Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Funkcjonowanie i dobre samopoczucie pacjenta, ekonomiczny i kliniczny wpływ hemofilii A i jej leczenia (ECHO)

26 marca 2019 zaktualizowane przez: Bayer

Prospektywny, międzynarodowy, podłużny, obserwacyjny rejestr chorób zgłaszanych przez pacjentów (PRO) oraz związek z hemofilią A i jej leczeniem u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A

Celem badania jest lepsze zrozumienie kluczowych wyników zgłaszanych przez pacjentów, takich jak jakość życia, a także wyniki kliniczne w hemofilii A, w rzeczywistych warunkach globalnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

272

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Multiple Locations, Hiszpania
  • Japonia
      • Multiple Locations, Japonia
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Multiple Locations, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku powyżej 16 lat z udokumentowanym, potwierdzonym przez lekarza rozpoznaniem umiarkowanej lub ciężkiej postaci hemofilii A (nasilenie zdefiniowane jako umiarkowane = aktywność FVIII 1% do 5% i ciężkie = aktywność FVIII ≤1%)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 16 lat lub więcej.
  • Mieć udokumentowane potwierdzone przez lekarza rozpoznanie umiarkowanej lub ciężkiej hemofilii A (dotkliwość zdefiniowana jako umiarkowana = aktywność czynnika VIII od 1% do 5% i ciężka = aktywność czynnika VIII ≤1%).
  • Podpisana świadoma zgoda na piśmie udzielona przez pacjenta lub rodziców pacjenta w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (w zależności od lokalnych przepisów).
  • Podpisana pisemna zgoda jest również wymagana w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (w zależności od lokalnych przepisów).
  • Zaplanuj otrzymanie co najmniej połowy opieki nad chorym na hemofilię w miejscu rejestracji.
  • Chęć i możliwość wprowadzania danych zgodnie z harmonogramem zbierania danych.
  • Obecnie leczony profilaktycznie lub na żądanie (w tym w ciągu ostatnich 6 miesięcy na żądanie).
  • Oczekiwana długość życia co najmniej 2 lata.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z hemofilią B
  • Pacjenci z chorobą von Willebranda (vWD)
  • Pacjenci z innymi rzadkimi skazami krwotocznymi
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A / Kohorta 1
Pacjenci w wieku powyżej 16 lat z udokumentowanym, potwierdzonym przez lekarza rozpoznaniem umiarkowanej lub ciężkiej postaci hemofilii A (nasilenie zdefiniowane jako umiarkowane = aktywność FVIII 1% do 5% i ciężkie = aktywność FVIII ≤1%)
Lek: Dostępne produkty z rekombinowanym i ludzkim czynnikiem VIII, w tym. Kogenate FS (rekombinowany czynnik VIII, BAY14-2222)
Rekombinowany i ludzki czynnik VIII / Stosowany na żądanie lub w profilaktyce krwawień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana funkcji mierzona za pomocą listy czynności związanych z hemofilią (HAL), codziennych czynności, w tym wydajności pracy i skali upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana funkcji mierzona za pomocą listy czynności związanych z hemofilią (HAL), codziennych czynności, w tym wydajności pracy i skali upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana funkcji mierzona za pomocą listy czynności związanych z hemofilią (HAL), codziennych czynności, w tym wydajności pracy i skali upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana funkcji mierzona za pomocą listy czynności związanych z hemofilią (HAL), codziennych czynności, w tym wydajności pracy i skali upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana funkcji mierzona za pomocą listy czynności związanych z hemofilią (HAL), codziennych czynności, w tym wydajności pracy i skali upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjentów: Zmiana jakości życia mierzona za pomocą kwestionariusza wymiaru EuroQol-5 Poziom 5 (EQ5D), Skrócona ankieta zdrowotna (SF-12), Pomiar jakości życia osób dorosłych w przebiegu hemofilii (HAEMO-QoL-A)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjentów: Zmiana jakości życia mierzona za pomocą kwestionariusza wymiaru EuroQol-5 Poziom 5 (EQ5D), Skrócona ankieta zdrowotna (SF-12), Pomiar jakości życia osób dorosłych w przebiegu hemofilii (HAEMO-QoL-A)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Zasoby: Wizyty w szpitalach i pracownikach służby zdrowia
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjentów: Zmiana jakości życia mierzona za pomocą kwestionariusza wymiaru EuroQol-5 Poziom 5 (EQ5D), Skrócona ankieta zdrowotna (SF-12), Pomiar jakości życia osób dorosłych w przebiegu hemofilii (HAEMO-QoL-A)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjentów: Zmiana jakości życia mierzona za pomocą kwestionariusza wymiaru EuroQol-5 Poziom 5 (EQ5D), Skrócona ankieta zdrowotna (SF-12), Pomiar jakości życia osób dorosłych w przebiegu hemofilii (HAEMO-QoL-A)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjentów: Zmiana jakości życia mierzona za pomocą kwestionariusza wymiaru EuroQol-5 Poziom 5 (EQ5D), Skrócona ankieta zdrowotna (SF-12), Pomiar jakości życia osób dorosłych w przebiegu hemofilii (HAEMO-QoL-A)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana wzorców leczenia mierzona za pomocą kwestionariusza satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT) i zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana wzorców leczenia mierzona za pomocą kwestionariusza satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT) i zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana wzorców leczenia mierzona za pomocą kwestionariusza satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT) i zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana wzorców leczenia mierzona za pomocą kwestionariusza satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT) i zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana wzorców leczenia mierzona za pomocą kwestionariusza satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT) i zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana przestrzegania zaleceń mierzona za pomocą zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana przestrzegania zaleceń mierzona za pomocą zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana przestrzegania zaleceń mierzona za pomocą zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana przestrzegania zaleceń mierzona za pomocą zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana przestrzegania zaleceń mierzona za pomocą zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii (Veritas Pro/PRN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana zadowolenia mierzona kwestionariuszem satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana zadowolenia mierzona kwestionariuszem satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana zadowolenia mierzona kwestionariuszem satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana zadowolenia mierzona kwestionariuszem satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana zadowolenia mierzona kwestionariuszem satysfakcji z leczenia hemofilii (Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana bólu mierzona za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (formularz skrócony) (BPI-SF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: zmiana bólu mierzona za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (BPI-SF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: zmiana bólu mierzona za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (BPI-SF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: zmiana bólu mierzona za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (BPI-SF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: zmiana bólu mierzona za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (BPI-SF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana stopnia wykorzystania zasobów oceniana z perspektywy pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana stopnia wykorzystania zasobów oceniana z perspektywy pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana stopnia wykorzystania zasobów oceniana z perspektywy pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana stopnia wykorzystania zasobów oceniana z perspektywy pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana stopnia wykorzystania zasobów oceniana z perspektywy pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana samopoczucia mierzona za pomocą Harmonogramu ogólnego dobrego samopoczucia psychicznego (PGWBI), a także zachowań związanych z paleniem i piciem oraz rekreacyjnym używaniem narkotyków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 12 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana samopoczucia mierzona za pomocą Harmonogramu ogólnego dobrego samopoczucia psychicznego (PGWBI), a także zachowań związanych z paleniem i piciem oraz rekreacyjnym używaniem narkotyków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 24 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana samopoczucia mierzona za pomocą Harmonogramu ogólnego dobrego samopoczucia psychicznego (PGWBI), a także zachowań związanych z paleniem i piciem oraz rekreacyjnym używaniem narkotyków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 36 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana samopoczucia mierzona za pomocą Harmonogramu ogólnego dobrego samopoczucia psychicznego (PGWBI), a także zachowań związanych z paleniem i piciem oraz rekreacyjnym używaniem narkotyków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 48 miesiącach
Wynik zgłaszany przez pacjenta: Zmiana samopoczucia mierzona za pomocą Harmonogramu ogólnego dobrego samopoczucia psychicznego (PGWBI), a także zachowań związanych z paleniem i piciem oraz rekreacyjnym używaniem narkotyków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach
Wartość wyjściowa i po 60 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik kliniczny: Zmiana statusu hemofilii A
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy do 60 miesięcy
Hemofilia Stan zdefiniowany na podstawie: - Ostatnio zmierzonego poziomu FVIII - Krwotoków śródczaszkowych w wywiadzie i wieku wystąpienia - Liczba epizodów/zdarzeń krwawienia w ciągu ostatniego roku - Lokalizacja krwawienia - Mikrokrwawienia potwierdzone w badaniach obrazowych - Ocena farmakokinetyczna (jeśli jest dostępna): Nazwa produktu FVIII dla ostatniej oceny farmakokinetycznej — Dawka produktu czynnika VIII podana podczas ostatniej oceny farmakokinetycznej — Zmierzony poziom czynnika VIII — Okres półtrwania czynnika VIII i punkt czasowy pomiaru — Urządzenie do centralnego dostępu żylnego (CVAD) lub AV -żylne) przetoki
Wartość bazowa i co 12 miesięcy do 60 miesięcy
Wynik kliniczny: Zmiana stanu stawów
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy do 60 miesięcy
Stan stawów zdefiniowany na podstawie: - Hemofilii w ocenie stanu stawów/ Skali addytywnej Petterssona - Zakresu ruchu - Obrazowania (jeśli dostępne) - Docelowych stawów i przebytych zabiegów chirurgicznych
Wartość bazowa i co 12 miesięcy do 60 miesięcy
Wynik kliniczny: wyjściowa charakterystyka choroby
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wyjściowa charakterystyka choroby i przebieg choroby określone na podstawie: - Data rozpoznania hemofilii A - Wiek pierwszego leczenia za pomocą terapii zastępczej czynnika (dziecko/dorosły) - Typ mutacji genu czynnika VIII (jeśli jest dostępny) - Poziom czynnika VIII w początkowej diagnozie ( jeśli są dostępne) - Historia inhibitora i test użyty do wykrycia - Data określenia maksymalnego poziomu inhibitora
Linia bazowa
Wynik kliniczny: Zmiana wzorców leczenia, w tym leczenia hemofilii, za pomocą karty pacjenta
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 12 miesięcy do 60 miesięcy
Wzorce leczenia mierzone za pomocą: - Wybór leczenia i dawki (zastosowanie i rodzaj czynnika VIII) - Schemat leczenia - Terapia tolerancji immunologicznej - Produkty dla inhibitorów - Produkty z banku krwi - Produkty inne niż osocze i produkty do stosowania miejscowego
Wartość bazowa i co 12 miesięcy do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17285
  • KG1301 (Inny identyfikator: Company internal)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj