血友病Aとその治療の患者の機能と幸福、経済的および臨床的影響 (ECHO)
2019年3月26日 更新者：Bayer
患者報告アウトカム (PRO) の前向き、国際的、縦断的、観察的疾患登録、および血友病 A との関連、および中等度から重度の血友病 A 患者におけるその治療
この研究の目的は、生活の質や血友病 A の臨床転帰など、患者から報告された重要な転帰の理解を世界的な現実世界の設定で改善することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
272
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ
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Multiple Locations、イギリス
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Multiple Locations、スペイン
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Multiple Locations、日本
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-中等度または重度の血友病Aの医師による診断が文書化されている16歳以上の患者（重症度は、中等度= FVIII活性1％〜5％および重度= FVIII活性≦1％と定義されています）
説明
包含基準:
- 16 歳以上。
- -中等度または重度の血友病Aの医師が確認した診断の文書を持っています（重症度は、中等度= FVIII活性1％から5％、重度= FVIII活性≦1％と定義されています）。
- -18歳未満の患者については、患者または患者の両親によって提供された署名済みの書面によるインフォームドコンセント（地域の規制による）。
- 署名された書面による同意は、18 歳未満の患者にも必要です (地域の規制によって異なります)。
- レジストリサイトで血友病ケアの少なくとも半分を受けることを計画してください。
- データ収集スケジュールに従ってデータを入力する意志と能力。
- -現在、予防的またはオンデマンド治療を受けています（オンデマンドの場合、過去6か月以内を含む）.
- 少なくとも2年の平均余命。
除外基準:
- 血友病 B 患者
- フォン・ヴィレブランド病（vWD）の患者
- その他のまれな出血性疾患の患者
- 研究プロトコルを遵守できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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中等度から重度の血友病 A 患者 / コホート 1
-中等度または重度の血友病Aの医師による診断が文書化されている16歳以上の患者（重症度は、中等度= FVIII活性1％〜5％および重度= FVIII活性≦1％と定義されています）
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組換えおよびヒト第 VIII 因子 / オンデマンドまたは出血の予防に使用
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者報告結果: 血友病活動リスト (HAL)、作業生産性および活動障害尺度 (WPAI) を含む日常活動によって測定される機能の変化。
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者報告結果: 血友病活動リスト (HAL)、作業生産性および活動障害尺度 (WPAI) を含む日常活動によって測定される機能の変化。
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者報告結果: 血友病活動リスト (HAL)、作業生産性および活動障害尺度 (WPAI) を含む日常活動によって測定される機能の変化。
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者報告結果: 血友病活動リスト (HAL)、作業生産性および活動障害尺度 (WPAI) を含む日常活動によって測定される機能の変化。
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者報告結果: 血友病活動リスト (HAL)、作業生産性および活動障害尺度 (WPAI) を含む日常活動によって測定される機能の変化。
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者から報告されたアウトカム: EuroQol-5 ディメンションアンケート 5 レベル (EQ5D)、Short Form Health Survey (SF-12)、成人の血友病 Quality of Life Measure (HAEMO-QoL-A) によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者から報告されたアウトカム: EuroQol-5 ディメンションアンケート 5 レベル (EQ5D)、Short Form Health Survey (SF-12)、成人の血友病 Quality of Life Measure (HAEMO-QoL-A) によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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リソース: 病院および医療専門家の訪問
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者から報告されたアウトカム: EuroQol-5 ディメンションアンケート 5 レベル (EQ5D)、Short Form Health Survey (SF-12)、成人の血友病 Quality of Life Measure (HAEMO-QoL-A) によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者から報告されたアウトカム: EuroQol-5 ディメンションアンケート 5 レベル (EQ5D)、Short Form Health Survey (SF-12)、成人の血友病 Quality of Life Measure (HAEMO-QoL-A) によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者から報告されたアウトカム: EuroQol-5 ディメンションアンケート 5 レベル (EQ5D)、Short Form Health Survey (SF-12)、成人の血友病 Quality of Life Measure (HAEMO-QoL-A) によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者報告結果: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) および検証済み血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定された治療パターンの変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者報告結果: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) および検証済み血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定された治療パターンの変化
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者報告結果: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) および検証済み血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定された治療パターンの変化
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者報告結果: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) および検証済み血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定された治療パターンの変化
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者報告結果: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) および検証済み血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定された治療パターンの変化
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者が報告したアウトカム: 検証済みの血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定されたアドヒアランスの変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者が報告したアウトカム: 検証済みの血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定されたアドヒアランスの変化
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者が報告したアウトカム: 検証済みの血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定されたアドヒアランスの変化
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者が報告したアウトカム: 検証済みの血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定されたアドヒアランスの変化
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者が報告したアウトカム: 検証済みの血友病レジメン治療アドヒアランス スケール (Veritas Pro/PRN) によって測定されたアドヒアランスの変化
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者が報告したアウトカム: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) によって測定された満足度の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者が報告したアウトカム: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) によって測定された満足度の変化
