Terápiás válaszértékelés és adherencia próba (TREAT) (TREAT)

Mára már bőséges klinikai bizonyíték áll rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy a hidroxi-karbamid biztonságos és hatékony gyógyszer a sarlósejtes vérszegénységben (SCA) szenvedő felnőttek és gyermekek számára, és a legtöbb hematológus egyetért abban, hogy a hidroxi-karbamid rövid távú biztonságossága és hatékonysága bizonyított. A Nemzeti Szív-, Tüdő- és Vérintézet a közelmúltban bizonyítékokon alapuló iránymutatást adott ki az SCA-ra vonatkozóan, és azt javasolja, hogy a hidroxi-karbamidot minden érintett gyermeknek 9 hónapos kortól ajánlják fel, a klinikai súlyosságtól függetlenül. A biztonságosságot és hatásosságot bizonyító elsöprő bizonyítékok ellenére a hidroxi-karbamidot számos ok miatt továbbra is alulhasznosítják. Ebben a prospektív tanulmányban a kutatók olyan innovatív stratégiákat alkalmaznak, amelyek célja, hogy kezeljék és leküzdjék azokat az akadályokat, amelyek jelenleg korlátozzák a hidroxi-karbamid használatát SCA-ban szenvedő gyermekeknél. A kutatók új laboratóriumi technikákat és farmakometriai modellezést alkalmaznak annak érdekében, hogy pontosan megjósolják a leghatékonyabb hidroxi-karbamid dózist, amelyet a maximális tolerált dózisnak neveznek. A kutatók célja egy szűrővizelet-vizsgálat kidolgozása a hidroxi-karbamid-terápia betartásának objektív és pontos meghatározására. Ezen túlmenően a tanulmány dokumentálni fogja az SCA-ban szenvedő betegek ezen egyedülálló populációjának kritikus laboratóriumi és klinikai jellemzőit, akik fiatal korukban kezdik a hidroxi-karbamid kezelést.

Ez a vizsgálat két betegcsoportot fog követni. Az első csoportba, amelyet új kohorszként emlegetnek, főként olyan fiatal csecsemők alkotják, akik a vizsgálatba való belépéskor nem kapnak hidroxi-karbamid-terápiát. A hidroxi-karbamid kezdő dózisát az új kohorsz minden résztvevője számára egyénileg határozzák meg az új populációs PK/PD dózis-előrejelzési modell segítségével. A vizsgálatban részt vevők második csoportja, az úgynevezett Old Cohort, olyan betegeket foglal magában, akik már a vizsgálatba való belépéskor hidroxi-karbamid-terápiában részesülnek. Mind a régi, mind az új kohorsz (új kohorsz) részt vesz a vizelet tapadásának biomarkerének fejlesztésében, és a vizsgálat során végig követni fogják, hogy dokumentálják a hidroxi-karbamid hatását a szervek működésére és az életminőségre. Fontos megjegyezni, hogy ez nem egy terápiás gyógyszervizsgálat. A vizsgálatba való beiratkozás előtt a résztvevők családtagjaikkal és klinikai szolgáltatóikkal együtt úgy döntöttek, hogy klinikai indikációk esetén hidroxi-karbamid-terápiát kezdeményeznek. Az új kohorsz dózis-előrejelzési modellje kivételével a résztvevőket a Cincinnati Gyermekkórház Átfogó Sarlósejtes Központ rutin klinikai gyakorlati irányelvei szerint kezelik és monitorozzák.