F508del-嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御因子 (CFTR) 変異のヘテロ接合体である嚢胞性線維症の 12 歳以上の被験者を対象に、Ivacaftor と VX-661 の有効性と安全性を Ivacaftor と組み合わせて評価する第 3 相試験
2018年5月8日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR 変異のヘテロ接合体である 12 歳以上の嚢胞性線維症の被験者を対象に、Ivacaftor と Ivacaftor を併用した場合の Ivacaftor および VX-661 の有効性と安全性を評価するための第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー研究、および残留機能を持つことが予測される CFTR 変異を持つ 2 番目の対立遺伝子
この研究の目的は、VX-661 と ivacaftor (IVA、VX-770) を組み合わせた VX-661 の有効性と安全性、および F508del-CFTR 対立遺伝子と 2 番目の対立遺伝子のヘテロ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の参加者における IVA 単独療法の有効性と安全性を評価することです。残余機能があると予測される CFTR 変異を伴う。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
248
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ
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Tucson、Arizona、アメリカ
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California
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Long Beach、California、アメリカ
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Oakland、California、アメリカ
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Palo Alto、California、アメリカ
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Sacramento、California、アメリカ
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ
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Denver、Colorado、アメリカ
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ
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Miami、Florida、アメリカ
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Orlando、Florida、アメリカ
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Pensacola、Florida、アメリカ
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Tampa、Florida、アメリカ
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Park Ridge、Illinois、アメリカ
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ
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New York
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New York、New York、アメリカ
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Syracuse、New York、アメリカ
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Valhalla、New York、アメリカ
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ
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Cincinnati、Ohio、アメリカ
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Cleveland、Ohio、アメリカ
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Toledo、Ohio、アメリカ
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、アメリカ
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ
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Dallas、Texas、アメリカ
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Tyler、Texas、アメリカ
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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Spokane、Washington、アメリカ
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
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Devon
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Exeter、Devon、イギリス
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Greater London
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London、Greater London、イギリス
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Greater Manchester
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Manchester、Greater Manchester、イギリス
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Hampshire
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Southampton、Hampshire、イギリス
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Lancashire
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Liverpool、Lancashire、イギリス
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Strathclyde
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Glasgow、Strathclyde、イギリス
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、イギリス
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Haifa、イスラエル
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Jerusalem、イスラエル
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Petach-Tikva、イスラエル
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Ramat-Gan、イスラエル
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Ancona、イタリア
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Milano、イタリア
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Orbassano、イタリア
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Potenza、イタリア
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Roma、イタリア
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Verona、イタリア
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Amsterdam、オランダ
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Den Haag、オランダ
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Rotterdam、オランダ
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Utrecht、オランダ
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Adelaide、オーストラリア
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Melbourne、オーストラリア
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South Brisbane、オーストラリア
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Westmead、オーストラリア
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Montreal、カナダ
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Quebec City、カナダ
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Toronto、カナダ
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Vancouver、カナダ
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Bern、スイス
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St Gallen、スイス
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Zuerich、スイス
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Berlin、ドイツ
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Bayern
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Muenchen、Bayern、ドイツ
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Munchen、Bayern、ドイツ
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、ドイツ
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Nordrhein Westfalen
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Essen、Nordrhein Westfalen、ドイツ
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Thueringen
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Jena、Thueringen、ドイツ
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Bordeaux Cedex、フランス
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Bouches-du-Rhone
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Marseille cedex 20、Bouches-du-Rhone、フランス
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Herault
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Montpellier cedex 5、Herault、フランス
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09、Ille Et Vilaine、フランス
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Nord
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Lille cedex、Nord、フランス
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Paris
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Paris cedex 14、Paris、フランス
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Paris cedex 15、Paris、フランス
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Rhone
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Bron、Rhone、フランス
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Gent、ベルギー
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- F508del-CFTR のヘテロ接合体であり、CFTR 変異を有する 2 番目の対立遺伝子は残存機能を有すると予測される
- -1秒間の強制呼気量（FEV1）が40パーセント（%）以上（≥）90%以下（≤） スクリーニング中の年齢、性別、および身長の予測正常値
- -スクリーニング中の1リットルあたりの汗の塩化物値≥60ミリモル（mmol / L）、または参加者の医療記録に記載されている
- -治験責任医師が判断した安定したCF疾患
除外基準:
- -研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、参加者に研究薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある併存疾患の病歴
- 急性の上気道または下気道感染症、肺の増悪
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- -スクリーニングから30日以内の治験薬研究（VX-661、lumacaftor [VX-809]、および/またはivacaftorを調査する研究を含む）への進行中または以前の参加
- 妊娠中および授乳中の女性
- -避妊要件に従うことを望まない生殖能力のある性的に活発な参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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錠剤、経口
固定用量配合錠、経口
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実験的：VX-661/イバカフターの組み合わせ
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固定用量配合錠、経口
他の名前：
錠剤、経口
他の名前：
錠剤、経口
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実験的：イバカフトール単剤療法
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錠剤、経口
他の名前：
固定用量配合錠、経口
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 4 週および第 8 週の平均での 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) の研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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4週目と8週目の平均での嚢胞性線維症アンケート改訂（CFQ-R）呼吸ドメインスコアの研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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CFQ-R は、0 ～ 100 の範囲のスコアで呼吸器症状を評価しました。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が高いことを示しています。
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ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1日目から28週目まで
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1日目から28週目まで
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4週目と8週目の平均でのppFEV1の研究ベースラインからの相対的変化
時間枠：ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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4週目と8週目の平均での汗の塩化物の研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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ベースライン、各治療期間の 4 週目および 8 週目
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VX-661/IVA併用療法投与後のVX-661、VX-661代謝物(M1 VX-661)、IVAおよびIVA代謝物(M1 IVA)のトラフ血漿濃度(Ctrough)
時間枠：各治療期間の8週目の朝の線量
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各治療期間の8週目の朝の線量
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IVA単剤療法の投与後のIVAおよびIVA代謝物（M1 IVA）のCtrough
時間枠：各治療期間の8週目の朝の線量
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各治療期間の8週目の朝の線量
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, Kerem E, Wilson J, Tullis E, Nair N, Simard C, Han L, Ingenito EP, McKee C, Lekstrom-Himes J, Davies JC. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017 Nov 23;377(21):2024-2035. doi: 10.1056/NEJMoa1709847. Epub 2017 Nov 3.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年3月1日
一次修了 (実際)
2017年2月1日
研究の完了 (実際)
2017年2月1日
試験登録日
最初に提出
2015年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月12日
最初の投稿 (見積もり)
2015年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月8日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX14-661-108
- 2014-004788-18 (EudraCT番号)
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