Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Ivacaftor en VX-661 in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystic fibrosis, heterozygoot voor de F508del-cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-mutatie

8 mei 2018 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over-studie in fase 3 ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Ivacaftor en VX-661 in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystische fibrose, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie , en een tweede allel met een CFTR-mutatie waarvan wordt voorspeld dat deze een restfunctie heeft

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor (IVA, VX-770) en IVA-monotherapie bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor het F508del-CFTR-allel en een tweede allel. met een CFTR-mutatie waarvan wordt voorspeld dat deze een restfunctie heeft.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

248

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
      • Melbourne, Australië
      • South Brisbane, Australië
      • Westmead, Australië
  • België
      • Gent, België
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Duitsland
      • Munchen, Bayern, Duitsland
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Duitsland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Duitsland
  • Frankrijk
      • Bordeaux Cedex, Frankrijk
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrijk
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankrijk
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrijk
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Frankrijk
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrijk
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrijk
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrijk
  • Israël
      • Haifa, Israël
      • Jerusalem, Israël
      • Petach-Tikva, Israël
      • Ramat-Gan, Israël
  • Italië
      • Ancona, Italië
      • Milano, Italië
      • Orbassano, Italië
      • Potenza, Italië
      • Roma, Italië
      • Verona, Italië
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Den Haag, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
      • Utrecht, Nederland
  • Verenigd Koninkrijk
    • Devon
      • Exeter, Devon, Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Verenigd Koninkrijk
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Verenigd Koninkrijk
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten
      • Oakland, California, Verenigde Staten
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
      • Sacramento, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
      • Miami, Florida, Verenigde Staten
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
      • St Gallen, Zwitserland
      • Zuerich, Zwitserland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heterozygoot voor F508del-CFTR en een tweede allel met een CFTR-mutatie waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) groter dan of gelijk aan (≥) 40 procent (%) en kleiner dan of gelijk aan (≤) 90% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte tijdens screening
  • Zweetchloridewaarde ≥60 millimol per liter (mmol/L) tijdens screening OF zoals gedocumenteerd in het medisch dossier van de deelnemer
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de deelnemer
  • Een acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, longexacerbatie
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Lopende of eerdere deelname aan een medicijnonderzoek (waaronder onderzoeken naar VX-661, lumacaftor [VX-809] en/of ivacaftor) binnen 30 dagen na screening
  • Zwangere en zogende vrouwtjes
  • Seksueel actieve deelnemers van reproductief potentieel die niet bereid zijn om de anticonceptie-eisen te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met Ivacaftor
Tablet, oraal gebruik
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met VX-661/ivacaftor
Combinatietablet met vaste dosis, oraal gebruik
Experimenteel: VX-661/Ivacaftor-combinatie
Geneesmiddel: VX-661/Ivacaftor
Combinatietablet met vaste dosis, oraal gebruik
Andere namen:
  • VX-661+VX-770
Geneesmiddel: Ivacaftor
Tablet, oraal gebruik
Andere namen:
  • IVA, VX-770
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met Ivacaftor
Tablet, oraal gebruik
Experimenteel: Ivacaftor monotherapie
Geneesmiddel: Ivacaftor
Tablet, oraal gebruik
Andere namen:
  • IVA, VX-770
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met VX-661/ivacaftor
Combinatietablet met vaste dosis, oraal gebruik

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) gemiddeld in week 4 en week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in de Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score als gemiddelde van week 4 en week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
De CFQ-R beoordeelde ademhalingssymptomen op een schaal met scores van 0 tot 100; waar hogere scores duidden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
Dag 1 tot week 28
Relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in ppFEV1 in het gemiddelde van week 4 en week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in zweetchloride gemiddeld in week 4 en week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
Basislijn, week 4 en week 8 van elke behandelingsperiode
Dalplasmaconcentraties (Ctrough) van VX-661, VX-661 metabolieten (M1 VX-661), IVA en IVA metaboliet (M1 IVA) na toediening van VX-661/IVA combinatietherapie
Tijdsspanne: Pre-ochtenddosis in week 8 van elke behandelingsperiode
Pre-ochtenddosis in week 8 van elke behandelingsperiode
Cdal van IVA en IVA-metaboliet (M1 IVA) na toediening van IVA-monotherapie
Tijdsspanne: Pre-ochtenddosis in week 8 van elke behandelingsperiode
Pre-ochtenddosis in week 8 van elke behandelingsperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

18 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren