- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02392234
Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança de Ivacaftor e VX-661 em combinação com Ivacaftor em indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos com fibrose cística, heterozigotos para a mutação F508del-cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)
8 de maio de 2018 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo cruzado de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do ivacaftor e do VX-661 em combinação com o ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística, heterozigotos para a mutação F508del-CFTR , e um segundo alelo com uma mutação CFTR prevista para ter função residual
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de VX-661 em combinação com ivacaftor (IVA, VX-770) e monoterapia com IVA em participantes com Fibrose Cística (FC) que são heterozigotos para o alelo F508del-CFTR e um segundo alelo com uma mutação CFTR prevista para ter função residual.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
248
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemanha
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Munchen, Bayern, Alemanha
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemanha
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Nordrhein Westfalen
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Essen, Nordrhein Westfalen, Alemanha
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Thueringen
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Jena, Thueringen, Alemanha
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Adelaide, Austrália
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Melbourne, Austrália
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South Brisbane, Austrália
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Westmead, Austrália
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Gent, Bélgica
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Montreal, Canadá
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Quebec City, Canadá
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Toronto, Canadá
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Vancouver, Canadá
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
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Tucson, Arizona, Estados Unidos
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos
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Oakland, California, Estados Unidos
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Palo Alto, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
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Denver, Colorado, Estados Unidos
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos
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Miami, Florida, Estados Unidos
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Orlando, Florida, Estados Unidos
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Pensacola, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Park Ridge, Illinois, Estados Unidos
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Syracuse, New York, Estados Unidos
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Valhalla, New York, Estados Unidos
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Toledo, Ohio, Estados Unidos
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos
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Dallas, Texas, Estados Unidos
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Tyler, Texas, Estados Unidos
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Spokane, Washington, Estados Unidos
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
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Bordeaux Cedex, França
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Bouches-du-Rhone
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Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, França
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Herault
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Montpellier cedex 5, Herault, França
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, França
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Nord
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Lille cedex, Nord, França
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Paris
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Paris cedex 14, Paris, França
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Paris cedex 15, Paris, França
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Rhone
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Bron, Rhone, França
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Amsterdam, Holanda
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Den Haag, Holanda
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Rotterdam, Holanda
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Utrecht, Holanda
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Haifa, Israel
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Jerusalem, Israel
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Petach-Tikva, Israel
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Ramat-Gan, Israel
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Ancona, Itália
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Milano, Itália
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Orbassano, Itália
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Potenza, Itália
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Roma, Itália
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Verona, Itália
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Devon
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Exeter, Devon, Reino Unido
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, Reino Unido
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Hampshire
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Southampton, Hampshire, Reino Unido
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Lancashire
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Liverpool, Lancashire, Reino Unido
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Strathclyde
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Glasgow, Strathclyde, Reino Unido
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
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Bern, Suíça
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St Gallen, Suíça
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Zuerich, Suíça
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Heterozigoto para F508del-CFTR e um segundo alelo com uma mutação CFTR prevista para ter função residual
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) maior ou igual a (≥) 40% (%) e menor ou igual a (≤) 90% do normal previsto para idade, sexo e altura durante a triagem
- Valor de cloreto de suor ≥60 milimol por litro (mmol/L) durante a triagem OU conforme documentado no prontuário do participante
- Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador
Critério de exclusão:
- Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
- Infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Participação anterior ou contínua em um estudo de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam VX-661, lumacaftor [VX-809] e/ou ivacaftor) dentro de 30 dias da triagem
- Mulheres grávidas e amamentando
- Participantes sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Comprimido, uso oral
Comprimido de combinação de dose fixa, via oral
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Experimental: Combinação VX-661/Ivacaftor
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Comprimido de combinação de dose fixa, via oral
Outros nomes:
Comprimido, uso oral
Outros nomes:
Comprimido, uso oral
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Experimental: Monoterapia com ivacaftor
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Comprimido, uso oral
Outros nomes:
Comprimido de combinação de dose fixa, via oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração absoluta da linha de base do estudo em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) na média da semana 4 e semana 8
Prazo: Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
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Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório na média da semana 4 e semana 8
Prazo: Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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O CFQ-R avaliou os sintomas respiratórios em uma escala com pontuação variando de 0 a 100; onde pontuações mais altas indicaram menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
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Dia 1 até a semana 28
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Alteração relativa da linha de base do estudo em ppFEV1 na média da semana 4 e semana 8
Prazo: Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
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Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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Alteração absoluta da linha de base do estudo no cloreto de suor na média da semana 4 e semana 8
Prazo: Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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Linha de base, Semana 4 e Semana 8 de cada período de tratamento
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Concentrações plasmáticas mínimas (Cvale) de metabólitos VX-661, VX-661 (M1 VX-661), IVA e metabólito IVA (M1 IVA) após a administração da terapia combinada VX-661/IVA
Prazo: Dose antes da manhã na semana 8 de cada período de tratamento
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Dose antes da manhã na semana 8 de cada período de tratamento
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Cvale de IVA e metabólito de IVA (M1 IVA) após administração de monoterapia de IVA
Prazo: Dose antes da manhã na semana 8 de cada período de tratamento
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Dose antes da manhã na semana 8 de cada período de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, Kerem E, Wilson J, Tullis E, Nair N, Simard C, Han L, Ingenito EP, McKee C, Lekstrom-Himes J, Davies JC. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017 Nov 23;377(21):2024-2035. doi: 10.1056/NEJMoa1709847. Epub 2017 Nov 3.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de março de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
18 de março de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de maio de 2018
Última verificação
1 de maio de 2018
Mais Informações
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- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX14-661-108
- 2014-004788-18 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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