Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter fase I/II klinische studie om de veiligheid van mesenchymale stamcellen bij patiënten met amyotrofische sclerose lateraal te evalueren

5 april 2022 bijgewerkt door: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud

Een multicenter fase I/II klinisch onderzoek, gerandomiseerd, gecontroleerd met placebo, drievoudig blind om de veiligheid te evalueren, en indicaties van de efficiëntie van de intraveneuze toediening van de therapie met 3 doses MSC bij patiënten met ASL gematigd tot ernstig

Een multicenter fase I/II klinische studie, gerandomiseerd, gecontroleerd met placebo, drievoudig blind om de veiligheid te evalueren van de intraveneuze toediening van 3 doses autologe mesenchymale stamcellen uit vetweefsel bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een multicenter fase I/II klinische studie, gerandomiseerd, gecontroleerd met placebo, drievoudig blind om de veiligheid te evalueren van de intraveneuze toediening van 3 doses autologe mesenchymale stamcellen uit vetweefsel bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

40 patiënten zullen worden ingeschreven en zullen worden gerandomiseerd in een van de volgende 4 armen:

  • 10 patiënten in de controlegroep (placebo)
  • 10 patiënten kregen een dosis van 1 miljoen MSC/kg
  • 10 patiënten kregen een dosis van 2 miljoen MSC/kg.
  • 10 patiënten kregen een dosis van 4 miljoen MSC/kg

De follow-upfase van elke patiënt vanaf de celinfusie/placebo zal 6 maanden zijn.

Op het moment dat elke patiënt de follow-up-periode heeft voltooid (d.w.z. 6 maanden na de infusie van het cellulaire product of placebo), zal de blinde open zijn en zullen patiënten die zijn toegewezen aan de controlegroep, het celproduct ontvangen als secundaire behandeling. Deze patiënten zullen worden gerandomiseerd om elk van de doses te krijgen die in de eerste fase zijn gebruikt. Vanaf dit punt beginnen ze aan een tweede periode van follow-up van 6 maanden.

Bovendien zal elke patiënt na 6 maanden MSC-infusie gedurende 36 maanden doorgaan in een open vervolgonderzoek om de veiligheid van MSC te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Cordoba, Spanje, 14004
        • Hospital Regional Universitario Reina Sofía
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Seville, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Seville, Spanje, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouwen en mannen ouder dan 18 jaar.
  2. Goed begrip van het protocol en geschiktheid om de geïnformeerde instemming te verlenen.
  3. Diagnose van sporadische ALS, met diagnose van zekerheid, dat wil zeggen definitief of waarschijnlijk, in overeenstemming met de criteria van "El Escorial", van de World Federation of Neurology.
  4. Geforceerde vitale capaciteit van ten minste 50% van degene die overeenkomt met hen voor geslacht, lengte en leeftijd.
  5. Meer dan 6 en minder dan 36 maanden evolutie van de ziekte (vanaf het begin van de symptomen).
  6. Mogelijkheid om minimaal 50 gram vetweefsel te verkrijgen.
  7. Behandeling met riluzol, minimaal een maand voor opname.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke bijkomende ziekte die volgens de criteria van de onderzoeker de metingen van de klinische variabelen van de studie zou kunnen betreffen (lever-, nier- of hartinsufficiëntie, diabetes mellitus, enz.).
  2. Eerdere therapie met stamcellen.
  3. Deelname aan een andere klinische studie gedurende 3 maanden voorafgaand aan deelname aan deze studie.
  4. Elke ziekte lymfoproliferatief
  5. Tracheostomie en/of gastrostomie.
  6. Hemofilie, diathese, hemorragische of antistollingstherapie.
  7. Overgevoeligheid bekend bij de boviene foetale wei of de gentamicine.
  8. Medische precedenten van infectie van HIV of een ernstige aandoening van immuungecompromitteerd.
  9. Positieve HBV- of HCV-serologie
  10. Niveaus van creatinine in wei > 3,0 bij proefpersonen die geen hemodialyse hebben ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Intraveneuze toediening van placebo
Ander: Intraveneuze toediening van placebo
Experimenteel: 1 miljoen MSC
Intraveneuze toediening van 1 miljoen MSC/kg
Geneesmiddel: Intraveneuze toediening van 1 miljoen MSC
Experimenteel: 2 miljoen MSC
Intraveneuze toediening van 2 miljoen MSC/kg
Geneesmiddel: Intraveneuze toediening van 2 miljoen MSC
Experimenteel: 4 miljoen MSC
Intraveneuze toediening van 4 miljoen MSC/kg
Geneesmiddel: Intraveneuze toediening van 4 miljoen MSC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ongunstige ernstige onverwachte reacties of niet, toe te schrijven aan de behandeling (SUSSAR's of SAE)
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van de veiligheid van de intraveneuze toediening van 3 doses autologe mesenchymale stamcellen (MSC) uit vetweefsel bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) AFWEZIGHEID van: complicaties op de plaats van de infusie, optreden van een nieuw neurologisch effect dat niet kan worden toegeschreven op de natuurlijke progressie van deze pathologie en al dan niet ernstige onverwachte reacties die te wijten zijn aan de behandeling (SUSSAR's of SAE)
6 maanden
Complicaties op de plaats van de infusie
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de veiligheid van de intraveneuze toediening van 3 doses autoloog te evalueren
6 maanden
Verschijning van een nieuw neurologisch effect dat niet kan worden toegeschreven aan de natuurlijke progressie van deze pathologie
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de veiligheid van de intraveneuze toediening van 3 doses autoloog te evalueren
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Behoefte aan en tijd voor tracheotomie of permanente beademing
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Veranderingen in de progressie van de ziekte (wijzigingen in de schaal van functionaliteit van de ALS)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Veranderingen in de mate van spierkracht
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Veranderingen in de vitale geforceerde capaciteit
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Veranderingen van de spiermassa geschat door Nucleaire Magnetische Resonantie (NMR) van de bovenste en onderste ledematen
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Veranderingen in neurofysiologische parameters en van kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud

Medewerkers

Iniciativa Andaluza en Terapias Avanzadas

Onderzoekers

  • Studie stoel: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

14 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CeTMAd/ELA/2011

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Intraveneuze toediening van placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren