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Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ivacaftor e VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica, eterozigoti per la mutazione F508del-cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)

8 maggio 2018 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio crossover di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ivacaftor e VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica, eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e un secondo allele con una mutazione CFTR prevista per avere una funzione residua

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-661 in combinazione con ivacaftor (IVA, VX-770) e IVA in monoterapia nei partecipanti con fibrosi cistica (FC) che sono eterozigoti per l'allele F508del-CFTR e un secondo allele con una mutazione CFTR prevista per avere una funzione residua.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

248

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgio
      • Gent, Belgio
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francia
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Francia
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francia
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francia
      • Paris cedex 15, Paris, Francia
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania
      • Munchen, Bayern, Germania
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Germania
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania
  • Israele
      • Haifa, Israele
      • Jerusalem, Israele
      • Petach-Tikva, Israele
      • Ramat-Gan, Israele
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Verona, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Den Haag, Olanda
      • Rotterdam, Olanda
      • Utrecht, Olanda
  • Regno Unito
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Regno Unito
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Regno Unito
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti
      • Oakland, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
      • Valhalla, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
      • Tyler, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
      • Spokane, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
      • St Gallen, Svizzera
      • Zuerich, Svizzera

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Eterozigote per F508del-CFTR e un secondo allele con una mutazione CFTR prevista per avere una funzione residua
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) maggiore o uguale a (≥) 40% (%) e minore o uguale a (≤) 90% del valore normale previsto per età, sesso e altezza durante lo screening
  • Valore di cloruro nel sudore ≥60 millimoli per litro (mmol/L) durante lo screening OPPURE come documentato nella cartella clinica del partecipante
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci (inclusi studi su VX-661, lumacaftor [VX-809] e/o ivacaftor) entro 30 giorni dallo screening
  • Donne incinte e che allattano
  • Partecipanti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti di contraccezione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo abbinato a Ivacaftor
Compressa, uso orale
Droga: Placebo abbinato a VX-661/ivacaftor
Compresse combinate a dose fissa, uso orale
Sperimentale: Combinazione VX-661/Ivacaftor
Droga: VX-661/Ivacaftor
Compresse combinate a dose fissa, uso orale
Altri nomi:
  • VX-661+VX-770
Droga: Ivacaftor
Compressa, uso orale
Altri nomi:
  • IVA, VX-770
Droga: Placebo abbinato a Ivacaftor
Compressa, uso orale
Sperimentale: Ivacaftor in monoterapia
Droga: Ivacaftor
Compressa, uso orale
Altri nomi:
  • IVA, VX-770
Droga: Placebo abbinato a VX-661/ivacaftor
Compresse combinate a dose fissa, uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Il CFQ-R ha valutato i sintomi respiratori su una scala con punteggi compresi tra 0 e 100; dove punteggi più alti indicavano meno sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
Dal giorno 1 alla settimana 28
Variazione relativa rispetto al basale dello studio in ppFEV1 alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio del cloruro nel sudore alla media della settimana 4 e della settimana 8
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Basale, Settimana 4 e Settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough) di VX-661, metaboliti VX-661 (M1 VX-661), IVA e metabolita IVA (M1 IVA) dopo la somministrazione della terapia di combinazione VX-661/IVA
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Ctrough di IVA e metabolita IVA (M1 IVA) dopo la somministrazione di IVA in monoterapia
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento
Dose pre-mattutina alla settimana 8 di ciascun periodo di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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