Ocena odpowiedzi terapeutycznej i próba przestrzegania zaleceń (TREAT) (TREAT)

Obecnie istnieje wiele dowodów klinicznych na to, że hydroksymocznik jest bezpiecznym i skutecznym lekiem dla dorosłych i dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK), a większość hematologów zgadza się, że udowodniono krótkoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność hydroksymocznika. National Heart, Lung and Blood Institute opublikował niedawno oparte na dowodach wytyczne dotyczące NZK, zalecając podawanie hydroksymocznika wszystkim chorym dzieciom w wieku od dziewięciu miesięcy, niezależnie od ciężkości klinicznej. Pomimo przytłaczających dowodów wykazujących bezpieczeństwo i skuteczność, hydroksymocznik pozostaje niewykorzystany z różnych powodów. W tym prospektywnym badaniu badacze wykorzystają innowacyjne strategie mające na celu rozwiązanie i pokonanie niektórych barier, które obecnie ograniczają stosowanie hydroksymocznika u dzieci z NZK. Badacze wykorzystają nowe techniki laboratoryjne i modelowanie farmakometryczne, aby dokładnie przewidzieć najskuteczniejszą dawkę hydroksymocznika, określaną jako maksymalna tolerowana dawka. Badacze dążą do opracowania przesiewowego badania moczu, aby obiektywnie i dokładnie określić przestrzeganie terapii hydroksymocznikiem. Ponadto badanie udokumentuje krytyczne cechy laboratoryjne i kliniczne tej wyjątkowej populacji pacjentów z NZK, którzy rozpoczęli leczenie hydroksymocznikiem w młodym wieku.

Badanie to obejmie dwie grupy pacjentów. Pierwsza grupa, określana jako Nowa Kohorta, będzie obejmowała głównie młode niemowlęta, które nie otrzymują terapii hydroksymocznikiem w momencie włączenia do badania. Dawka początkowa hydroksymocznika dla każdego z uczestników Nowej Kohorty zostanie indywidualnie ustalona przy użyciu nowego populacyjnego modelu przewidywania dawki PK/PD. Druga grupa uczestników badania, określana jako stara kohorta, będzie obejmowała pacjentów, którzy już otrzymują terapię hydroksymocznikiem w momencie włączenia do badania. Zarówno stara, jak i nowa kohorta (nowa kohorta) zostaną włączone do opracowania biomarkera moczu w zakresie przylegania i będą obserwowane przez całe badanie w celu udokumentowania wpływu hydroksymocznika na czynność narządów i jakość życia. Należy zauważyć, że nie jest to próba leku terapeutycznego. Przed włączeniem do badania uczestnicy wraz z rodzinami i dostawcami klinicznymi podjęli decyzję o rozpoczęciu terapii hydroksymocznikiem ze wskazań klinicznych. Z wyjątkiem modelu przewidywania dawki dla nowej kohorty, uczestnicy będą leczeni i monitorowani zgodnie z rutynowymi wytycznymi praktyki klinicznej Centrum Kompleksowego Szpitala Dziecięcego w Cincinnati.