Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ivacaftor och VX-661 i kombination med Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 12 år och äldre med cystisk fibros, heterozygot för F508del-cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) mutation

8 maj 2018 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, crossover-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ivacaftor och VX-661 i kombination med Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 12 år och äldre med cystisk fibros, heterozygot för F508del-CFTR-mutationen , och en andra allel med en CFTR-mutation som förutspås ha kvarvarande funktion

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VX-661 i kombination med ivacaftor (IVA, VX-770) och IVA monoterapi hos deltagare med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del-CFTR-allelen och en andra allel med en CFTR-mutation som förutspås ha kvarvarande funktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

248

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Gent, Belgien
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrike
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankrike
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Frankrike
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrike
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrike
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna
      • Oakland, California, Förenta staterna
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
      • Sacramento, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
      • Denver, Colorado, Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna
      • Miami, Florida, Förenta staterna
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
      • Park Ridge, Illinois, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
      • Syracuse, New York, Förenta staterna
      • Valhalla, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
      • Tyler, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
      • Spokane, Washington, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Milano, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Potenza, Italien
      • Roma, Italien
      • Verona, Italien
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
      • Den Haag, Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • St Gallen, Schweiz
      • Zuerich, Schweiz
  • Storbritannien
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannien
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannien
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Storbritannien
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Storbritannien
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland
      • Munchen, Bayern, Tyskland
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Heterozygot för F508del-CFTR och en andra allel med en CFTR-mutation som förutspås ha kvarvarande funktion
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) större än eller lika med (≥) 40 procent (%) och mindre än eller lika med (≤) 90% av förväntad normal för ålder, kön och längd under screening
  • Svettkloridvärde ≥60 millimol per liter (mmol/L) under screening ELLER som dokumenterats i deltagarens journal
  • Stabil CF-sjukdom enligt bedömningen av utredaren

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till deltagaren
  • En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  • Pågående eller tidigare deltagande i en läkemedelsstudie (inklusive studier som undersöker VX-661, lumacaftor [VX-809] och/eller ivacaftor) inom 30 dagar efter screening
  • Gravida och ammande kvinnor
  • Sexuellt aktiva deltagare med reproduktionspotential som inte är villiga att följa preventivmedelskraven

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo matchade med Ivacaftor
Tablett, oral användning
Läkemedel: Placebo matchade med VX-661/ivacaftor
Fast dos kombinationstablett, oral användning
Experimentell: VX-661/Ivacaftor kombination
Läkemedel: VX-661/Ivacaftor
Fast dos kombinationstablett, oral användning
Andra namn:
  • VX-661+VX-770
Läkemedel: Ivacaftor
Tablett, oral användning
Andra namn:
  • IVA, VX-770
Läkemedel: Placebo matchade med Ivacaftor
Tablett, oral användning
Experimentell: Ivacaftor monoterapi
Läkemedel: Ivacaftor
Tablett, oral användning
Andra namn:
  • IVA, VX-770
Läkemedel: Placebo matchade med VX-661/ivacaftor
Fast dos kombinationstablett, oral användning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från studiens baslinje i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) vid genomsnitt av vecka 4 och vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från studiens baslinje i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng i genomsnitt för vecka 4 och vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
CFQ-R bedömde andningssymtom på en skala med poäng från 0 till 100; där högre poäng tydde på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
Dag 1 till vecka 28
Relativ förändring från studiens baslinje i ppFEV1 vid genomsnitt för vecka 4 och vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
Absolut förändring från studiens baslinje i svettklorid i genomsnitt för vecka 4 och vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
Baslinje, vecka 4 och vecka 8 i varje behandlingsperiod
Lägsta plasmakoncentrationer (Ctrough) av VX-661, VX-661 Metaboliter (M1 VX-661), IVA och IVA Metabolite (M1 IVA) efter administrering av VX-661/IVA kombinationsterapi
Tidsram: Dos före morgonen vecka 8 i varje behandlingsperiod
Dos före morgonen vecka 8 i varje behandlingsperiod
Genomsnitt av IVA och IVA Metabolite (M1 IVA) Efter administrering av IVA monoterapi
Tidsram: Dos före morgonen vecka 8 i varje behandlingsperiod
Dos före morgonen vecka 8 i varje behandlingsperiod

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 juni 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 maj 2018

Senast verifierad

1 maj 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på VX-661/Ivacaftor

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera