- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02286154
Оценка терапевтического ответа и испытание приверженности (TREAT) (TREAT)
Оценка терапевтического ответа и исследование приверженности (TREAT): проспективное исследование гидроксимочевины у детей с серповидноклеточной анемией
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В настоящее время имеется достаточно клинических доказательств того, что гидроксимочевина является безопасным и эффективным лекарством для взрослых и детей с серповидноклеточной анемией (SCA), и большинство гематологов согласны с тем, что краткосрочная безопасность и эффективность гидроксимочевины доказаны. Национальный институт сердца, легких и крови недавно выпустил основанные на фактических данных рекомендации по ВОС, в которых рекомендуется предлагать гидроксимочевину всем больным детям в возрасте девяти месяцев, независимо от клинической тяжести. Несмотря на огромное количество доказательств, демонстрирующих безопасность и эффективность, гидроксимочевина остается недостаточно используемой по целому ряду причин. В этом проспективном исследовании исследователи будут использовать инновационные стратегии, разработанные для устранения и преодоления некоторых барьеров, которые в настоящее время ограничивают использование гидроксимочевины у детей с ВОС. Исследователи будут использовать новые лабораторные методы и фармакометрическое моделирование, чтобы точно предсказать наиболее эффективную дозу гидроксимочевины, называемую максимально переносимой дозой. Исследователи стремятся разработать скрининговый анализ мочи для объективного и точного определения приверженности к терапии гидроксимочевиной. Кроме того, в исследовании будут документированы важные лабораторные и клинические характеристики этой уникальной популяции пациентов с ВОС, которые начинают принимать гидроксимочевину в молодом возрасте.
В этом исследовании будут участвовать две группы пациентов. Первая группа, называемая Новой когортой, будет включать в себя в основном детей раннего возраста, которые не получали терапию гидроксимочевиной до включения в исследование. Начальная доза гидроксимочевины для каждого из участников Новой когорты будет определяться индивидуально с использованием новой популяционной модели прогнозирования ФК/ФД. Вторая группа участников исследования, именуемая «Старая когорта», будет включать пациентов, которые уже получали терапию гидроксимочевиной на момент включения в исследование. И Старая, и Новая когорта (Новая когорта) будут включены в разработку биомаркера приверженности к лечению в моче, и за ними будут следить на протяжении всего исследования, чтобы задокументировать влияние гидроксимочевины на функцию органов и качество жизни. Важно отметить, что это не испытание терапевтического препарата. Перед включением в исследование участники вместе со своими семьями и медицинскими работниками решили начать терапию гидроксимочевиной по клиническим показаниям. За исключением модели прогнозирования дозы для Новой когорты, участников будут лечить и контролировать в соответствии с обычными клиническими рекомендациями Комплексного центра серповидноклеточной анемии Детской больницы Цинциннати.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Amanda Pfeiffer, LPC, CCRP
- Номер телефона: 513-803-4977
- Электронная почта: amanda.pfeiffer@cchmc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Adriane Hausfeld, RN,BSN,CCRP
- Номер телефона: (513)803-3236
- Электронная почта: adriane.hausfeld@cchmc.org
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Контакт:
- Charles Quinn, MD, MS
- Номер телефона: 513-803-3086
- Электронная почта: charles.quinn@cchmc.org
-
Контакт:
- Amanda Pfeiffer, LPC, CCRP
- Номер телефона: (513)803-4977
- Электронная почта: amanda.pfeiffer@cchmc.org
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагностика серповидноклеточной анемии (HbSS или Hbβ0-талассемия)
- Возраст от 6 месяцев до 21 года на момент зачисления
- Клиническое решение пациента, семьи и поставщика медицинских услуг начать терапию гидроксимочевиной, включая пациентов, которые переходят от хронических трансфузий к терапии гидроксимочевиной
Критерий исключения:
1. Нежелание семьи подписывать информированное согласие или соблюдать исследуемое лечение.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Гидроксимочевина
Все зарегистрированные участники будут получать гидроксимочевину, но при регистрации участники будут идентифицированы как часть «Новой когорты» или «Старой когорты». Участники «Новой когорты» включают тех, кто не получает терапию гидроксимочевиной при включении в исследование.
Участники «старой когорты» включают тех, кто уже получает терапию гидроксимочевиной на момент начала исследования.
Для участников новой когорты начальная доза будет предсказана с использованием данных ФК/ФД, а участники старой когорты продолжат принимать дозы в соответствии с клиническими рекомендациями.
|
Для участников New Cohort данные PK/PD будут использоваться для прогнозирования наиболее эффективной максимально переносимой дозы.
Участники Old Cohort получат гидроксимочевину, повышенную до MTD, в соответствии с местными клиническими рекомендациями.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Время достижения максимально переносимой дозы (месяцы)
Временное ограничение: Двенадцать месяцев
|
Время, необходимое для достижения максимально переносимой дозы (MTD) гидроксимочевины, измеряемое в месяцах.
|
Двенадцать месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Присоединение гидроксимочевины
Временное ограничение: Ежемесячно до MTD, затем ежегодно до десяти лет
|
Приверженность гидроксимочевины, определяемая анализом метаболитов мочи
|
Ежемесячно до MTD, затем ежегодно до десяти лет
|
Неврологическая функция
Временное ограничение: Ежегодно
|
Неврологическая функция по данным транскраниальной допплерографии (ежегодно), МРТ головного мозга (каждые 5 лет, начиная с 5-летнего возраста).
|
Ежегодно
|
Неинвазивная транскраниальная церебральная оксиметрия
Временное ограничение: Ежемесячно до MTD, затем каждые шесть месяцев, до десяти лет
|
Неинвазивная транскраниальная церебральная оксиметрия
|
Ежемесячно до MTD, затем каждые шесть месяцев, до десяти лет
|
Селезеночная функция
Временное ограничение: Ежегодно до десяти лет
|
Функция селезенки, измеряемая количеством эритроцитов в ямках («ямки»)
|
Ежегодно до десяти лет
|
Функция почек
Временное ограничение: Ежегодно до десяти лет
|
Функция почек, измеряемая азотом мочевины/креатинином, анализом мочи и цистатин-С
|
Ежегодно до десяти лет
|
Сердечная функция (оценка и рост)
Временное ограничение: Каждые пять лет, до 21 года
|
Сердечная функция, измеренная с помощью эхокардиограммы и ЭКГ
|
Каждые пять лет, до 21 года
|
Оценка роста
Временное ограничение: Каждые полгода, до десяти лет
|
Оценка роста по росту и весу
|
Каждые полгода, до десяти лет
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Charles Quinn, MD, MS, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Quinn CT, Niss O, Dong M, Pfeiffer A, Korpik J, Reynaud M, Bonar H, Kalfa TA, Smart LR, Malik P, Ware RE, Vinks AA, McGann PT. Early initiation of hydroxyurea (hydroxycarbamide) using individualised, pharmacokinetics-guided dosing can produce sustained and nearly pancellular expression of fetal haemoglobin in children with sickle cell anaemia. Br J Haematol. 2021 Aug;194(3):617-625. doi: 10.1111/bjh.17663. Epub 2021 Jul 5.
- Sadaf A, Quinn CT, Korpik JB, Pfeiffer A, Reynaud M, Niss O, Malik P, Ware RE, Kalfa TA, McGann PT. Rapid and automated quantitation of dense red blood cells: A robust biomarker of hydroxyurea treatment response. Blood Cells Mol Dis. 2021 Sep;90:102576. doi: 10.1016/j.bcmd.2021.102576. Epub 2021 May 11. No abstract available.
- McGann PT, Niss O, Dong M, Marahatta A, Howard TA, Mizuno T, Lane A, Kalfa TA, Malik P, Quinn CT, Ware RE, Vinks AA. Robust clinical and laboratory response to hydroxyurea using pharmacokinetically guided dosing for young children with sickle cell anemia. Am J Hematol. 2019 Aug;94(8):871-879. doi: 10.1002/ajh.25510. Epub 2019 Jun 12.
- Dong M, McGann PT, Mizuno T, Ware RE, Vinks AA. Development of a pharmacokinetic-guided dose individualization strategy for hydroxyurea treatment in children with sickle cell anaemia. Br J Clin Pharmacol. 2016 Apr;81(4):742-52. doi: 10.1111/bcp.12851. Epub 2016 Feb 5.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Анемия
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Антикоррозионные агенты
- Гидроксимочевина
Другие идентификационные номера исследования
- CCHMC_TREAT
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Анемия, серповидноклеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты