Оценка терапевтического ответа и испытание приверженности (TREAT) (TREAT)

В настоящее время имеется достаточно клинических доказательств того, что гидроксимочевина является безопасным и эффективным лекарством для взрослых и детей с серповидноклеточной анемией (SCA), и большинство гематологов согласны с тем, что краткосрочная безопасность и эффективность гидроксимочевины доказаны. Национальный институт сердца, легких и крови недавно выпустил основанные на фактических данных рекомендации по ВОС, в которых рекомендуется предлагать гидроксимочевину всем больным детям в возрасте девяти месяцев, независимо от клинической тяжести. Несмотря на огромное количество доказательств, демонстрирующих безопасность и эффективность, гидроксимочевина остается недостаточно используемой по целому ряду причин. В этом проспективном исследовании исследователи будут использовать инновационные стратегии, разработанные для устранения и преодоления некоторых барьеров, которые в настоящее время ограничивают использование гидроксимочевины у детей с ВОС. Исследователи будут использовать новые лабораторные методы и фармакометрическое моделирование, чтобы точно предсказать наиболее эффективную дозу гидроксимочевины, называемую максимально переносимой дозой. Исследователи стремятся разработать скрининговый анализ мочи для объективного и точного определения приверженности к терапии гидроксимочевиной. Кроме того, в исследовании будут документированы важные лабораторные и клинические характеристики этой уникальной популяции пациентов с ВОС, которые начинают принимать гидроксимочевину в молодом возрасте.

В этом исследовании будут участвовать две группы пациентов. Первая группа, называемая Новой когортой, будет включать в себя в основном детей раннего возраста, которые не получали терапию гидроксимочевиной до включения в исследование. Начальная доза гидроксимочевины для каждого из участников Новой когорты будет определяться индивидуально с использованием новой популяционной модели прогнозирования ФК/ФД. Вторая группа участников исследования, именуемая «Старая когорта», будет включать пациентов, которые уже получали терапию гидроксимочевиной на момент включения в исследование. И Старая, и Новая когорта (Новая когорта) будут включены в разработку биомаркера приверженности к лечению в моче, и за ними будут следить на протяжении всего исследования, чтобы задокументировать влияние гидроксимочевины на функцию органов и качество жизни. Важно отметить, что это не испытание терапевтического препарата. Перед включением в исследование участники вместе со своими семьями и медицинскими работниками решили начать терапию гидроксимочевиной по клиническим показаниям. За исключением модели прогнозирования дозы для Новой когорты, участников будут лечить и контролировать в соответствии с обычными клиническими рекомендациями Комплексного центра серповидноклеточной анемии Детской больницы Цинциннати.