Monikeskusvaiheen I/II kliininen tutkimus mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraalinen skleroosi
tiistai 5. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
Monikeskusvaiheen I/II kliininen tutkimus, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu, kolmoissokkoutettu turvallisuuden arvioimiseksi ja hoidon suonensisäisen annostelun tehokkuuden indikaattorit 3 annoksella MSC-potilaita, joilla on keskivaikea tai vaikea ASL
Monikeskusvaiheen I/II kliininen tutkimus, satunnaistettu, kontrolloitu plasebolla, kolmoissokkoutettu, jotta voidaan arvioida 3 annoksen autologisten mesenkymaalisten kantasolujen suonensisäisen annon turvallisuutta rasvakudoksesta potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Monikeskusvaiheen I/II kliininen tutkimus, satunnaistettu, kontrolloitu plasebolla, kolmoissokkoutettu, jotta voidaan arvioida 3 annoksen autologisten mesenkymaalisten kantasolujen suonensisäisen annon turvallisuutta rasvakudoksesta potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
40 potilasta otetaan mukaan ja satunnaistetaan johonkin seuraavista neljästä haarasta:
- 10 potilasta kontrolliryhmässä (plasebo)
- 10 potilasta sai annoksen 1 miljoona MSC/kg
- 10 potilasta sai annoksen 2 miljoonaa MSC/kg.
- 10 potilasta sai annoksen 4 miljoonaa MSC/kg
Jokaisen soluinfuusion/ lumelääkkeen potilaan seurantavaihe on 6 kuukautta.
Kun jokainen potilas on suorittanut seurantajakson (eli 6 kuukautta solutuotteen tai lumelääkkeen infuusion jälkeen), sokeat ovat avoinna, ja potilaat, jotka on määrätty kontrolliryhmään, saavat soluvalmistetta toissijaisena hoitona. Nämä potilaat satunnaistetaan saamaan jokainen ensimmäisessä vaiheessa käytetty annos. Tästä pisteestä he aloittavat toisen 6 kuukauden seurantajakson.
Lisäksi 6 kuukauden MSC-infuusion jälkeen jokainen potilas jatkaa avoimessa jatkotutkimuksessa 36 kuukauden ajan arvioidakseen MSC:n turvallisuutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cordoba, Espanja, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Seville, Espanja, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naiset ja miehet yli 18-vuotiaat.
- Hyvä protokollan ymmärtäminen ja kyky antaa tietoinen suostumus.
- Satunnaisen ALS-diagnoosi varmuudella, toisin sanoen lopullisella tai todennäköisellä diagnoosilla, Maailman neurologien liiton "El Escorial" -kriteerien mukaisesti.
- Pakkoelinkapasiteetti on vähintään 50 % siitä, mikä vastaa niitä sukupuolen, pituuden ja iän suhteen.
- Yli 6 ja alle 36 kuukautta taudin evoluutiota (oireiden alkamisesta).
- Mahdollisuus saada vähintään 50g rasvakudosta.
- Hoito rilutsolilla vähintään kuukauden ajan ennen sisällyttämistä.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka tutkijan kriteerien mukaan voisi koskea tutkimuksen kliinisten muuttujien mittoja (maksan, munuaisten tai sydämen vajaatoiminta, diabetes mellitus jne.).
- Aiempi terapia kantasoluilla.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden aikana ennen tähän tutkimukseen osallistumista.
- Mikä tahansa lymfoproliferatiivinen sairaus
- Trakeostomia ja/tai gastrostomia.
- Hemofilia, diateesi verenvuoto- tai antikoaguloiva virtahoito.
- Yliherkkyys naudan sikiön heralle tai gentamysiinille.
- Lääketieteelliset ennakkotapaukset HIV-tartunnasta tai mistä tahansa vakavasta immuunipuutteisesta tilasta.
- Positiivinen HBV- tai HCV-serologia
- Heran kreatiniinitasot > 3,0 potilailla, jotka eivät ole saaneet hemodialyysihoitoa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebon suonensisäinen anto
|
|
|
Kokeellinen: 1 miljoona MSC:tä
Laskimonsisäinen anto 1 miljoona MSC:tä/kg
|
|
|
Kokeellinen: 2 miljoonaa MSC:tä
Laskimonsisäinen anto 2 miljoonaa MSC:tä/kg
|
|
|
Kokeellinen: 4 miljoonaa MSC:tä
Laskimonsisäinen anto 4 miljoonaa MSC:tä/kg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidosta johtuvien vakavien odottamattomien haittavaikutusten lukumäärä (SUSSAR tai SAE)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kolmen annoksen autologisia mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) suonensisäisen annon turvallisuuden arvioimiseksi rasvakudoksesta potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) POIS: komplikaatioita infuusion paikkaan, uuden neurologisen vaikutuksen ilmaantumista, joka ei johdu tämän patologian luonnolliseen etenemiseen ja haitallisiin vakaviin odottamattomiin reaktioihin tai ei, jotka johtuvat hoidosta (SUSSAR tai SAE)
|
6 kuukautta
|
|
Komplikaatiot infuusion paikalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kolmen autologisen annoksen suonensisäisen annon turvallisuuden arvioimiseksi
|
6 kuukautta
|
|
Uuden neurologisen vaikutuksen ilmaantuminen, joka ei johdu tämän patologian luonnollisesta etenemisestä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kolmen autologisen annoksen suonensisäisen annon turvallisuuden arvioimiseksi
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tarve ja aika trakeotomialle tai pysyvälle avusteiselle ventilaatiolle
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset taudin etenemisessä (muutokset ALS:n toiminnallisuuden asteikossa)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset lihasvoiman asteessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset elintärkeässä pakkokapasiteetissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Ylä- ja alaraajojen ydinmagneettisella resonanssilla (NMR) arvioidut lihasmassan muutokset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutokset neurofysiologisissa parametreissa ja elämänlaadussa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 14. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CeTMAd/ELA/2011
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .