筋萎縮性側索硬化症患者における間葉系幹細胞の安全性を評価するための多施設第I/II相臨床試験
2022年4月5日 更新者：Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
多施設共同第 I/II 相臨床試験、無作為化、プラセボで管理、安全性を評価するための三重盲検、および重度に緩和された ASL 患者における 3 用量の MSC による療法の静脈内投与の効率の指標
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者の脂肪組織からの自家間葉系幹細胞の 3 回投与の静脈内投与の安全性を評価するための、無作為化、プラセボで制御された、三重盲検の多施設第 I/II 相臨床試験。
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者の脂肪組織からの自家間葉系幹細胞の 3 回投与の静脈内投与の安全性を評価するための、無作為化、プラセボで制御された、三重盲検の多施設第 I/II 相臨床試験。
40 人の患者が登録され、次の 4 つのアームのいずれかに無作為に割り付けられます。
- 対照群 (プラセボ) の 10 人の患者
- 10 人の患者が 100 万 MSC/kg の投与を受けた
- 10 人の患者が 200 万 MSC/kg の投与を受けました。
- 10 人の患者が 400 万 MSC/kg の投与を受けた
細胞注入/プラセボからの各患者のフォローアップフェーズは6か月になります。
各患者がフォローアップ期間を完了した時点で (すなわち、細胞製品またはプラセボの注入後 6 か月)、ブラインドが開かれ、対照群に割り当てられた患者が細胞製品を受け取ります。二次治療として。 これらの患者は無作為に割り付けられ、第 1 段階で使用される各用量が投与されます。 この時点から、彼らは 6 か月のフォローアップの 2 番目の期間を開始します。
さらに、MSC注入の6か月後、すべての患者は、MSCの安全性を評価するために36か月間オープン延長試験を継続します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
52
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cordoba、スペイン、14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Seville、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Seville、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女。
- プロトコルの十分な理解とインフォームド コンセントを付与する適性。
- 世界神経学連合の「エル・エスコリアル」の基準に一致する、確実性、つまり確定的または可能性のある診断による散発性ALSの診断。
- 性別、身長、年齢に対応する肺活量の少なくとも 50% の強制肺活量。
- 病気の進行が 6 か月以上 36 か月未満 (症状の始まりから)。
- 少なくとも50グラムの脂肪組織を得る可能性。
- 含める前に少なくとも 1 か月間、リルゾールによる治療。
除外基準:
- -研究者の基準の下で、試験の臨床変数の測定に関係する可能性のある付随する疾患（肝臓、腎臓または心臓の機能不全、真性糖尿病など）。
- -幹細胞による以前の治療。
- -この試験に参加する前の3か月間の別の臨床試験への参加。
- すべての疾患
- 気管切開および/または胃切開。
- 血友病、素因出血性または抗凝固剤の現在の治療。
- ウシ胎児ホエイまたはゲンタマイシンに対する過敏症。
- HIV感染の医学的前例または免疫不全の深刻な状態。
- -陽性のHBVまたはHCV血清学
- -血液透析を受けていない被験者のホエーのクレアチニンレベル> 3.0。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの静脈内投与
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実験的：100万個のMSC
100万MSC/kgの静脈内投与
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実験的：200万のMSC
200万MSC/kgの静脈内投与
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実験的：400万のMSC
400万MSC/kgの静脈内投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療（SUSSARまたはSAE）に起因する、またはそうでない有害な重篤な予期しない反応の数
時間枠：6ヵ月
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筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者の脂肪組織からの自家間葉系幹細胞 (MSC) の 3 用量の静脈内投与の安全性を評価するには:この病状の自然な進行と、治療（SUSSARまたはSAE）に起因するかどうかに関係なく、重大な予期しない有害反応に
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6ヵ月
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注入の代わりに合併症
時間枠：6ヵ月
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3回分の自家造血幹細胞の静脈内投与の安全性を評価する
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6ヵ月
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この病状の自然な進行に起因しない新しい神経学的効果の出現
時間枠：6ヵ月
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3回分の自家造血幹細胞の静脈内投与の安全性を評価する
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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気管切開または永久補助換気の必要性と時間
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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疾患の進行の変化（ALSの機能規模の変化）
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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筋力の程度の変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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肺活量の変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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上肢および下肢の核磁気共鳴（NMR）によって推定される筋肉量の変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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神経生理学的パラメーターと生活の質の変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Óscar Fernández, MD、Hospital Regional U. de Málaga
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年7月1日
一次修了 (実際)
2022年3月2日
研究の完了 (実際)
2022年3月2日
試験登録日
最初に提出
2014年10月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月11日
最初の投稿 (見積もり)
2014年11月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月5日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。