Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor og VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) mutasjon

8. mai 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor og VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR-mutasjonen , og et andre allel med en CFTR-mutasjon som er spådd å ha restfunksjon

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med ivacaftor (IVA, VX-770) og IVA monoterapi hos deltakere med cystisk fibrose (CF) som er heterozygote for F508del-CFTR allel og en andre allel med en CFTR-mutasjon som er spådd å ha restfunksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

248

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Gent, Belgia
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
      • Tucson, Arizona, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
      • Oakland, California, Forente stater
      • Palo Alto, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Pensacola, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
      • Valhalla, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • Tyler, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
      • Spokane, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Frankrike
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankrike
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Frankrike
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrike
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrike
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petach-Tikva, Israel
      • Ramat-Gan, Israel
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Verona, Italia
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Den Haag, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
      • Utrecht, Nederland
  • Storbritannia
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannia
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Storbritannia
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Storbritannia
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia
  • Sveits
      • Bern, Sveits
      • St Gallen, Sveits
      • Zuerich, Sveits
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland
      • Munchen, Bayern, Tyskland
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR og en andre allel med en CFTR-mutasjon som er spådd å ha restfunksjon
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) større enn eller lik (≥) 40 prosent (%) og mindre enn eller lik (≤) 90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde under screening
  • Svettekloridverdi ≥60 millimol per liter (mmol/L) under screening ELLER som dokumentert i deltakerens journal
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Pågående eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker VX-661, lumacaftor [VX-809] og/eller ivacaftor) innen 30 dager etter screening
  • Gravide og ammende kvinner
  • Seksuelt aktive deltakere med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo matchet med Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Placebo matchet med VX-661/ivacaftor
Fastdose kombinasjonstablett, oral bruk
Eksperimentell: VX-661/Ivacaftor kombinasjon
Legemiddel: VX-661/Ivacaftor
Fastdose kombinasjonstablett, oral bruk
Andre navn:
  • VX-661+VX-770
Legemiddel: Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Andre navn:
  • IVA, VX-770
Legemiddel: Placebo matchet med Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Eksperimentell: Ivacaftor monoterapi
Legemiddel: Ivacaftor
Tablett, oral bruk
Andre navn:
  • IVA, VX-770
Legemiddel: Placebo matchet med VX-661/ivacaftor
Fastdose kombinasjonstablett, oral bruk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra studiens baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra studiens baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoengsum ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
CFQ-R vurderte luftveissymptomer på en skala med skårer fra 0 til 100; der høyere skårer indikerte færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
Dag 1 til uke 28
Relativ endring fra studiens baseline i ppFEV1 ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Absolutt endring fra studiens baseline i svetteklorid ved gjennomsnitt av uke 4 og uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Baseline, uke 4 og uke 8 i hver behandlingsperiode
Lavplasmakonsentrasjoner (Ctrough) av VX-661, VX-661-metabolitter (M1 VX-661), IVA og IVA-metabolitt (M1 IVA) etter administrering av VX-661/IVA-kombinasjonsterapi
Tidsramme: Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode
Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode
Gjennomgang av IVA og IVA Metabolite (M1 IVA) etter administrering av IVA monoterapi
Tidsramme: Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode
Dose før morgen i uke 8 i hver behandlingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

18. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-661-108
  • 2014-004788-18 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-661/Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere