측방 근위축성 경화증 환자에서 중간엽 줄기세포의 안전성을 평가하기 위한 다기관 임상 1/2상
2022년 4월 5일 업데이트: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
다기관 1/2상 임상 시험, 무작위배정, 위약으로 통제, 삼중 맹검으로 안전성 평가, 중등도에서 중증의 ASL 환자를 대상으로 MSC 3회 투여 요법의 정맥 투여 효율성 지표
ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자의 지방 조직에서 추출한 자가 중간엽 줄기 세포의 3회 용량 정맥 투여의 안전성을 평가하기 위한 무작위, 위약으로 통제된 다기관 1/2상 임상 시험, 삼중 맹검.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자의 지방 조직에서 추출한 자가 중간엽 줄기 세포의 3회 용량 정맥 투여의 안전성을 평가하기 위한 무작위, 위약으로 통제된 다기관 1/2상 임상 시험, 삼중 맹검.
40명의 환자가 등록되고 다음 4개 부문 중 하나로 무작위 배정됩니다.
- 대조군(위약)의 환자 10명
- 10명의 환자에게 1백만 MSC/kg의 투여량을 투여함
- 10명의 환자에게 2백만 MSC/kg의 용량을 투여했습니다.
- 10명의 환자에게 400만 MSC/kg 용량 투여
세포 주입/위약으로부터 각 환자의 후속 조치 단계는 6개월이 될 것입니다.
각 환자가 추적 기간을 완료한 시점(즉, 세포 제제 또는 위약 주입 후 6개월)에 맹검이 개방되고 대조군에 배정된 환자는 세포 제제를 투여받게 됩니다. 2차 치료로. 이 환자들은 첫 번째 단계에서 사용된 각 용량을 받도록 무작위 배정됩니다. 이 시점부터 그들은 6개월의 두 번째 추적 관찰 기간을 시작합니다.
또한 MSC 주입 6개월 후 모든 환자는 MSC의 안전성을 평가하기 위해 36개월 동안 공개 확장 연구를 계속할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cordoba, 스페인, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Seville, 스페인, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀.
- 정보에 입각한 동의를 부여하는 의정서 및 적성에 대한 좋은 이해.
- 세계 신경학 연맹의 "El Escorial" 기준에 따라 확실성, 즉 확정적이거나 가능성이 있는 산발성 ALS 진단.
- 성별, 키, 연령에 해당하는 사람의 50% 이상의 강제 폐활량.
- 질병의 진행 기간이 6개월 이상 36개월 미만(증상이 시작된 시점부터).
- 적어도 50gr의 지방 조직을 얻을 가능성.
- 포함하기 최소 한 달 전에 riluzole로 치료하십시오.
제외 기준:
- 조사자의 기준에 따라 시험의 임상적 변수(간, 신장 또는 심부전, 당뇨병 등)의 측정과 관련될 수 있는 모든 수반되는 질병.
- 줄기 세포를 사용한 이전 치료.
- 이 시험에 참가하기 전 3개월 동안 다른 임상 시험에 참여.
- 모든 질병 림프증식성
- 기관절개술 및/또는 위절개술.
- 혈우병, 체질 출혈 또는 항응고 현재 요법.
- 소 태아 유청 또는 겐타마이신에 알려진 과민성.
- HIV 감염 또는 심각한 면역 저하 상태의 의학적 선례.
- 양성 HBV 또는 HCV 혈청학
- 혈액 투석을 받지 않은 피험자의 유청 내 크레아티닌 수치 > 3.0.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
위약의 정맥 투여
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실험적: 100만 MSC
100만 MSC/kg 정맥 투여
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실험적: 200만 MSC
200만 MSC/kg 정맥 투여
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실험적: 400만 MSC
400만 MSC/kg 정맥 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료(SUSSAR 또는 SAE)에 기인한 예상하지 못한 심각한 부작용의 수
기간: 6 개월
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근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 지방 조직에서 추출한 자가 간엽 줄기 세포(MSC)의 3회 용량 정맥 투여 안전성을 평가하기 위해: 주입 부위의 합병증, 원인이 아닌 새로운 신경학적 효과의 출현 이 병리학의 자연적 진행 및 치료에 기인한 심각한 예상치 못한 불리한 반응(SUSSAR 또는 SAE)
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6 개월
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주입 장소의 합병증
기간: 6 개월
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3회 용량의 자가혈액 정맥주사에 대한 안전성을 평가하기 위해
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6 개월
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이 병리의 자연적 진행에 기인하지 않는 새로운 신경학적 효과의 출현
기간: 6 개월
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3회 용량의 자가혈액 정맥주사에 대한 안전성을 평가하기 위해
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기관절개술 또는 영구 인공호흡의 필요성과 시간
기간: 6 개월
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6 개월
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질병 진행의 변화(ALS 기능 척도의 수정)
기간: 6 개월
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6 개월
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근력 정도의 변화
기간: 6 개월
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6 개월
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중요한 강제 용량의 변화
기간: 6 개월
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6 개월
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상지와 하지의 핵자기공명(NMR)으로 추정한 근육량의 변화
기간: 6 개월
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6 개월
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신경생리학적 변수와 삶의 질 변화
기간: 6 개월
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 2일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 11일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 5일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
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