一项评估 Ivacaftor 和 VX-661 联合 Ivacaftor 在 12 岁及以上患有囊性纤维化、F508del-囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 突变杂合子受试者中的疗效和安全性的 3 期研究
2018年5月8日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Ivacaftor 和 VX-661 联合 Ivacaftor 在 12 岁及以上患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变杂合子受试者中的疗效和安全性的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究, 以及预测具有剩余功能的具有 CFTR 突变的第二个等位基因
本研究的目的是评估 VX-661 联合依伐卡托（IVA、VX-770）和 IVA 单药治疗对 F508del-CFTR 等位基因和第二个等位基因杂合的囊性纤维化 (CF) 参与者的疗效和安全性具有预测具有残余功能的 CFTR 突变。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
248
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Haifa、以色列
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Jerusalem、以色列
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Petach-Tikva、以色列
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Ramat-Gan、以色列
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Montreal、加拿大
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Quebec City、加拿大
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Toronto、加拿大
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Vancouver、加拿大
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Berlin、德国
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Bayern
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Muenchen、Bayern、德国
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Munchen、Bayern、德国
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、德国
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Nordrhein Westfalen
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Essen、Nordrhein Westfalen、德国
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Thueringen
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Jena、Thueringen、德国
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Ancona、意大利
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Milano、意大利
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Orbassano、意大利
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Potenza、意大利
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Roma、意大利
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Verona、意大利
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Gent、比利时
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Bordeaux Cedex、法国
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Bouches-du-Rhone
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Marseille cedex 20、Bouches-du-Rhone、法国
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Herault
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Montpellier cedex 5、Herault、法国
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09、Ille Et Vilaine、法国
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Nord
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Lille cedex、Nord、法国
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Paris
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Paris cedex 14、Paris、法国
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Paris cedex 15、Paris、法国
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Rhone
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Bron、Rhone、法国
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Adelaide、澳大利亚
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Melbourne、澳大利亚
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South Brisbane、澳大利亚
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Westmead、澳大利亚
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Bern、瑞士
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St Gallen、瑞士
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Zuerich、瑞士
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国
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Tucson、Arizona、美国
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California
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Long Beach、California、美国
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Oakland、California、美国
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Palo Alto、California、美国
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Sacramento、California、美国
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国
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Denver、Colorado、美国
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Florida
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Gainesville、Florida、美国
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Miami、Florida、美国
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Orlando、Florida、美国
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Pensacola、Florida、美国
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Tampa、Florida、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Park Ridge、Illinois、美国
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国
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Grand Rapids、Michigan、美国
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国
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New York
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New York、New York、美国
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Syracuse、New York、美国
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Valhalla、New York、美国
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国
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Ohio
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Akron、Ohio、美国
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Cincinnati、Ohio、美国
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Cleveland、Ohio、美国
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Toledo、Ohio、美国
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Oregon
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Portland、Oregon、美国
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、美国
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国
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Texas
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Austin、Texas、美国
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Dallas、Texas、美国
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Tyler、Texas、美国
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国
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Washington
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Seattle、Washington、美国
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Spokane、Washington、美国
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国
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Devon
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Exeter、Devon、英国
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Greater London
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London、Greater London、英国
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Greater Manchester
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Manchester、Greater Manchester、英国
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Hampshire
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Southampton、Hampshire、英国
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Lancashire
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Liverpool、Lancashire、英国
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Strathclyde
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Glasgow、Strathclyde、英国
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、英国
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Amsterdam、荷兰
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Den Haag、荷兰
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Rotterdam、荷兰
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Utrecht、荷兰
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- F508del-CFTR 的杂合子和具有 CFTR 突变的第二个等位基因预计具有残余功能
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 大于或等于 (≥) 40% (%) 且小于或等于 (≤) 筛选期间年龄、性别和身高预测正常值的 90%
- 筛查期间汗液氯化物值≥60 毫摩尔/升 (mmol/L) 或记录在参与者的医疗记录中
- 研究者判断为稳定的 CF 疾病
排除标准：
- 研究者认为可能混淆研究结果或给参与者服用研究药物带来额外风险的任何合并症的病史
- 急性上呼吸道或下呼吸道感染，肺部恶化
- 实体器官或血液移植史
- 筛选后 30 天内正在进行或之前参与药物研究（包括调查 VX-661、lumacaftor [VX-809] 和/或 ivacaftor 的研究）
- 孕妇和哺乳期女性
- 不愿意遵守避孕要求的具有生殖潜力的性活跃参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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片剂，口服
固定剂量复方片剂，口服
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实验性的：VX-661/Ivacaftor 组合
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固定剂量复方片剂，口服
其他名称：
片剂，口服
其他名称：
片剂，口服
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实验性的：依伐卡托单药治疗
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片剂，口服
其他名称：
固定剂量复方片剂，口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 4 周和第 8 周的平均预测第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 相对于研究基线的绝对变化
大体时间：每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 4 周和第 8 周平均值的囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分相对于研究基线的绝对变化
大体时间：每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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CFQ-R 以 0 到 100 分的评分范围评估呼吸道症状；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
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每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 28 周
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第 1 天到第 28 周
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第 4 周和第 8 周平均 ppFEV1 与研究基线的相对变化
大体时间：每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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第 4 周和第 8 周平均汗液氯化物相对于研究基线的绝对变化
大体时间：每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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每个治疗期的基线、第 4 周和第 8 周
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VX-661/IVA 联合治疗给药后 VX-661、VX-661 代谢物 (M1 VX-661)、IVA 和 IVA 代谢物 (M1 IVA) 的谷血浆浓度（谷值）
大体时间：每个治疗期第 8 周的晨前剂量
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每个治疗期第 8 周的晨前剂量
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IVA 和 IVA 代谢物 (M1 IVA) 在 IVA 单一疗法给药后的谷值
大体时间：每个治疗期第 8 周的晨前剂量
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每个治疗期第 8 周的晨前剂量
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, Kerem E, Wilson J, Tullis E, Nair N, Simard C, Han L, Ingenito EP, McKee C, Lekstrom-Himes J, Davies JC. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017 Nov 23;377(21):2024-2035. doi: 10.1056/NEJMoa1709847. Epub 2017 Nov 3.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年3月1日
初级完成 (实际的)
2017年2月1日
研究完成 (实际的)
2017年2月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月12日
首次发布 (估计)
2015年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月8日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
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