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Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ivacaftor und VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, heterozygot für die F508del-Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Mutation

8. Mai 2018 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ivacaftor und VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit zystischer Fibrose, heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation und ein zweites Allel mit einer CFTR-Mutation, von der vorhergesagt wird, dass sie eine Restfunktion hat

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor (IVA, VX-770) und einer IVA-Monotherapie bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF), die heterozygot für das F508del-CFTR-Allel und ein zweites Allel sind mit einer CFTR-Mutation, von der vorhergesagt wird, dass sie eine Restfunktion hat.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

248

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Gent, Belgien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Deutschland
      • Munchen, Bayern, Deutschland
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Deutschland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Deutschland
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankreich
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankreich
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankreich
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Frankreich
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankreich
      • Paris cedex 15, Paris, Frankreich
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankreich
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Milano, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Potenza, Italien
      • Roma, Italien
      • Verona, Italien
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Den Haag, Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • St Gallen, Schweiz
      • Zuerich, Schweiz
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
    • Devon
      • Exeter, Devon, Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Vereinigtes Königreich
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Vereinigtes Königreich
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Heterozygot für F508del-CFTR und ein zweites Allel mit einer CFTR-Mutation, von der vorhergesagt wird, dass sie eine Restfunktion hat
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) größer oder gleich (≥) 40 Prozent (%) und kleiner oder gleich (≤) 90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe während des Screenings
  • Schweißchloridwert ≥60 Millimol pro Liter (mmol/L) während des Screenings ODER wie in der Krankenakte des Teilnehmers dokumentiert
  • Stabile CF-Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen könnte
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, pulmonale Exazerbation
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Laufende oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie (einschließlich Studien zur Untersuchung von VX-661, Lumacaftor [VX-809] und/oder Ivacaftor) innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Schwangere und stillende Frauen
  • Sexuell aktive Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf Ivacaftor
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf VX-661/Ivacaftor
Kombinationstablette mit fester Dosis, orale Anwendung
Experimental: VX-661/Ivacaftor-Kombination
Arzneimittel: VX-661/Ivacaftor
Kombinationstablette mit fester Dosis, orale Anwendung
Andere Namen:
  • VX-661+VX-770
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette, orale Anwendung
Andere Namen:
  • IVA, VX-770
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf Ivacaftor
Tablette, orale Anwendung
Experimental: Ivacaftor-Monotherapie
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette, orale Anwendung
Andere Namen:
  • IVA, VX-770
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf VX-661/Ivacaftor
Kombinationstablette mit fester Dosis, orale Anwendung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) im Durchschnitt von Woche 4 und Woche 8
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie im Respiratory Domain Score des Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R) im Durchschnitt von Woche 4 und Woche 8
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Der CFQ-R bewertet Atemwegssymptome auf einer Skala mit Werten von 0 bis 100; wobei höhere Werte weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigten.
Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
Tag 1 bis Woche 28
Relative Veränderung des ppFEV1 im Vergleich zur Studienbasislinie im Durchschnitt von Woche 4 und Woche 8
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Absolute Veränderung von Schweißchlorid im Durchschnitt von Woche 4 und Woche 8 gegenüber dem Ausgangswert der Studie
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Baseline, Woche 4 und Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Plasma-Talkonzentrationen (Ctrough) von VX-661, VX-661-Metaboliten (M1 VX-661), IVA und IVA-Metaboliten (M1 IVA) nach Verabreichung der VX-661/IVA-Kombinationstherapie
Zeitfenster: Dosis vor dem Morgen in Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Dosis vor dem Morgen in Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Ctrough von IVA und IVA-Metaboliten (M1 IVA) nach Verabreichung der IVA-Monotherapie
Zeitfenster: Dosis vor dem Morgen in Woche 8 jeder Behandlungsperiode
Dosis vor dem Morgen in Woche 8 jeder Behandlungsperiode

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur VX-661/Ivacaftor

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