Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et multicenter fase I/II klinisk forsøg til evaluering af sikkerheden af ​​mesenkymale stamceller hos patienter med amyotrofisk sklerose lateral

5. april 2022 opdateret af: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud

Et multicenter fase I/II klinisk forsøg, randomiseret, kontrolleret med placebo, tredobbelt blind til evaluering af sikkerhed og indikationer på effektivitet af intravenøs administration af terapien med 3 doser af MSC hos patienter med ASL moderat til svær

Et multicenter fase I/II klinisk forsøg, randomiseret, kontrolleret med placebo, triple blind for at evaluere sikkerheden ved intravenøs administration af 3 doser autologe mesenkymale stamceller fra fedtvæv hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et multicenter fase I/II klinisk forsøg, randomiseret, kontrolleret med placebo, triple blind for at evaluere sikkerheden ved intravenøs administration af 3 doser autologe mesenkymale stamceller fra fedtvæv hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

40 patienter vil blive indskrevet og vil blive randomiseret i en af ​​følgende 4 arme:

  • 10 patienter i kontrolgruppen (placebo)
  • 10 patienter fik en dosis på 1 million MSC/kg
  • 10 patienter fik en dosis på 2 millioner MSC/kg.
  • 10 patienter fik en dosis på 4 millioner MSC/kg

Opfølgningsfasen for hver patient fra celleinfusion/placebo vil være 6 måneder.

På det tidspunkt, hvor hver patient afsluttede opfølgningsperioden (dvs. 6 måneder efter infusionen af ​​det cellulære produkt eller placebo), vil blinden være åben, og patienter, der er blevet tildelt kontrolgruppen, vil modtage celleproduktet som sekundær behandling. Disse patienter vil blive randomiseret til at modtage hver af de doser, der blev brugt i den første fase. Fra dette tidspunkt begynder de en anden periode med opfølgning på 6 måneder.

Derudover vil hver patient efter 6 måneders MSC-infusion fortsætte i et åbent forlængelsesstudie i 36 måneder for at vurdere sikkerheden ved MSC.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Cordoba, Spanien, 14004
        • Hospital Regional Universitario Reina Sofía
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena, Servicio de Neurología

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinder og mænd over 18 år.
  2. God forståelse af protokollen og evne til at give det informerede samtykke.
  3. Diagnose af sporadisk ALS, med diagnose af sikkerhed, det vil sige, bestemt eller sandsynlig, i overensstemmelse med kriterierne for "El Escorial", fra World Federation of Neurology.
  4. Tvunget vitalkapacitet på mindst 50 % af den, der ville svare til dem for køn, højde og alder.
  5. Mere end 6 og mindre end 36 måneders udvikling af sygdommen (fra begyndelsen af ​​symptomerne).
  6. Mulighed for at opnå mindst 50gr fedtvæv.
  7. Behandling med riluzol i mindst en måned før inklusion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver samtidig sygdom, som under investigators kriterier kunne vedrøre målene for forsøgets kliniske variabler (lever-, nyre- eller hjerteinsufficiens, diabetes mellitus osv.).
  2. Tidligere behandling med stamceller.
  3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg i 3 måneder forud for deltagelse i dette forsøg.
  4. Enhver sygdom lymfoproliferativ
  5. Trakeostomi og/eller gastrostomi.
  6. Hæmofili, diatese hæmoragisk eller antikoagulerende strømbehandling.
  7. Overfølsomhed kendt over for bovin føtal valle eller gentamicin.
  8. Medicinske præcedenser for infektion af HIV eller enhver alvorlig tilstand med nedsat immunforsvar.
  9. Positiv HBV eller HCV serologi
  10. Niveauer af kreatinin i valle > 3,0 hos forsøgspersoner, der ikke har været i hæmodialyse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Intravenøs administration af placebo
Andet: Intravenøs administration af placebo
Eksperimentel: 1 million MSC
Intravenøs administration af 1 million MSC/kg
Medicin: Intravenøs administration af 1 million MSC
Eksperimentel: 2 millioner MSC
Intravenøs administration af 2 millioner MSC/kg
Medicin: Intravenøs administration af 2 millioner MSC
Eksperimentel: 4 millioner af MSC
Intravenøs administration af 4 millioner MSC/kg
Medicin: Intravenøs administration af 4 millioner MSC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal negative alvorlige uventede reaktioner eller ej, som kan tilskrives behandlingen (SUSSAR eller SAE)
Tidsramme: 6 måneder
For at evaluere sikkerheden ved intravenøs administration af 3 doser autologe mesenkymale stamceller (MSC) fra fedtvæv hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). til den naturlige progression af denne patologi og uønskede alvorlige uventede reaktioner eller ej, som kan tilskrives behandlingen (SUSSAR eller SAE)
6 måneder
Komplikationer på stedet for infusionen
Tidsramme: 6 måneder
For at evaluere sikkerheden ved intravenøs administration af 3 doser autolog
6 måneder
Udseendet af en ny neurologisk effekt, der ikke kan tilskrives den naturlige progression af denne patologi
Tidsramme: 6 måneder
For at evaluere sikkerheden ved intravenøs administration af 3 doser autolog
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Behov og tid til trakeotomi eller permanent assisteret ventilation
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i sygdommens progression (ændringer i ALS's funktionalitetsskala)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i graden af ​​muskelkraft
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i den vitale tvungne kapacitet
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i muskelmassen estimeret ved Nuclear Magnetic Resonance (NMR) i de øvre og nedre ekstremiteter
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændringer i neurofysiologiske parametre og i livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud

Samarbejdspartnere

Iniciativa Andaluza en Terapias Avanzadas

Efterforskere

  • Studiestol: Óscar Fernández, MD, Hospital Regional U. de Málaga

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

2. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. november 2014

Først opslået (Skøn)

14. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CeTMAd/ELA/2011

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Intravenøs administration af placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner