En multicenter fas I/II klinisk prövning för att utvärdera säkerheten för mesenkymala stamceller hos patienter med amyotrofisk skleros lateral
5 april 2022 uppdaterad av: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
En multicenter fas I/II klinisk prövning, randomiserad, kontrollerad med placebo, trippelblind för att utvärdera säkerhet och indikationer på effektivitet av intravenös administrering av terapin med 3 doser av MSC hos patienter med måttlig till svår ASL
En multicenter fas I/II klinisk studie, randomiserad, kontrollerad med placebo, trippelblind för att utvärdera säkerheten vid intravenös administrering av 3 doser av autologa mesenkymala stamceller från fettvävnad hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
En multicenter fas I/II klinisk studie, randomiserad, kontrollerad med placebo, trippelblind för att utvärdera säkerheten vid intravenös administrering av 3 doser av autologa mesenkymala stamceller från fettvävnad hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).
40 patienter kommer att registreras och kommer att randomiseras till en av följande fyra armar:
- 10 patienter i kontrollgruppen (placebo)
- 10 patienter fick en dos på 1 miljon MSC/kg
- 10 patienter fick en dos på 2 miljoner MSC/kg.
- 10 patienter fick en dos på 4 miljoner MSC/kg
Uppföljningsfasen för varje patient från cellinfusion/placebo kommer att vara 6 månader.
Vid den tidpunkt då varje patient avslutade uppföljningsperioden (d.v.s. 6 månader efter infusionen av den cellulära produkten eller placebo), kommer rullgardinen att vara öppen och patienter som har tilldelats kontrollgruppen kommer att få cellprodukten som sekundär behandling. Dessa patienter kommer att randomiseras för att få var och en av de doser som används i den första fasen. Från denna tidpunkt börjar de en andra uppföljningsperiod på 6 månader.
Dessutom, efter 6 månaders MSC-infusion, kommer varje patient att fortsätta i en öppen förlängningsstudie i 36 månader för att utvärdera säkerheten för MSC.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cordoba, Spanien, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Seville, Spanien, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kvinnor och män över 18 år.
- God förståelse för protokollet och förmåga att ge det informerade samtycket.
- Diagnos av sporadisk ALS, med diagnos av säkerhet, det vill säga, bestämd eller trolig, i överensstämmelse med kriterierna för "El Escorial", från World Federation of Neurology.
- Påtvingad vitalkapacitet på minst 50 % av den som skulle motsvara dem för kön, längd och ålder.
- Mer än 6 och mindre än 36 månaders utveckling av sjukdomen (från början av symtomen).
- Möjlighet att erhålla minst 50gr fettvävnad.
- Behandling med riluzol i minst en månad före inkluderingen.
Exklusions kriterier:
- Alla samtidiga sjukdomar som enligt utredarens kriterier kan gälla mätningar av de kliniska variablerna i prövningen (lever-, njur- eller hjärtinsufficiens, diabetes mellitus, etc).
- Tidigare behandling med stamceller.
- Deltagande i en annan klinisk prövning under 3 månader före inträdet i denna prövning.
- Varje sjukdom lymfoproliferativ
- Trakeostomi och/eller gastrostomi.
- Blödarsjuka, diates hemorragisk eller antikoagulerande strömbehandling.
- Överkänslighet känd för nötkreatursfostervassle eller gentamicin.
- Medicinska prejudikat för infektion av HIV eller något allvarligt tillstånd av immunförsvagad.
- Positiv HBV eller HCV-serologi
- Nivåer av kreatinin i vassle > 3,0 hos patienter som inte genomgått hemodialys.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Intravenös administrering av placebo
|
|
|
Experimentell: 1 miljon MSC
Intravenös administrering av 1 miljon MSC/kg
|
|
|
Experimentell: 2 miljoner MSC
Intravenös administrering av 2 miljoner MSC/kg
|
|
|
Experimentell: 4 miljoner MSC
Intravenös administrering av 4 miljoner MSC/kg
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal negativa allvarliga oväntade reaktioner eller inte, hänförliga till behandlingen (SUSSAR eller SAE)
Tidsram: 6 månader
|
För att utvärdera säkerheten vid intravenös administrering av 3 doser autologa mesenkymala stamceller (MSC) från fettvävnad hos patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) AVSNITT av: komplikationer i stället för infusionen, uppkomsten av en ny neurologisk effekt som inte kan tillskrivas till den naturliga utvecklingen av denna patologi och negativa allvarliga oväntade reaktioner eller inte, hänförliga till behandlingen (SUSSAR eller SAE)
|
6 månader
|
|
Komplikationer på platsen för infusionen
Tidsram: 6 månader
|
För att utvärdera säkerheten vid intravenös administrering av 3 doser autolog
|
6 månader
|
|
Utseendet av en ny neurologisk effekt som inte kan tillskrivas den naturliga utvecklingen av denna patologi
Tidsram: 6 månader
|
För att utvärdera säkerheten vid intravenös administrering av 3 doser autolog
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Behov och tid till trakeotomi eller permanent assisterad ventilation
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändringar i sjukdomens fortskridande (ändringar i funktionsskalan för ALS)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändringar i graden av muskelkraft
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändringar i den vitala tvångskapaciteten
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändringar i muskelmassan uppskattade av kärnmagnetisk resonans (NMR) i de övre och nedre extremiteterna
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändringar i neurofysiologiska parametrar och av livskvalitet
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juli 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
2 mars 2022
Avslutad studie (Faktisk)
2 mars 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 oktober 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 november 2014
Första postat (Uppskatta)
14 november 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 april 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CeTMAd/ELA/2011
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .