Multicentrická klinická studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s laterální amyotrofickou sklerózou
5. dubna 2022 aktualizováno: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
Multicentrická klinická studie fáze I/II, randomizovaná, kontrolovaná placebem, trojitě slepá k hodnocení bezpečnosti a indikace účinnosti intravenózního podání terapie 3 dávkami MSC u pacientů s ASL středně závažnou až závažnou
Multicentrická klinická studie fáze I/II, randomizovaná, kontrolovaná placebem, trojitě slepá k vyhodnocení bezpečnosti intravenózního podání 3 dávek autologních buněk mezenchymálních kmenových buněk z tukové tkáně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Multicentrická klinická studie fáze I/II, randomizovaná, kontrolovaná placebem, trojitě slepá k vyhodnocení bezpečnosti intravenózního podání 3 dávek autologních buněk mezenchymálních kmenových buněk z tukové tkáně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Bude zařazeno 40 pacientů, kteří budou randomizováni do jednoho z následujících 4 ramen:
- 10 pacientů v kontrolní skupině (placebo)
- 10 pacientů dostalo dávku 1 milion MSC/kg
- 10 pacientů dostalo dávku 2 miliony MSC/kg.
- 10 pacientů dostalo dávku 4 miliony MSC/kg
Fáze sledování každého pacienta po buněčné infuzi/placebu bude 6 měsíců.
V době, kdy každý pacient dokončí období sledování (tj. 6 měsíců po infuzi buněčného produktu nebo placeba), bude slepý otvor otevřený a pacienti, kteří byli zařazeni do kontrolní skupiny, dostanou buněčný produkt jako sekundární léčba. Tito pacienti budou randomizováni tak, aby dostali každou z dávek použitých v první fázi. Od tohoto okamžiku začínají druhé období sledování v délce 6 měsíců.
Navíc po 6 měsících infuze MSC bude každý pacient pokračovat v otevřené prodloužené studii po dobu 36 měsíců, aby se posoudila bezpečnost MSC.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
52
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Cordoba, Španělsko, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Seville, Španělsko, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ženy a muži starší 18 let.
- Dobré porozumění protokolu a schopnost udělit informovaný souhlas.
- Diagnóza sporadické ALS s diagnózou jistou, to znamená definitivní nebo pravděpodobnou, v souladu s kritérii "El Escorial" Světové federace neurologie.
- Nucená vitální kapacita minimálně 50 % té, která by jim odpovídala pro pohlaví, výšku a věk.
- Více než 6 a méně než 36 měsíců evoluce onemocnění (od začátku příznaků).
- Možnost získání minimálně 50g tukové tkáně.
- Léčba riluzolem po dobu nejméně jednoho měsíce před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli doprovodné onemocnění, které by se podle kritérií zkoušejícího mohlo týkat měření klinických proměnných studie (hepatální, renální nebo srdeční insuficience, diabetes mellitus atd.).
- Předchozí terapie kmenovými buňkami.
- Účast v jiné klinické studii během 3 měsíců před vstupem do této studie.
- Jakékoli lymfoproliferativní onemocnění
- Tracheostomie a/nebo gastrostomie.
- Hemofilie, diatéza hemoragická nebo antikoagulační proudová terapie.
- Hypersenzitivita známá na hovězí fetální syrovátku nebo gentamicin.
- Lékařské precedenty infekce HIV nebo jakéhokoli vážného stavu s oslabenou imunitou.
- Pozitivní sérologie HBV nebo HCV
- Hladiny kreatininu v syrovátce > 3,0 u subjektů, které nebyly podrobeny hemodialýze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Intravenózní podání placeba
|
|
|
Experimentální: 1 milion MSC
Intravenózní podání 1 milionu MSC/kg
|
|
|
Experimentální: 2 miliony MSC
Intravenózní podání 2 milionů MSC/kg
|
|
|
Experimentální: 4 miliony MSC
Intravenózní podání 4 milionů MSC/kg
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích závažných neočekávaných reakcí či nikoli, které lze připsat léčbě (SUSSAR nebo SAE)
Časové okno: 6 měsíců
|
Zhodnotit bezpečnost intravenózního podání 3 dávek autologních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) z tukové tkáně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) ABSENCE: komplikace v místě infuze, výskyt nového neurologického efektu nelze přičíst přirozenou progresí této patologie a nežádoucími závažnými neočekávanými reakcemi nebo nikoli, které lze připsat léčbě (SUSSAR nebo SAE)
|
6 měsíců
|
|
Komplikace v místě infuze
Časové okno: 6 měsíců
|
Vyhodnotit bezpečnost nitrožilního podání 3 dávek autologu
|
6 měsíců
|
|
Objevení se nového neurologického účinku, který nelze připsat přirozené progresi této patologie
Časové okno: 6 měsíců
|
Vyhodnotit bezpečnost nitrožilního podání 3 dávek autologu
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Potřeba a čas na tracheotomii nebo trvalou asistovanou ventilaci
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny v progresi onemocnění (úpravy rozsahu funkčnosti ALS)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny ve stupni svalové síly
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny vitální vynucené kapacity
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny svalové hmoty odhadnuté pomocí nukleární magnetické rezonance (NMR) horních a dolních končetin
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Změny neurofyziologických parametrů a kvality života
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2014
Primární dokončení (Aktuální)
2. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
2. března 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. listopadu 2014
První zveřejněno (Odhad)
14. listopadu 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. dubna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CeTMAd/ELA/2011
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .