Un ensayo clínico multicéntrico de fase I/II para evaluar la seguridad de las células madre mesenquimales en pacientes con esclerosis amiotrófica lateral
5 de abril de 2022 actualizado por: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
Ensayo Clínico Fase I/II Multicéntrico, Aleatorizado, Controlado con Placebo, Triple Ciego para Evaluar Seguridad e Indicaciones de Eficiencia de la Administración Intravenosa de la Terapia con 3 Dosis de MSC en Pacientes con ASL Moderada a Severa
Ensayo clínico fase I/II multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, triple ciego para evaluar la seguridad de la administración intravenosa de 3 dosis de células madre mesenquimales autólogas de tejido adiposo en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Ensayo clínico fase I/II multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, triple ciego para evaluar la seguridad de la administración intravenosa de 3 dosis de células madre mesenquimales autólogas de tejido adiposo en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Se inscribirán 40 pacientes y se aleatorizarán en uno de los siguientes 4 brazos:
- 10 pacientes en el grupo control (placebo)
- 10 pacientes recibieron una dosis de 1 millón de MSC/kg
- 10 pacientes recibieron una dosis de 2 millones de MSC/kg.
- 10 pacientes recibieron una dosis de 4 millones de MSC/kg
La fase de seguimiento de cada paciente a partir de la infusión de células/placebo será de 6 meses.
En el momento en que cada paciente complete el período de seguimiento (es decir, 6 meses después de la infusión del producto celular o el placebo), se abrirá la persiana y los pacientes que hayan sido asignados al grupo de control recibirán el producto celular. como tratamiento secundario. Estos pacientes serán aleatorizados para recibir cada una de las dosis utilizadas en la primera fase. A partir de este momento, comienzan un segundo período de seguimiento de 6 meses.
Además, después de 6 meses de infusión de MSC, cada paciente continuará en un estudio de extensión abierto durante 36 meses para evaluar la seguridad de MSC.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
52
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cordoba, España, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
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Málaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Seville, España, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres y varones mayores de 18 años.
- Buen conocimiento del protocolo y aptitud para otorgar el asentimiento informado.
- Diagnóstico de ELA esporádica, con diagnóstico de certeza, es decir, definitivo o probable, de acuerdo con los criterios de "El Escorial", de la Federación Mundial de Neurología.
- Capacidad vital forzada de al menos el 50 % de la que les correspondería por sexo, talla y edad.
- Más de 6 y menos de 36 meses de evolución de la enfermedad (desde el inicio de los síntomas).
- Posibilidad de obtener, al menos, 50gr de tejido adiposo.
- Tratamiento con riluzol, al menos, un mes antes de la inclusión.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad concomitante que a criterio del investigador pueda afectar las medidas de las variables clínicas del ensayo (insuficiencia hepática, renal o cardiaca, diabetes mellitus, etc).
- Terapia previa con células madre.
- Participación en otro ensayo clínico durante los 3 meses anteriores a la entrada en este ensayo.
- Cualquier enfermedad linfoproliferativa
- Traqueotomía y/o gastrostomía.
- Hemofilia, diátesis hemorrágica o tratamiento anticoagulante actual.
- Hipersensibilidad conocida al suero fetal bovino oa la gentamicina.
- Antecedentes médicos de infección del VIH o cualquier condición grave de inmunocomprometidos.
- Serología VHB o VHC positiva
- Niveles de creatinina en suero > 3,0 en sujetos no sometidos a hemodiálisis.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Administración intravenosa de placebo
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Experimental: 1 millón de MSC
Administración intravenosa de 1 millón de MSC/ kg
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Experimental: 2 millones de MSC
Administración intravenosa de 2 millones de MSC/ kg
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Experimental: 4 millones de MSC
Administración intravenosa de 4 millones de MSC/ kg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de reacciones adversas graves inesperadas o no, atribuibles al tratamiento (SUSSARs o SAE)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluar la seguridad de la administración intravenosa de 3 dosis de células madre mesenquimales (MSC) autólogas de tejido adiposo en pacientes con Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) AUSENCIA de: complicaciones en el lugar de la infusión, aparición de un nuevo efecto neurológico no atribuible a la progresión natural de esta patología y reacciones adversas graves inesperadas o no, atribuibles al tratamiento (SUSSARs o SAE)
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6 meses
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Complicaciones en el lugar de la infusión
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluar la seguridad de la administración intravenosa de 3 dosis de autólogo
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6 meses
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Aparición de un nuevo efecto neurológico no atribuible a la progresión natural de esta patología
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluar la seguridad de la administración intravenosa de 3 dosis de autólogo
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Necesidad y tiempo de traqueotomía o ventilación asistida permanente
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambios en la progresión de la enfermedad (modificaciones en la escala de funcionalidad de la ALS)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambios en el grado de fuerza muscular
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambios en la capacidad forzada vital
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambios de la masa muscular estimada por Resonancia Magnética Nuclear (RMN) de las extremidades superiores e inferiores
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambios en parámetros neurofisiológicos y de calidad de vida
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2014
Finalización primaria (Actual)
2 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
2 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- CeTMAd/ELA/2011
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