Hemofilia A:n ja sen hoidon potilaan toiminta ja hyvinvointi, taloudellinen ja kliininen vaikutus (ECHO)
tiistai 26. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Bayer
Prospektiivinen, kansainvälinen, pitkittäinen, havainnollinen sairausrekisteri potilaiden raportoimista tuloksista (PRO) ja assosiaatio hemofilia A:n kanssa ja sen hoito potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A
Tutkimuksen tarkoituksena on parantaa ymmärrystä potilaiden keskeisistä raportoimista tuloksista, kuten elämänlaadusta sekä hemofilia A:n kliinisistä tuloksista globaalissa reaalimaailmassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
272
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Multiple Locations, Espanja
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japani
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Yli 16-vuotiaat potilaat, joilla on dokumentoitu lääkärin vahvistama keskivaikea tai vaikea hemofilia A diagnoosi (vakavuusaste määritellään kohtalaiseksi = FVIII-aktiivisuus 1–5 % ja vaikea = FVIII-aktiivisuus ≤1 %)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 16 tai vanhempi.
- Sinulla on asiakirjat lääkärin vahvistamasta kohtalaisen tai vaikean hemofilia A -diagnoosista (vakavuusaste määritellään kohtalaiseksi = FVIII-aktiivisuus 1–5 % ja vaikea = FVIII-aktiivisuus ≤1 %).
- Potilaan tai potilaan vanhempien allekirjoitettu kirjallinen suostumus alle 18-vuotiaille potilaille (paikallisista määräyksistä riippuen).
- Alle 18-vuotiailta potilailta vaaditaan myös allekirjoitettu kirjallinen suostumus (paikallisten määräysten mukaan).
- Suunnittele saavasi vähintään puolet hemofiliahoidosta rekisterisivustolla.
- Haluat ja pystyt syöttämään tietoja tiedonkeruuaikataulun mukaisesti.
- Saat tällä hetkellä ennaltaehkäisevää tai tarvittaessa hoitoa (mukaan lukien viimeisen 6 kuukauden aikana tilauksesta).
- Odotettu elinajanodote vähintään 2 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Hemofilia B -potilaat
- Potilaat, joilla on von Willebrandin tauti (vWD)
- Potilaat, joilla on muita harvinaisia verenvuotohäiriöitä
- Ei pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A / kohortti 1
Yli 16-vuotiaat potilaat, joilla on dokumentoitu lääkärin vahvistama keskivaikea tai vaikea hemofilia A diagnoosi (vakavuusaste määritellään kohtalaiseksi = FVIII-aktiivisuus 1–5 % ja vaikea = FVIII-aktiivisuus ≤1 %)
|
Rekombinantti ja ihmisen tekijä VIII / Käytetään tarpeen mukaan tai verenvuotojen ehkäisyyn
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan raportoitu tulos: Toiminnan muutos hemofiliatoimintojen luettelolla (HAL) mitattuna, päivittäiset aktiviteetit mukaan lukien työn tuottavuus ja aktiivisuuden heikkenemisasteikko (WPAI).
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Toiminnan muutos hemofiliatoimintojen luettelolla (HAL) mitattuna, päivittäiset aktiviteetit mukaan lukien työn tuottavuus ja aktiivisuuden heikkenemisasteikko (WPAI).
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Toiminnan muutos hemofiliatoimintojen luettelolla (HAL) mitattuna, päivittäiset aktiviteetit mukaan lukien työn tuottavuus ja aktiivisuuden heikkenemisasteikko (WPAI).
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Toiminnan muutos hemofiliatoimintojen luettelolla (HAL) mitattuna, päivittäiset aktiviteetit mukaan lukien työn tuottavuus ja aktiivisuuden heikkenemisasteikko (WPAI).
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Toiminnan muutos hemofiliatoimintojen luettelolla (HAL) mitattuna, päivittäiset aktiviteetit mukaan lukien työn tuottavuus ja aktiivisuuden heikkenemisasteikko (WPAI).
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: elämänlaadun muutos mitattuna EuroQol-5 Dimension -kyselylomakkeella 5 taso (EQ5D), lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-12), hemofilia-elämänlaatumittari aikuisille (HAEMO-QoL-A)
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: elämänlaadun muutos mitattuna EuroQol-5 Dimension -kyselylomakkeella 5 taso (EQ5D), lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-12), hemofilia-elämänlaatumittari aikuisille (HAEMO-QoL-A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Resurssit: Sairaala- ja terveydenhuollon ammattilaisvierailut
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
Potilaan raportoitu tulos: elämänlaadun muutos mitattuna EuroQol-5 Dimension -kyselylomakkeella 5 taso (EQ5D), lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-12), hemofilia-elämänlaatumittari aikuisille (HAEMO-QoL-A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: elämänlaadun muutos mitattuna EuroQol-5 Dimension -kyselylomakkeella 5 taso (EQ5D), lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-12), hemofilia-elämänlaatumittari aikuisille (HAEMO-QoL-A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: elämänlaadun muutos mitattuna EuroQol-5 Dimension -kyselylomakkeella 5 taso (EQ5D), lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-12), hemofilia-elämänlaatumittari aikuisille (HAEMO-QoL-A)
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hoitomallien muutos mitattuna hemofiliahoidon tyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) ja validoidulla hemofiliahoito-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hoitomallien muutos mitattuna hemofiliahoidon tyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) ja validoidulla hemofiliahoito-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hoitomallien muutos mitattuna hemofiliahoidon tyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) ja validoidulla hemofiliahoito-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hoitomallien muutos mitattuna hemofiliahoidon tyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) ja validoidulla hemofiliahoito-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hoitomallien muutos mitattuna hemofiliahoidon tyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) ja validoidulla hemofiliahoito-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kiinnittymisen muutos mitattuna ja validoidulla hemofiliahoito-hoidon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kiinnittymisen muutos mitattuna ja validoidulla hemofiliahoito-hoidon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kiinnittymisen muutos mitattuna ja validoidulla hemofiliahoito-hoidon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kiinnittymisen muutos mitattuna ja validoidulla hemofiliahoito-hoidon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kiinnittymisen muutos mitattuna ja validoidulla hemofiliahoito-hoidon sitoutumisasteikolla (Veritas Pro/PRN)
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: tyytyväisyyden muutos hemofiliahoitotyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: tyytyväisyyden muutos hemofiliahoitotyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: tyytyväisyyden muutos hemofiliahoitotyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: tyytyväisyyden muutos hemofiliahoitotyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: tyytyväisyyden muutos hemofiliahoitotyytyväisyyskyselyllä (Hemo-SAT) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kivun muutos lyhyellä kipukartalla (lyhyt lomake) (BPI-SF) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kivun muutos lyhyellä kipukartalla (BPI-SF) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kivun muutos lyhyellä kipukartalla (BPI-SF) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kivun muutos lyhyellä kipukartalla (BPI-SF) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Kivun muutos lyhyellä kipukartalla (BPI-SF) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Resurssien käytön määrän muutos potilaan näkökulmasta arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Resurssien käytön määrän muutos potilaan näkökulmasta arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Resurssien käytön määrän muutos potilaan näkökulmasta arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Resurssien käytön määrän muutos potilaan näkökulmasta arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Resurssien käytön määrän muutos potilaan näkökulmasta arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hyvinvoinnin muutos mitattuna Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) sekä tupakointi- ja juomakäyttäytymisen sekä huumeiden viihdekäytön perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hyvinvoinnin muutos PGWBI:n (Psychological General Well Being Schedule) sekä tupakointi- ja juomakäyttäytymisen sekä huumeiden viihdekäytön perusteella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hyvinvoinnin muutos PGWBI:n (Psychological General Well Being Schedule) sekä tupakointi- ja juomakäyttäytymisen sekä huumeiden viihdekäytön perusteella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 36 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hyvinvoinnin muutos PGWBI:n (Psychological General Well Being Schedule) sekä tupakointi- ja juomakäyttäytymisen sekä huumeiden viihdekäytön perusteella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
Lähtötilanne ja 48 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Hyvinvoinnin muutos PGWBI:n (Psychological General Well Being Schedule) sekä tupakointi- ja juomakäyttäytymisen sekä huumeiden viihdekäytön perusteella mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Perustaso ja 60 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen tulos: Hemofilia A -statuksen muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein 60 kuukauteen asti
|
Hemofilia A -status, joka määritellään: - viimeksi mitattu FVIII-taso - kallonsisäisen verenvuodon historia ja esiintymisikä - verenvuotojaksojen/tapahtumien määrä viimeisen vuoden aikana - verenvuodon sijainti - vahvistetut mikroverenvuodot aiemmassa kuvantamisessa - PK-arviointi (jos saatavilla): FVIII-valmisteen nimi viimeisimpään PK-arviointiin - Tekijä VIII -valmisteen viimeisimpään PK-arviointiin annettu annos - Tekijä VIII:n mitattu taso - Tekijä VIII:n puoliintumisaika ja mittausajankohta - Central Venous Access Device (CVAD) tai AV (valtimotauti) -laskimofistelit
|
Perustaso ja 12 kuukauden välein 60 kuukauteen asti
|
|
Kliininen tulos: nivelen tilan muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein 60 kuukauteen asti
|
Nivelen tila, jonka määrittelevät: - Hemofilia Joint Health Score / Petterssonin lisäysasteikko - Liikealue - Kuvantaminen (jos saatavilla) - Kohteenivelet ja aiemmat kirurgiset toimenpiteet
|
Perustaso ja 12 kuukauden välein 60 kuukauteen asti
|
|
Kliininen tulos: Taudin perusominaisuudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Taudin perusominaisuudet ja taudin kulku, jotka määritellään: - Hemofilia A -diagnoosin päivämäärä - Ikä ensimmäisellä tekijäkorvaushoidolla (lapsi/aikuinen) - Tekijä VIII -geenimutaation tyyppi (jos saatavilla) - Tekijä VIII -taso alkudiagnoosissa ( jos saatavilla) - Inhibiittorihistoria ja havaitsemiseen käytetty määritys - Inhibiittorin huipputason määrityspäivä
|
Perustaso
|
|
Kliininen tulos: Hoitomallien muutos, mukaan lukien hemofiliahoidot potilaskartan avulla
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden välein 60 kuukauteen asti
|
Hoitomallit mitattuna: - Hoidon valinta ja annos (tekijä VIII:n käyttö ja tyyppi) - Hoitoohjelma - Immuunitoleranssihoito - Inhibiittorituotteet - Veripankkituotteet - Ei-plasma ja paikallisesti käytettävät tuotteet
|
Perustaso ja 12 kuukauden välein 60 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 9. joulukuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 24. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 17285
- KG1301 (Muu tunniste: Company internal)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .