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Un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de ivacaftor y VX-661 en combinación con ivacaftor en sujetos de 12 años de edad y mayores con fibrosis quística, heterocigotos para la mutación del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) F508del

8 de mayo de 2018 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio cruzado de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad de ivacaftor y VX-661 en combinación con ivacaftor en sujetos de 12 años o más con fibrosis quística, heterocigotos para la mutación F508del-CFTR , y un segundo alelo con una mutación de CFTR que se prevé que tenga una función residual

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de VX-661 en combinación con ivacaftor (IVA, VX-770) y monoterapia con IVA en participantes con fibrosis quística (FQ) heterocigotos para el alelo F508del-CFTR y un segundo alelo. con una mutación CFTR predicha para tener función residual.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

248

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemania
      • Munchen, Bayern, Alemania
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Alemania
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemania
  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Quebec City, Canadá
      • Toronto, Canadá
      • Vancouver, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • Sacramento, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
      • Valhalla, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • Tyler, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
      • Spokane, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francia
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Francia
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francia
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francia
      • Paris cedex 15, Paris, Francia
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Verona, Italia
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
      • Den Haag, Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
  • Reino Unido
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Reino Unido
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Reino Unido
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
  • Suiza
      • Bern, Suiza
      • St Gallen, Suiza
      • Zuerich, Suiza

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Heterocigoto para F508del-CFTR y un segundo alelo con una mutación de CFTR que se prevé que tenga una función residual
  • Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) mayor o igual a (≥) 40 por ciento (%) y menor o igual a (≤) 90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura durante la evaluación
  • Valor de cloruro en el sudor ≥60 milimoles por litro (mmol/L) durante la selección O según lo documentado en la historia clínica del participante
  • Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier comorbilidad que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al participante.
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Participación continua o anterior en un estudio de investigación de medicamentos (incluidos los estudios que investigan VX-661, lumacaftor [VX-809] y/o ivacaftor) dentro de los 30 días posteriores a la selección
  • Hembras gestantes y lactantes
  • Participantes sexualmente activas con potencial reproductivo que no están dispuestas a seguir los requisitos de anticoncepción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo emparejado con ivacaftor
Tableta, uso oral
Droga: Placebo emparejado con VX-661/ivacaftor
Comprimido combinado de dosis fija, uso oral
Experimental: Combinación VX-661/Ivacaftor
Droga: VX-661/Ivacaftor
Comprimido combinado de dosis fija, uso oral
Otros nombres:
  • VX-661+VX-770
Droga: Ivacaftor
Tableta, uso oral
Otros nombres:
  • IVA, VX-770
Droga: Placebo emparejado con ivacaftor
Tableta, uso oral
Experimental: Monoterapia con ivacaftor
Droga: Ivacaftor
Tableta, uso oral
Otros nombres:
  • IVA, VX-770
Droga: Placebo emparejado con VX-661/ivacaftor
Comprimido combinado de dosis fija, uso oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio del estudio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) en el promedio de la semana 4 y la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio del estudio en el puntaje del dominio respiratorio revisado del Cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R) en el promedio de la semana 4 y la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
El CFQ-R evaluó los síntomas respiratorios en una escala con puntuaciones de 0 a 100; donde las puntuaciones más altas indicaron menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la semana 28
Día 1 hasta la semana 28
Cambio relativo desde el inicio del estudio en ppFEV1 en promedio de la semana 4 y la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
Cambio absoluto desde el inicio del estudio en el cloruro del sudor en el promedio de la semana 4 y la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
Línea de base, semana 4 y semana 8 de cada período de tratamiento
Concentraciones plasmáticas mínimas (Cmín) de VX-661, metabolitos de VX-661 (M1 VX-661), IVA y metabolitos de IVA (M1 IVA) después de la administración de la terapia combinada VX-661/IVA
Periodo de tiempo: Dosis antes de la mañana en la semana 8 de cada período de tratamiento
Dosis antes de la mañana en la semana 8 de cada período de tratamiento
Punto mínimo de IVA y metabolito de IVA (M1 IVA) después de la administración de monoterapia con IVA
Periodo de tiempo: Dosis antes de la mañana en la semana 8 de cada período de tratamiento
Dosis antes de la mañana en la semana 8 de cada período de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de junio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2018

Última verificación

1 de mayo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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