Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa iwakaftoru i VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, heterozygotycznymi pod względem mutacji F508del-mukowiscydoza regulatora przewodnictwa przezbłonowego (CFTR)

8 maja 2018 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa iwakaftoru i VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, heterozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR , oraz drugi allel z mutacją CFTR, która ma mieć funkcję resztkową

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa VX-661 w połączeniu z iwakaftorem (IVA, VX-770) i ​​monoterapią IVA u uczestników z mukowiscydozą (CF), którzy są heterozygotami pod względem allelu F508del-CFTR i drugiego allelu z mutacją CFTR, o której przewiduje się, że ma funkcję resztkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

248

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Gent, Belgia
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francja
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Francja
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francja
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francja
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francja
      • Paris cedex 15, Paris, Francja
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francja
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
      • Den Haag, Holandia
      • Rotterdam, Holandia
      • Utrecht, Holandia
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petach-Tikva, Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Niemcy
      • Munchen, Bayern, Niemcy
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Niemcy
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Park Ridge, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
      • St Gallen, Szwajcaria
      • Zuerich, Szwajcaria
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
      • Milano, Włochy
      • Orbassano, Włochy
      • Potenza, Włochy
      • Roma, Włochy
      • Verona, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Zjednoczone Królestwo
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Zjednoczone Królestwo
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Heterozygota dla F508del-CFTR i drugiego allelu z mutacją CFTR, która ma mieć funkcję resztkową
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) większa lub równa (≥) 40 procent (%) i mniejsza lub równa (≤) 90% przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego
  • Wartość chlorków w pocie ≥60 milimoli na litr (mmol/l) podczas badania przesiewowego LUB zgodnie z dokumentacją medyczną uczestnika
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu uczestnikowi badanego leku
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie płuc
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Trwający lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego (w tym badaniach nad VX-661, lumakaftorem [VX-809] i/lub iwakaftorem) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Samice w ciąży i karmiące
  • Aktywne seksualnie uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać zasad antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo dopasowane do iwakaftoru
Tabletka, podanie doustne
Lek: Placebo dopasowane do VX-661/ iwakaftor
Tabletka złożona o ustalonej dawce, do stosowania doustnego
Eksperymentalny: Kombinacja VX-661/Iwakaftor
Lek: VX-661/Iwakaftor
Tabletka złożona o ustalonej dawce, do stosowania doustnego
Inne nazwy:
  • VX-661+VX-770
Lek: Iwakaftor
Tabletka, podanie doustne
Inne nazwy:
  • IVA, VX-770
Lek: Placebo dopasowane do iwakaftoru
Tabletka, podanie doustne
Eksperymentalny: Monoterapia iwakaftorem
Lek: Iwakaftor
Tabletka, podanie doustne
Inne nazwy:
  • IVA, VX-770
Lek: Placebo dopasowane do VX-661/ iwakaftor
Tabletka złożona o ustalonej dawce, do stosowania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od punktu początkowego badania w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) przy średniej z 4. i 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana w porównaniu z punktem wyjściowym badania w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej średnio w 4. i 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
CFQ-R oceniał objawy ze strony układu oddechowego w skali z punktacją od 0 do 100; gdzie wyższe wyniki wskazywały na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
Dzień 1 do tygodnia 28
Względna zmiana ppFEV1 w porównaniu z wartością wyjściową badania średnio w 4. i 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w porównaniu z punktem wyjściowym badania średnio w 4. i 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 8 każdego okresu leczenia
Minimalne stężenia w osoczu (Ctrough) metabolitów VX-661, VX-661 (M1 VX-661), metabolitów IVA i IVA (M1 IVA) po podaniu terapii skojarzonej VX-661/IVA
Ramy czasowe: Dawka przedranna w 8. tygodniu każdego okresu leczenia
Dawka przedranna w 8. tygodniu każdego okresu leczenia
Ctrough metabolitów IVA i IVA (M1 IVA) po podaniu monoterapii IVA
Ramy czasowe: Dawka przedranna w 8. tygodniu każdego okresu leczenia
Dawka przedranna w 8. tygodniu każdego okresu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-661/Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj