Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy I/II oceniające bezpieczeństwo stosowania mezenchymalnych komórek macierzystych u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym
5 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy I/II, randomizowane, kontrolowane placebo, z potrójną ślepą próbą w celu oceny bezpieczeństwa i wskazań skuteczności dożylnego podania terapii 3 dawkami MSC u pacjentów z ASL od umiarkowanego do ciężkiego
Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy I/II, randomizowane, kontrolowane placebo, z potrójną ślepą próbą, mające na celu ocenę bezpieczeństwa dożylnego podania 3 dawek autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych z tkanki tłuszczowej pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy I/II, randomizowane, kontrolowane placebo, z potrójną ślepą próbą, mające na celu ocenę bezpieczeństwa dożylnego podania 3 dawek autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych z tkanki tłuszczowej pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Zostanie włączonych 40 pacjentów, którzy zostaną losowo przydzieleni do jednej z następujących 4 grup:
- 10 pacjentów w grupie kontrolnej (placebo)
- 10 pacjentów otrzymało dawkę 1 miliona MSC/kg
- 10 pacjentów otrzymało dawkę 2 mln MSC/kg.
- 10 pacjentów otrzymało dawkę 4 mln MSC/kg
Faza obserwacji każdego pacjenta po wlewie komórkowym/placebo będzie trwała 6 miesięcy.
W czasie, gdy każdy pacjent zakończy okres obserwacji (tj. 6 miesięcy po infuzji produktu komórkowego lub placebo), zaślepka zostanie otwarta, a pacjenci, którzy zostali przydzieleni do grupy kontrolnej, otrzymają produkt komórkowy jako leczenie wtórne. Pacjenci ci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej każdą z dawek stosowanych w pierwszej fazie. Od tego momentu rozpoczynają drugi okres obserwacji trwający 6 miesięcy.
Ponadto, po 6 miesiącach infuzji MSC, każdy pacjent będzie kontynuował otwarte badanie przedłużające przez 36 miesięcy w celu oceny bezpieczeństwa MSC.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
52
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cordoba, Hiszpania, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Seville, Hiszpania, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobiety i mężczyźni powyżej 18 roku życia.
- Dobre zrozumienie protokołu i umiejętność wyrażenia świadomej zgody.
- Diagnoza sporadycznego ALS, z diagnozą pewną, to znaczy określoną lub prawdopodobną, zgodnie z kryteriami „El Escorial” Światowej Federacji Neurologii.
- Natężona pojemność życiowa co najmniej 50% tej, która odpowiadałaby im ze względu na płeć, wzrost i wiek.
- Więcej niż 6 i mniej niż 36 miesięcy ewolucji choroby (od początku objawów).
- Możliwość pozyskania co najmniej 50gr tkanki tłuszczowej.
- Leczenie riluzolem przez co najmniej miesiąc przed włączeniem.
Kryteria wyłączenia:
- Jakakolwiek współistniejąca choroba, która według kryteriów badacza mogłaby dotyczyć pomiarów zmiennych klinicznych badania (niewydolność wątroby, nerek lub serca, cukrzyca itp.).
- Przeszła terapia komórkami macierzystymi.
- Udział w innym badaniu klinicznym w okresie 3 miesięcy przed przystąpieniem do tego badania.
- Każda choroba limfoproliferacyjna
- Tracheostomia i/lub gastrostomia.
- Hemofilia, skaza krwotoczna lub terapia prądem przeciwzakrzepowym.
- Nadwrażliwość znana z bydlęcej serwatki płodowej lub gentamycyny.
- Medyczne precedensy zakażenia wirusem HIV lub jakiegokolwiek poważnego stanu z obniżoną odpornością.
- Dodatnia serologia HBV lub HCV
- Stężenie kreatyniny w serwatce > 3,0 u osób niepoddawanych hemodializie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Dożylne podanie placebo
|
|
|
Eksperymentalny: 1 milion MSC
Dożylne podanie 1 miliona MSC/kg
|
|
|
Eksperymentalny: 2 miliony MSC
Dożylne podanie 2 milionów MSC/kg
|
|
|
Eksperymentalny: 4 miliony MSC
Dożylne podanie 4 milionów MSC/kg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba poważnych, nieoczekiwanych działań niepożądanych, które można przypisać leczeniu (SUSSAR lub SAE)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa dożylnego podania 3 dawek autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) z tkanki tłuszczowej u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) BRAK: powikłań w miejscu wlewu, pojawienia się nowego efektu neurologicznego, którego nie można przypisać z naturalnym postępem tej patologii i poważnymi, nieoczekiwanymi reakcjami niepożądanymi lub nie, które można przypisać leczeniu (SUSSAR lub SAE)
|
6 miesięcy
|
|
Powikłania w miejscu wlewu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa dożylnego podania 3 dawek autologicznych
|
6 miesięcy
|
|
Pojawienie się nowego efektu neurologicznego, którego nie można przypisać naturalnemu postępowi tej patologii
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena bezpieczeństwa dożylnego podania 3 dawek autologicznych
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Potrzeba i czas do tracheotomii lub stałej wentylacji wspomaganej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w progresji choroby (modyfikacje w skali funkcjonalności SLA)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany stopnia siły mięśniowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w życiowej pojemności wymuszonej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany masy mięśniowej oszacowane za pomocą magnetycznego rezonansu jądrowego (NMR) kończyn górnych i dolnych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany parametrów neurofizjologicznych i jakości życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 marca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 marca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 listopada 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 listopada 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 kwietnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CeTMAd/ELA/2011
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .