En multisenter fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten til mesenkymale stamceller hos pasienter med amyotrofisk sklerose lateral
5. april 2022 oppdatert av: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
En multisenter fase I/II klinisk studie, randomisert, kontrollert med placebo, trippelblind for å evaluere sikkerhet og indikasjoner på effektivitet av intravenøs administrering av terapien med 3 doser MSC hos pasienter med ASL moderert til alvorlig
En multisenter fase I/II klinisk studie, randomisert, kontrollert med placebo, trippelblind for å evaluere sikkerheten ved intravenøs administrering av 3 doser autologe mesenkymale stamceller fra fettvev hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
En multisenter fase I/II klinisk studie, randomisert, kontrollert med placebo, trippelblind for å evaluere sikkerheten ved intravenøs administrering av 3 doser autologe mesenkymale stamceller fra fettvev hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
40 pasienter vil bli registrert og vil bli randomisert i en av følgende 4 armer:
- 10 pasienter i kontrollgruppen (placebo)
- 10 pasienter fikk en dose på 1 million MSC/kg
- 10 pasienter fikk en dose på 2 millioner MSC/kg.
- 10 pasienter fikk en dose på 4 millioner MSC/kg
Oppfølgingsfasen for hver pasient fra celleinfusjon/placebo vil være 6 måneder.
På det tidspunktet hver pasient fullførte oppfølgingsperioden (dvs. 6 måneder etter infusjon av celleproduktet eller placebo), vil blinden være åpen, og pasienter som har blitt tildelt kontrollgruppen, vil motta celleproduktet som sekundær behandling. Disse pasientene vil bli randomisert til å motta hver av dosene som ble brukt i den første fasen. Fra dette tidspunktet starter de en andre oppfølgingsperiode på 6 måneder.
I tillegg, etter 6 måneder med MSC-infusjon, vil hver pasient fortsette i en åpen utvidelsesstudie i 36 måneder for å vurdere sikkerheten til MSC.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
52
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Cordoba, Spania, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Seville, Spania, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinner og menn over 18 år.
- God forståelse av protokollen og evne til å gi informert samtykke.
- Diagnose av sporadisk ALS, med diagnose av sikkerhet, det vil si, bestemt eller sannsynlig, i samsvar med kriteriene til "El Escorial", fra World Federation of Neurology.
- Tvunget vitalkapasitet på minst 50 % av den som tilsvarer dem for kjønn, høyde og alder.
- Mer enn 6 og mindre enn 36 måneder med utvikling av sykdommen (fra begynnelsen av symptomene).
- Mulighet for å skaffe minst 50gr fettvev.
- Behandling med riluzol i minst en måned før inkludering.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver samtidig sykdom som under etterforskerens kriterier kan gjelde målingene av de kliniske variablene i studien (lever-, nyre- eller hjertesvikt, diabetes mellitus osv.).
- Tidligere behandling med stamceller.
- Deltakelse i en annen klinisk studie i løpet av 3 måneder før inntreden i denne studien.
- Enhver sykdom lymfoproliferativ
- Trakeostomi og/eller gastrostomi.
- Hemofili, diatese hemorragisk eller antikoagulerende strømbehandling.
- Overfølsomhet kjent for bovin føtal myse eller gentamicin.
- Medisinske presedenser for infeksjon av HIV eller enhver alvorlig tilstand med nedsatt immunforsvar.
- Positiv HBV- eller HCV-serologi
- Nivåer av kreatinin i myse > 3,0 hos personer som ikke har gjennomgått hemodialyse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Intravenøs administrering av placebo
|
|
|
Eksperimentell: 1 million MSC
Intravenøs administrering av 1 million MSC/kg
|
|
|
Eksperimentell: 2 millioner MSC
Intravenøs administrering av 2 millioner MSC/kg
|
|
|
Eksperimentell: 4 millioner av MSC
Intravenøs administrering av 4 millioner MSC/kg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall uønskede alvorlige uventede reaksjoner eller ikke, som kan tilskrives behandlingen (SUSSAR eller SAE)
Tidsramme: 6 måneder
|
For å evaluere sikkerheten ved intravenøs administrering av 3 doser autologe mesenkymale stamceller (MSC) fra fettvev hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) fravær av: komplikasjoner i stedet for infusjon, utseende av en ny nevrologisk effekt som ikke kan tilskrives til naturlig progresjon av denne patologien og uønskede alvorlige uventede reaksjoner eller ikke, som kan tilskrives behandlingen (SUSSAR eller SAE)
|
6 måneder
|
|
Komplikasjoner på stedet for infusjonen
Tidsramme: 6 måneder
|
For å evaluere sikkerheten ved intravenøs administrering av 3 doser autolog
|
6 måneder
|
|
Utseendet til en ny nevrologisk effekt som ikke kan tilskrives den naturlige progresjonen av denne patologien
Tidsramme: 6 måneder
|
For å evaluere sikkerheten ved intravenøs administrering av 3 doser autolog
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Behov og tid til trakeotomi eller permanent assistert ventilasjon
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Endringer i utviklingen av sykdommen (endringer i funksjonalitetsskalaen til ALS)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Endringer i graden av muskelkraft
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Endringer i den vitale tvungne kapasiteten
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Endringer i muskelmasse estimert ved kjernemagnetisk resonans (NMR) i øvre og nedre ekstremiteter
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Endringer i nevrofysiologiske parametere og i livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2014
Primær fullføring (Faktiske)
2. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
2. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
14. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. april 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CeTMAd/ELA/2011
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .