Un essai clinique multicentrique de phase I/II pour évaluer l'innocuité des cellules souches mésenchymateuses chez les patients atteints de sclérose amyotrophique latérale
5 avril 2022 mis à jour par: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
Un essai clinique multicentrique de phase I/II, randomisé, contrôlé par placebo, en triple aveugle pour évaluer l'innocuité et les indications d'efficacité de l'administration intraveineuse de la thérapie avec 3 doses de MSC chez des patients atteints d'ASL modérée à sévère
Un essai clinique multicentrique de phase I/II, randomisé, contrôlé par placebo, en triple aveugle pour évaluer la sécurité de l'administration intraveineuse de 3 doses de cellules souches mésenchymateuses autologues du tissu adipeux chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Un essai clinique multicentrique de phase I/II, randomisé, contrôlé par placebo, en triple aveugle pour évaluer la sécurité de l'administration intraveineuse de 3 doses de cellules souches mésenchymateuses autologues du tissu adipeux chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
40 patients seront recrutés et randomisés dans l'un des 4 bras suivants :
- 10 patients du groupe témoin (placebo)
- 10 patients ont reçu une dose de 1 million de MSC/kg
- 10 patients ont reçu une dose de 2 millions de MSC/kg.
- 10 patients ont reçu une dose de 4 millions de MSC/kg
La phase de suivi de chaque patient de la perfusion cellulaire/placebo sera de 6 mois.
Au moment où chaque patient a terminé la période de suivi (c'est-à-dire 6 mois après la perfusion du produit cellulaire ou du placebo), l'aveugle sera ouvert et les patients qui ont été affectés au groupe témoin recevront le produit cellulaire. comme traitement secondaire. Ces patients seront randomisés pour recevoir chacune des doses utilisées dans la première phase. À partir de ce moment, ils commencent une deuxième période de suivi de 6 mois.
De plus, après 6 mois de perfusion de MSC, chaque patient continuera dans une étude d'extension ouverte pendant 36 mois pour évaluer l'innocuité des MSC.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
52
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cordoba, Espagne, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
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Málaga, Espagne, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Seville, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Seville, Espagne, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Femmes et hommes de plus de 18 ans.
- Bonne compréhension du protocole et aptitude à donner l'assentiment éclairé.
- Diagnostic de SLA sporadique, avec diagnostic de certitude, c'est-à-dire certain ou probable, en accord avec les critères de "El Escorial", de la Fédération Mondiale de Neurologie.
- Capacité vitale forcée d'au moins 50 % de celle qui leur correspondrait pour le sexe, la taille et l'âge.
- Plus de 6 et moins de 36 mois d'évolution de la maladie (depuis le début des symptômes).
- Possibilité d'obtenir, au minimum, 50gr de tissu adipeux.
- Traitement par riluzole, pendant au moins, un mois avant l'inclusion.
Critère d'exclusion:
- Toute maladie concomitante qui, selon les critères de l'investigateur, pourrait concerner les mesures des variables cliniques de l'essai (insuffisance hépatique, rénale ou cardiaque, diabète sucré, etc.).
- Thérapie antérieure avec des cellules souches.
- Participation à un autre essai clinique au cours des 3 mois précédant l'entrée dans cet essai.
- Toute maladie lymphoproliférative
- Trachéotomie et/ou gastrostomie.
- Traitement actuel de l'hémophilie, de la diathèse hémorragique ou des anticoagulants.
- Hypersensibilité connue au lactosérum fœtal bovin ou à la gentamicine.
- Antécédents médicaux d'infection du VIH ou de toute condition grave d'immunodéprimé.
- Sérologie positive VHB ou VHC
- Niveaux de créatinine dans le lactosérum > 3,0 chez les sujets non soumis à l'hémodialyse.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Administration intraveineuse de placebo
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Expérimental: 1 million de MSC
Administration intraveineuse de 1 million de MSC/kg
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Expérimental: 2 millions de MSC
Administration intraveineuse de 2 millions de MSC/kg
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Expérimental: 4 millions de MSC
Administration intraveineuse de 4 millions de MSC/kg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre d'effets indésirables graves inattendus ou non, attribuables au traitement (SUSSAR ou SAE)
Délai: 6 mois
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Évaluer l'innocuité de l'administration intraveineuse de 3 doses de cellules souches mésenchymateuses (CSM) autologues issues du tissu adipeux chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ABSENCE de : complications au lieu de la perfusion, apparition d'un nouvel effet neurologique non attribuable à l'évolution naturelle de cette pathologie et aux réactions indésirables graves, inattendues ou non, imputables au traitement (SUSSAR ou SAE)
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6 mois
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Complications au lieu de la perfusion
Délai: 6 mois
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Évaluer l'innocuité de l'administration intraveineuse de 3 doses de
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6 mois
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Apparition d'un nouvel effet neurologique non imputable à l'évolution naturelle de cette pathologie
Délai: 6 mois
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Évaluer l'innocuité de l'administration intraveineuse de 3 doses de
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nécessité et moment de la trachéotomie ou de la ventilation assistée permanente
Délai: 6 mois
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6 mois
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Modifications de la progression de la maladie (modifications de l'échelle de fonctionnalité de l'ALS)
Délai: 6 mois
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6 mois
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Changements dans le degré de force musculaire
Délai: 6 mois
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6 mois
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Modifications de la capacité vitale forcée
Délai: 6 mois
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6 mois
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Modifications de la masse musculaire estimées par Résonance Magnétique Nucléaire (RMN) des membres supérieurs et inférieurs
Délai: 6 mois
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6 mois
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Modifications des paramètres neurophysiologiques et de la qualité de vie
Délai: 6 mois
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juillet 2014
Achèvement primaire (Réel)
2 mars 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
2 mars 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 octobre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 novembre 2014
Première publication (Estimation)
14 novembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 avril 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 avril 2022
Dernière vérification
1 avril 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- CeTMAd/ELA/2011
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