prospectivo, os investigadores utilizarão estratégias inovadoras projetadas para abordar e superar algumas das barreiras que atualmente limitam o uso de hidroxiureia para crianças com SCA. Os investigadores utilizarão novas técnicas de laboratório e modelagem farmacométrica para prever com precisão a dose de hidroxiureia mais eficaz, denominada dose máxima tolerada. Os investigadores pretendem desenvolver um teste de triagem de urina para determinar de forma objetiva e precisa a adesão à terapia com hidroxiureia. Além disso, o estudo documentará as características laboratoriais e clínicas críticas dessa população única de pacientes com SCA que iniciam a hidroxiureia em uma idade jovem.

Este estudo acompanhará dois grupos de pacientes. O primeiro grupo, chamado de Nova Coorte, incluirá principalmente lactentes jovens que não estão recebendo terapia com hidroxiureia ao entrar no estudo. A dose inicial de hidroxiureia para cada um dos participantes da Nova Coorte será determinada individualmente usando o novo modelo populacional de previsão de dose PK/PD. O segundo grupo de participantes do estudo, conhecido como Old Cohort, incluirá pacientes que já estão recebendo terapia com hidroxiureia no início do estudo. Tanto a antiga quanto a nova coorte (nova coorte) serão incluídas no desenvolvimento de um biomarcador urinário de adesão e serão acompanhadas ao longo do estudo para documentar o efeito da hidroxiureia sobre a função dos órgãos e a qualidade de vida. É importante observar que este não é um teste de medicamento terapêutico. Antes da inscrição no estudo, os participantes, juntamente com suas famílias e provedores clínicos, decidiram iniciar a terapia com hidroxiureia para indicações clínicas. Com exceção do modelo de predição de dose para a nova coorte, os participantes serão tratados e monitorados de acordo com as diretrizes de prática clínica de rotina do Cincinnati Children's Hospital Comprehensive Sickle Cell Center.