3. fázisú vizsgálat az ivacaftor és a VX-661 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ivacaftorral kombinálva 12 éves és idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del-cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) miatt heterozigóta alanyoknál
2018. május 8. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat az ivacaftor és a VX-661 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az ivacaftorral kombinálva 12 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508-CF-re heterozigóta alanyoknál. és egy második allél, amelynek CFTR mutációja várhatóan maradék funkcióval rendelkezik
A vizsgálat célja a VX-661 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése ivakaftorral (IVA, VX-770) és IVA monoterápiával kombinálva olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik heterozigóták az F508del-CFTR allélra és egy második allélra. egy CFTR mutációval, amelynek reziduális funkciója van.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
248
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
-
Melbourne, Ausztrália
-
South Brisbane, Ausztrália
-
Westmead, Ausztrália
-
-
-
-
-
Gent, Belgium
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Egyesült Királyság
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Egyesült Királyság
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Egyesült Királyság
-
-
Lancashire
-
Liverpool, Lancashire, Egyesült Királyság
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Egyesült Királyság
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok
-
Oakland, California, Egyesült Államok
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok
-
Sacramento, California, Egyesült Államok
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok
-
Miami, Florida, Egyesült Államok
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok
-
Park Ridge, Illinois, Egyesült Államok
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok
-
Tyler, Texas, Egyesült Államok
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Franciaország
-
-
Bouches-du-Rhone
-
Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Franciaország
-
-
Herault
-
Montpellier cedex 5, Herault, Franciaország
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Franciaország
-
-
Nord
-
Lille cedex, Nord, Franciaország
-
-
Paris
-
Paris cedex 14, Paris, Franciaország
-
Paris cedex 15, Paris, Franciaország
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Franciaország
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
-
Den Haag, Hollandia
-
Rotterdam, Hollandia
-
Utrecht, Hollandia
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
-
Jerusalem, Izrael
-
Petach-Tikva, Izrael
-
Ramat-Gan, Izrael
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
-
Quebec City, Kanada
-
Toronto, Kanada
-
Vancouver, Kanada
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Németország
-
Munchen, Bayern, Németország
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Németország
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Essen, Nordrhein Westfalen, Németország
-
-
Thueringen
-
Jena, Thueringen, Németország
-
-
-
-
-
Ancona, Olaszország
-
Milano, Olaszország
-
Orbassano, Olaszország
-
Potenza, Olaszország
-
Roma, Olaszország
-
Verona, Olaszország
-
-
-
-
-
Bern, Svájc
-
St Gallen, Svájc
-
Zuerich, Svájc
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Heterozigóta az F508del-CFTR és a CFTR mutációval rendelkező második allél számára, amely várhatóan reziduális funkcióval rendelkezik
- A kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) nagyobb vagy egyenlő, mint (≥) 40 százalék (%) és kisebb vagy egyenlő (≤) 90%-a a szűrés során életkorra, nemre és magasságra vonatkozóan
- A verejték-klorid érték ≥60 millimol per liter (mmol/L) a szűrés során VAGY a résztvevő egészségügyi dokumentációjában dokumentáltan
- Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint
Kizárási kritériumok:
- Bármely olyan társbetegség előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer résztvevőnek történő beadásakor
- Akut felső vagy alsó légúti fertőzés, tüdő exacerbáció
- Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
- Jelenlegi vagy korábbi részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban (beleértve a VX-661-et, a lumakaftort [VX-809] és/vagy az ivakaftort) a szűrést követő 30 napon belül
- Terhes és szoptató nőstények
- Szexuálisan aktív, reproduktív potenciállal rendelkező résztvevők, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Tabletta, szájon át történő alkalmazás
Fix dózisú kombinációs tabletta, szájon át
|
|
Kísérleti: VX-661/Ivacaftor kombináció
|
Fix dózisú kombinációs tabletta, szájon át
Más nevek:
Tabletta, szájon át történő alkalmazás
Más nevek:
Tabletta, szájon át történő alkalmazás
|
|
Kísérleti: Ivakaftor monoterápia
|
Tabletta, szájon át történő alkalmazás
Más nevek:
Fix dózisú kombinációs tabletta, szájon át
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Abszolút változás a vizsgálati kiindulási értékhez képest az 1 másodperc alatti várható kényszerkilégzési térfogat százalékában (ppFEV1) a 4. és a 8. hét átlagában
Időkeret: Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
|
Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Abszolút változás a vizsgálat kiindulási értékéhez képest a cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában a 4. és a 8. heti átlagban
Időkeret: Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
A CFQ-R a légúti tüneteket egy 0-tól 100-ig terjedő skálán értékelte; ahol a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleztek.
|
Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: 1. naptól 28. hétig
|
1. naptól 28. hétig
|
|
|
Relatív változás a vizsgálat kiindulási állapotához képest a ppFEV1-ben a 4. és a 8. hét átlagában
Időkeret: Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
|
Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
|
A verejték-klorid abszolút változása a vizsgálati alapértékhez képest a 4. és a 8. hét átlagában
Időkeret: Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
Kiindulási állapot, minden kezelési időszak 4. és 8. hete
|
|
|
A VX-661, VX-661 metabolitok (M1 VX-661), IVA és IVA metabolitok (M1 IVA) plazmakoncentrációi (Ctrough) a VX-661/IVA kombinációs terápia beadása után
Időkeret: Reggel előtti adag minden kezelési időszak 8. hetében
|
Reggel előtti adag minden kezelési időszak 8. hetében
|
|
|
Az IVA és az IVA metabolit (M1 IVA) átmérője az IVA monoterápia beadása után
Időkeret: Reggel előtti adag minden kezelési időszak 8. hetében
|
Reggel előtti adag minden kezelési időszak 8. hetében
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, Kerem E, Wilson J, Tullis E, Nair N, Simard C, Han L, Ingenito EP, McKee C, Lekstrom-Himes J, Davies JC. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017 Nov 23;377(21):2024-2035. doi: 10.1056/NEJMoa1709847. Epub 2017 Nov 3.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 12.
Első közzététel (Becslés)
2015. március 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. június 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. május 8.
Utolsó ellenőrzés
2018. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX14-661-108
- 2014-004788-18 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .