Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus Ivacaftorin ja VX-661:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ivakaftorin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, heterotsygoottinen F508del-kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden mutaatioregulaattorin (CFTR) suhteen

tiistai 8. toukokuuta 2018 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus ivakaftorin ja VX-661:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ivakaftorin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, heterotsygoottinen F508-CFTR-mutaation suhteen ja toinen alleeli, jolla on CFTR-mutaation ennustettu jäännösfunktio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-661:n tehoa ja turvallisuutta yhdessä ivakaftorin (IVA, VX-770) ja IVA-monoterapian kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia F508del-CFTR-alleelin ja toisen alleelin suhteen. jossa CFTR-mutaatiolla ennustetaan olevan jäännöstoiminto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

248

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
      • Den Haag, Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Gent, Belgia
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Verona, Italia
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Ranska
      • Bordeaux Cedex, Ranska
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Ranska
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Ranska
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Ranska
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Ranska
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Ranska
      • Paris cedex 15, Paris, Ranska
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Ranska
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Saksa
      • Munchen, Bayern, Saksa
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Saksa
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Saksa
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Saksa
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
      • St Gallen, Sveitsi
      • Zuerich, Sveitsi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Yhdistynyt kuningaskunta
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat
      • Oakland, California, Yhdysvallat
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
      • Sacramento, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
      • Miami, Florida, Yhdysvallat
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
      • Park Ridge, Illinois, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Heterotsygoottinen F508del-CFTR:lle ja toiselle alleelille, jossa on CFTR-mutaatio, jonka ennustetaan olevan jäännöstoiminto
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) on suurempi tai yhtä suuri (≥) 40 prosenttia (%) ja pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta normaalista seulonnan aikana
  • Hikikloridiarvo ≥60 millimoolia litraa kohti (mmol/l) seulonnan aikana TAI dokumentoituna osallistujan sairauskertomuksessa
  • Stabiili CF-sairaus tutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Historia kaikista komorbiditeeteista, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden tulehdus, keuhkojen paheneminen
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen (mukaan lukien tutkimukset, joissa tutkitaan VX-661:tä, lumakaftoria [VX-809] ja/tai ivakaftoria) 30 päivän sisällä seulonnasta
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Placeboa yhdistettiin Ivacaftoriin
Tabletti, suun kautta
Lääke: Placebo vastaa VX-661/ivacaftoria
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti, suun kautta
Kokeellinen: VX-661/Ivacaftor-yhdistelmä
Lääke: VX-661/Ivacaftor
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti, suun kautta
Muut nimet:
  • VX-661+VX-770
Lääke: Ivakaftori
Tabletti, suun kautta
Muut nimet:
  • IVA, VX-770
Lääke: Placeboa yhdistettiin Ivacaftoriin
Tabletti, suun kautta
Kokeellinen: Ivakaftori-monoterapia
Lääke: Ivakaftori
Tabletti, suun kautta
Muut nimet:
  • IVA, VX-770
Lääke: Placebo vastaa VX-661/ivacaftoria
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti, suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) viikoilla 4 ja 8 keskimäärin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä viikon 4 ja 8 keskimäärin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
CFQ-R arvioi hengitystieoireita asteikolla, jonka pisteet vaihtelivat 0-100; joissa korkeammat pisteet osoittivat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
Päivä 1 - viikko 28
Suhteellinen muutos tutkimuksen lähtötilanteesta ppFEV1:ssä keskimäärin viikoilla 4 ja 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötasosta hikikloridissa keskimäärin viikoilla 4 ja 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
Lähtötilanne, viikko 4 ja viikko 8 kunkin hoitojakson aikana
VX-661:n, VX-661:n (M1 VX-661), IVA- ja IVA-metaboliitin (M1 IVA) plasmapitoisuudet (Ctrough) VX-661/IVA-yhdistelmähoidon jälkeen
Aikaikkuna: Aamuannos kunkin hoitojakson viikolla 8
Aamuannos kunkin hoitojakson viikolla 8
IVA:n ja IVA-metaboliitin (M1 IVA) läpilyönti IVA-monoterapian annon jälkeen
Aikaikkuna: Aamuannos kunkin hoitojakson viikolla 8
Aamuannos kunkin hoitojakson viikolla 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. toukokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset VX-661/Ivacaftor

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa