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Fonctionnement et bien-être des patients, impact économique et clinique de l'hémophilie A et de son traitement (ECHO)

26 mars 2019 mis à jour par: Bayer

Un registre prospectif, international, longitudinal et observationnel des maladies rapportées par les patients (PRO) et l'association avec l'hémophilie A et son traitement chez les patients atteints d'hémophilie A modérée à sévère

Le but de l'étude est d'améliorer la compréhension des principaux résultats rapportés par les patients, tels que la qualité de vie ainsi que les résultats cliniques de l'hémophilie A, dans un contexte mondial réel.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

272

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Multiple Locations, Espagne
  • Japon
      • Multiple Locations, Japon
  • Royaume-Uni
      • Multiple Locations, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients âgés de plus de 16 ans, avec un diagnostic documenté confirmé par un médecin d'hémophilie A modérée ou sévère (sévérité définie comme modérée = activité du FVIII de 1 % à 5 % et sévère = activité du FVIII ≤ 1 %)

La description

Critère d'intégration:

  • 16 ans ou plus.
  • Avoir la documentation d'un diagnostic confirmé par un médecin d'hémophilie A modérée ou sévère (gravité définie comme modérée = activité du FVIII de 1 % à 5 % et sévère = activité du FVIII ≤ 1 %).
  • Consentement éclairé écrit signé fourni par le patient ou les parents du patient pour les patients de moins de 18 ans (en fonction des réglementations locales).
  • Un consentement écrit signé est également requis pour les patients de moins de 18 ans (en fonction des réglementations locales).
  • Prévoyez recevoir au moins la moitié de leurs soins en hémophilie au site du registre.
  • Disposé et capable de saisir des données conformément au calendrier de collecte de données.
  • Reçoit actuellement un traitement prophylactique ou à la demande (y compris au cours des 6 derniers mois pour le traitement à la demande).
  • Espérance de vie d'au moins 2 ans.

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints d'hémophilie B
  • Patients atteints de la maladie de von Willebrand (vWD)
  • Patients atteints d'autres troubles hémorragiques rares
  • Incapable de se conformer au protocole d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'hémophilie A modérée à sévère / Cohorte 1
Patients âgés de plus de 16 ans, avec un diagnostic documenté confirmé par un médecin d'hémophilie A modérée ou sévère (sévérité définie comme modérée = activité du FVIII de 1 % à 5 % et sévère = activité du FVIII ≤ 1 %)
Médicament: Produits recombinants et facteurs humains VIII disponibles incl. Kogenate FS (facteur VIII recombinant, BAY14-2222)
Recombinant et facteur VIII humain / Utilisé à la demande ou en prophylaxie des saignements

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat signalé par le patient : modification de la fonction mesurée par la liste des activités de l'hémophilie (HAL), les activités quotidiennes, y compris la productivité au travail et l'échelle des troubles de l'activité (WPAI).
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la fonction mesurée par la liste des activités de l'hémophilie (HAL), les activités quotidiennes, y compris la productivité au travail et l'échelle des troubles de l'activité (WPAI).
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la fonction mesurée par la liste des activités de l'hémophilie (HAL), les activités quotidiennes, y compris la productivité au travail et l'échelle des troubles de l'activité (WPAI).
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la fonction mesurée par la liste des activités de l'hémophilie (HAL), les activités quotidiennes, y compris la productivité au travail et l'échelle des troubles de l'activité (WPAI).
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la fonction mesurée par la liste des activités de l'hémophilie (HAL), les activités quotidiennes, y compris la productivité au travail et l'échelle des troubles de l'activité (WPAI).
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la qualité de vie mesurée par le questionnaire EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la qualité de vie mesurée par le questionnaire EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Délai: Au départ et à 24 mois
Ressources : Visites d'hôpitaux et de professionnels de la santé
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la qualité de vie mesurée par le questionnaire EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la qualité de vie mesurée par le questionnaire EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la qualité de vie mesurée par le questionnaire EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat rapporté par le patient : modification des schémas de traitement, telle que mesurée par le questionnaire de satisfaction du traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT) et l'échelle d'adhésion au traitement du régime validé de l'hémophilie (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat rapporté par le patient : modification des schémas de traitement, telle que mesurée par le questionnaire de satisfaction du traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT) et l'échelle d'adhésion au traitement du régime validé de l'hémophilie (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat rapporté par le patient : modification des schémas de traitement, telle que mesurée par le questionnaire de satisfaction du traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT) et l'échelle d'adhésion au traitement du régime validé de l'hémophilie (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat rapporté par le patient : modification des schémas de traitement, telle que mesurée par le questionnaire de satisfaction du traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT) et l'échelle d'adhésion au traitement du régime validé de l'hémophilie (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat rapporté par le patient : modification des schémas de traitement, telle que mesurée par le questionnaire de satisfaction du traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT) et l'échelle d'adhésion au traitement du régime validé de l'hémophilie (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat signalé par le patient : modification de l'observance mesurée par l'échelle d'observance du traitement de l'hémophilie validée (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : modification de l'observance mesurée par l'échelle d'observance du traitement de l'hémophilie validée (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : modification de l'observance mesurée par l'échelle d'observance du traitement de l'hémophilie validée (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : modification de l'observance mesurée par l'échelle d'observance du traitement de l'hémophilie validée (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : modification de l'observance mesurée par l'échelle d'observance du traitement de l'hémophilie validée (Veritas Pro/PRN)
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la satisfaction mesurée par le questionnaire de satisfaction sur le traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT)
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la satisfaction mesurée par le questionnaire de satisfaction sur le traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT)
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la satisfaction mesurée par le questionnaire de satisfaction sur le traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT)
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la satisfaction mesurée par le questionnaire de satisfaction sur le traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT)
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la satisfaction mesurée par le questionnaire de satisfaction sur le traitement de l'hémophilie (Hemo-SAT)
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la douleur mesurée par le Brief Pain Inventory (Short Form) (BPI-SF)
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la douleur mesurée par le Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la douleur mesurée par le Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la douleur mesurée par le Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : modification de la douleur mesurée par le Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat signalé par le patient : modification du nombre d'utilisations des ressources, évaluée du point de vue du patient
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : modification du nombre d'utilisations des ressources, évaluée du point de vue du patient
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : modification du nombre d'utilisations des ressources, évaluée du point de vue du patient
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : modification du nombre d'utilisations des ressources, évaluée du point de vue du patient
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : modification du nombre d'utilisations des ressources, évaluée du point de vue du patient
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois
Résultat signalé par le patient : changement du bien-être tel que mesuré par le programme de bien-être général psychologique (PGWBI) ainsi que le comportement de tabagisme et d'alcool et l'utilisation de drogues à des fins récréatives
Délai: Au départ et à 12 mois
Au départ et à 12 mois
Résultat signalé par le patient : changement du bien-être tel que mesuré par le programme de bien-être général psychologique (PGWBI) ainsi que le comportement de tabagisme et d'alcool et l'utilisation de drogues à des fins récréatives
Délai: Au départ et à 24 mois
Au départ et à 24 mois
Résultat signalé par le patient : changement du bien-être tel que mesuré par le programme de bien-être général psychologique (PGWBI) ainsi que le comportement de tabagisme et d'alcool et l'utilisation de drogues à des fins récréatives
Délai: Au départ et à 36 mois
Au départ et à 36 mois
Résultat signalé par le patient : changement du bien-être tel que mesuré par le programme de bien-être général psychologique (PGWBI) ainsi que le comportement de tabagisme et d'alcool et l'utilisation de drogues à des fins récréatives
Délai: Au départ et à 48 mois
Au départ et à 48 mois
Résultat signalé par le patient : changement du bien-être tel que mesuré par le programme de bien-être général psychologique (PGWBI) ainsi que le comportement de tabagisme et d'alcool et l'utilisation de drogues à des fins récréatives
Délai: Au départ et à 60 mois
Au départ et à 60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat clinique : changement du statut de l'hémophilie A
Délai: Base de référence et tous les 12 mois jusqu'à 60 mois
Statut d'hémophilie A tel que défini par : - Niveau de FVIII mesuré pour la dernière fois - Antécédents d'hémorragie intracrânienne et âge de survenue - Nombre d'épisodes/événements hémorragiques au cours de la dernière année - Localisation de l'hémorragie - Microhémorragies confirmées par imagerie antérieure - Évaluation pharmacocinétique (si disponible) : Nom du produit FVIII pour l'évaluation pharmacocinétique la plus récente - Dose de produit de facteur VIII administrée pour l'évaluation pharmacocinétique la plus récente - Taux de facteur VIII mesuré - Demi-vie du facteur VIII et moment de la mesure -- Dispositif d'accès veineux central (DAVC) ou AV (artère -veineux) fistules
Base de référence et tous les 12 mois jusqu'à 60 mois
Résultat clinique : modification de l'état de l'articulation
Délai: Base de référence et tous les 12 mois jusqu'à 60 mois
Statut articulaire tel que défini par : - Score de santé articulaire de l'hémophilie/échelle additive de Pettersson - Amplitude de mouvement - Imagerie (le cas échéant) - Articulations cibles et interventions chirurgicales antérieures
Base de référence et tous les 12 mois jusqu'à 60 mois
Résultat clinique : caractéristiques de base de la maladie
Délai: Ligne de base
Caractéristiques de base de la maladie et évolution de la maladie telles que définies par : - La date du diagnostic de l'hémophilie A - L'âge au premier traitement par thérapie de remplacement du facteur (enfant/adulte) - Le type de mutation du gène du facteur VIII (si disponible) - Le taux de facteur VIII au moment du diagnostic initial ( si disponible) - Historique de l'inhibiteur et test utilisé pour la détection - Date de détermination du niveau maximal d'inhibiteur
Ligne de base
Résultat clinique : modification des schémas de traitement, y compris les traitements de l'hémophilie via le dossier du patient
Délai: Base de référence et tous les 12 mois jusqu'à 60 mois
Modèles de traitement tels que mesurés par : - Choix et dose de traitement (utilisation et type de facteur VIII) - Schéma thérapeutique - Thérapie de tolérance immunitaire - Produits pour les inhibiteurs - Produits de la banque de sang - Produits non plasmatiques et topiques
Base de référence et tous les 12 mois jusqu'à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

17 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

26 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2015

Première publication (Estimation)

24 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 17285
  • KG1301 (Autre identifiant: Company internal)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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