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者が報告したアウトカム: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) によって測定された満足度の変化
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者が報告したアウトカム: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) によって測定された満足度の変化
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者が報告したアウトカム: 血友病治療満足度アンケート (Hemo-SAT) によって測定された満足度の変化
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者から報告されたアウトカム: 簡易疼痛インベントリー (短縮形) (BPI-SF) によって測定された疼痛の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者が報告したアウトカム: 簡易疼痛インベントリー (BPI-SF) によって測定された疼痛の変化
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者が報告したアウトカム: 簡易疼痛インベントリー (BPI-SF) によって測定された疼痛の変化
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者が報告したアウトカム: 簡易疼痛インベントリー (BPI-SF) によって測定された疼痛の変化
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者が報告したアウトカム: 簡易疼痛インベントリー (BPI-SF) によって測定された疼痛の変化
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者から報告されたアウトカム: 患者の観点から評価されたリソース利用数の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者から報告されたアウトカム: 患者の観点から評価されたリソース利用数の変化
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者から報告されたアウトカム: 患者の観点から評価されたリソース利用数の変化
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者から報告されたアウトカム: 患者の観点から評価されたリソース利用数の変化
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者から報告されたアウトカム: 患者の観点から評価されたリソース利用数の変化
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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患者から報告されたアウトカム：Psychological General Well Being Schedule（PGWBI）によって測定された健康状態の変化、ならびに喫煙および飲酒行動、レクリエーショナル ドラッグの使用
時間枠：ベースラインおよび 12 か月時
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ベースラインおよび 12 か月時
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患者から報告されたアウトカム：Psychological General Well Being Schedule（PGWBI）によって測定された健康状態の変化、ならびに喫煙および飲酒行動、レクリエーショナル ドラッグの使用
時間枠：ベースラインおよび 24 か月時
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ベースラインおよび 24 か月時
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患者から報告されたアウトカム：Psychological General Well Being Schedule（PGWBI）によって測定された健康状態の変化、ならびに喫煙および飲酒行動、レクリエーショナル ドラッグの使用
時間枠：ベースラインおよび 36 か月時
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ベースラインおよび 36 か月時
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患者から報告されたアウトカム：Psychological General Well Being Schedule（PGWBI）によって測定された健康状態の変化、ならびに喫煙および飲酒行動、レクリエーショナル ドラッグの使用
時間枠：ベースラインおよび 48 か月時
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ベースラインおよび 48 か月時
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患者から報告されたアウトカム：Psychological General Well Being Schedule（PGWBI）によって測定された健康状態の変化、ならびに喫煙および飲酒行動、レクリエーショナル ドラッグの使用
時間枠：ベースラインおよび 60 か月時
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ベースラインおよび 60 か月時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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臨床転帰：血友病Aステータスの変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 60 か月
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血友病 A ステータスは次のように定義されます: - 最後に測定された FVIII レベル - 頭蓋内出血の履歴と発生年齢 - 昨年の出血エピソード/イベントの数 - 出血の場所 - 過去の画像検査で確認された微小出血 - PK 評価 (利用可能な場合):最新の PK 評価のための FVIII 製品の名前 - 最新の PK 評価のために投与された第 VIII 因子製品の用量 - 測定された第 VIII 因子レベル - 第 VIII 因子の半減期と測定時点 -- 中心静脈アクセス装置 (CVAD) または AV (動脈-静脈)瘻孔
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ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 60 か月
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臨床転帰：関節状態の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 60 か月
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以下によって定義される関節の状態： - 血友病関節健康スコア/ Pettersson Additive Scale - 可動域 - 画像（利用可能な場合） - 対象関節および過去の外科的処置
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ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 60 か月
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臨床結果: ベースラインの疾患特性
時間枠：ベースライン
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- 血友病Aの診断日 - 因子補充療法による最初の治療時の年齢（小児/成人） - 第VIII因子遺伝子変異のタイプ（利用可能な場合） - 初期診断時の第VIII因子レベル（ - 検出に使用された阻害剤およびアッセイの履歴 - 阻害剤のピークレベルの決定日
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ベースライン
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臨床結果：患者カルテによる血友病治療を含む治療パターンの変更
時間枠：ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 60 か月
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以下によって測定される治療パターン: - 治療の選択と投与量 (第 VIII 因子の使用と種類) - 治療レジメン - 免疫寛容療法 - 阻害剤の製品 - 血液バンクの製品 - 非血漿および局所製品
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ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 60 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月9日
一次修了 (実際)
2018年1月17日
研究の完了 (実際)
2018年3月26日
試験登録日
最初に提出
2015年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月19日
最初の投稿 (見積もり)
2015年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月26日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。