Uno studio clinico multicentrico di fase I/II per valutare la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
5 aprile 2022 aggiornato da: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
Uno studio clinico multicentrico di fase I/II, randomizzato, controllato con placebo, in triplo cieco per valutare la sicurezza e le indicazioni di efficacia della somministrazione endovenosa della terapia con 3 dosi di MSC in pazienti con ASL da moderata a grave
Uno studio clinico multicentrico di fase I/II, randomizzato, controllato con placebo, in triplo cieco per valutare la sicurezza della somministrazione endovenosa di 3 dosi di cellule staminali mesenchimali autologhe da tessuto adiposo in pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Uno studio clinico multicentrico di fase I/II, randomizzato, controllato con placebo, in triplo cieco per valutare la sicurezza della somministrazione endovenosa di 3 dosi di cellule staminali mesenchimali autologhe da tessuto adiposo in pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
Saranno arruolati 40 pazienti e saranno randomizzati in uno dei seguenti 4 bracci:
- 10 pazienti nel gruppo di controllo (placebo)
- 10 pazienti hanno ricevuto una dose di 1 milione di MSC/kg
- 10 pazienti hanno ricevuto una dose di 2 milioni di MSC/kg.
- 10 pazienti hanno ricevuto una dose di 4 milioni di MSC/kg
La fase di follow-up di ciascun paziente dall'infusione cellulare/placebo sarà di 6 mesi.
Nel momento in cui ciascun paziente ha completato il periodo di follow-up (ovvero 6 mesi dopo l'infusione del prodotto cellulare o del placebo), il cieco sarà aperto e i pazienti che sono stati assegnati al gruppo di controllo riceveranno il prodotto cellulare come trattamento secondario. Questi pazienti saranno randomizzati per ricevere ciascuna delle dosi utilizzate nella prima fase. Da questo momento inizia un secondo periodo di follow-up di 6 mesi.
Inoltre, dopo 6 mesi di infusione di MSC, ogni paziente continuerà in uno studio di estensione aperto per 36 mesi per valutare la sicurezza di MSC.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
52
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Cordoba, Spagna, 14004
- Hospital Regional Universitario Reina Sofía
-
Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
Seville, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Seville, Spagna, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donne e uomini di età superiore ai 18 anni.
- Buona conoscenza del protocollo e attitudine a concedere il consenso informato.
- Diagnosi di SLA sporadica, con diagnosi certa, cioè definita o probabile, in accordo con i criteri di "El Escorial", della World Federation of Neurology.
- Capacità vitale forzata di almeno il 50% di quella che gli corrisponderebbe per sesso, altezza ed età.
- Più di 6 e meno di 36 mesi di evoluzione della malattia (dall'inizio dei sintomi).
- Possibilità di ottenere almeno 50gr di tessuto adiposo.
- Trattamento con riluzolo, per almeno un mese prima dell'inclusione.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi malattia concomitante che secondo i criteri dello sperimentatore potrebbe riguardare le misure delle variabili cliniche della sperimentazione (insufficienza epatica, renale o cardiaca, diabete mellito, ecc.).
- Precedente terapia con cellule staminali.
- Partecipazione a un altro studio clinico nei 3 mesi precedenti l'ingresso in questo studio.
- Qualsiasi malattia linfoproliferativa
- Tracheostomia e/o gastrostomia.
- Emofilia, diatesi emorragica o terapia corrente anticoagulante.
- Ipersensibilità nota al siero fetale bovino o alla gentamicina.
- Precedenti medici di infezione da HIV o qualsiasi grave condizione di immunocompromesso.
- Sierologia HBV o HCV positiva
- Livelli di creatinina nel siero > 3,0 nei soggetti non sottoposti ad emodialisi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione endovenosa di placebo
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Sperimentale: 1 milione di MSC
Somministrazione endovenosa di 1 milione di MSC/kg
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Sperimentale: 2 milioni di MSC
Somministrazione endovenosa di 2 milioni di MSC/kg
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Sperimentale: 4 milioni di MSC
Somministrazione endovenosa di 4 milioni di MSC/kg
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di reazioni avverse gravi inattese o meno, attribuibili al trattamento (SUSSAR o SAE)
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Valutare la sicurezza della somministrazione endovenosa di 3 dosi di cellule staminali mesenchimali autologhe (MSC) da tessuto adiposo in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) ASSENZA di: complicanze in sede di infusione, comparsa di un nuovo effetto neurologico non attribuibile alla naturale progressione di tale patologia e reazioni avverse gravi inattese o meno, attribuibili al trattamento (SUSSAR o SAE)
|
6 mesi
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Complicazioni al posto dell'infusione
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Valutare la sicurezza della somministrazione endovenosa di 3 dosi di autologo
|
6 mesi
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|
Comparsa di un nuovo effetto neurologico non riconducibile alla naturale progressione di questa patologia
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Valutare la sicurezza della somministrazione endovenosa di 3 dosi di autologo
|
6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Necessità e tempo di tracheotomia o ventilazione assistita permanente
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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|
Cambiamenti nella progressione della malattia (modifiche nella scala di funzionalità della SLA)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Cambiamenti nel grado di forza muscolare
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Alterazioni della capacità forzata vitale
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Alterazioni della massa muscolare stimate mediante Risonanza Magnetica Nucleare (NMR) degli arti superiori e inferiori
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Alterazioni dei parametri neurofisiologici e della qualità della vita
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 luglio 2014
Completamento primario (Effettivo)
2 marzo 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
2 marzo 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 novembre 2014
Primo Inserito (Stima)
14 novembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CeTMAd/ELA/2011
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