A형 혈우병과 그 치료의 환자 기능과 웰빙, 경제적, 임상적 영향 (ECHO)
2019년 3월 26일 업데이트: Bayer
환자가 보고한 결과(PRO)의 전향적, 국제적, 종단적, 관찰적 질병 등록부 및 중등도에서 중증 혈우병 A 환자의 혈우병 A 및 치료와의 연관성
이 연구의 목적은 글로벌 실제 환경에서 혈우병 A의 임상 결과뿐만 아니라 삶의 질과 같은 주요 환자 보고 결과에 대한 이해를 향상시키는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
272
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, 미국
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 스페인
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 영국
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 일본
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
의사가 중등도 또는 중증 혈우병 A 진단을 확인한 16세 이상의 환자(중등도 = FVIII 활성도 1%~5% 및 중증 = FVIII 활성도 ≤1%로 정의된 중증도)
설명
포함 기준:
- 16세 이상
- 중등도 또는 중증 혈우병 A(중등도 = FVIII 활성도 1%~5% 및 중증 = FVIII 활성도 ≤1%로 정의된 중증도)의 의사 확인 진단 문서가 있어야 합니다.
- 18세 미만의 환자에 대해 환자 또는 환자의 부모가 제공한 서명된 서면 동의서(현지 규정에 따름).
- 18세 미만 환자의 경우 동의서 서명도 필요합니다(현지 규정에 따라 다름).
- 등록 사이트에서 혈우병 치료의 절반 이상을 받을 계획을 세우십시오.
- 데이터 수집 일정에 따라 데이터를 입력할 의향과 능력이 있습니다.
- 현재 예방적 또는 주문형 치료를 받고 있습니다(주문형의 경우 지난 6개월 이내 포함).
- 예상 수명은 최소 2년입니다.
제외 기준:
- 혈우병 B 환자
- 폰빌레브란트병(vWD) 환자
- 기타 희귀출혈질환 환자
- 연구 프로토콜을 준수할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
중등도 내지 중증 혈우병 A 환자/코호트 1
의사가 중등도 또는 중증 혈우병 A 진단을 확인한 16세 이상의 환자(중등도 = FVIII 활성도 1%~5% 및 중증 = FVIII 활성도 ≤1%로 정의된 중증도)
|
재조합 및 인간 인자 VIII / 주문형 또는 출혈 예방에 사용
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
환자가 보고한 결과: 혈우병 활동 목록(HAL), 업무 생산성 및 활동 장애 척도(WPAI)를 포함한 일일 활동으로 측정한 기능 변화.
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 혈우병 활동 목록(HAL), 업무 생산성 및 활동 장애 척도(WPAI)를 포함한 일일 활동으로 측정한 기능 변화.
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 혈우병 활동 목록(HAL), 업무 생산성 및 활동 장애 척도(WPAI)를 포함한 일일 활동으로 측정한 기능 변화.
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 혈우병 활동 목록(HAL), 업무 생산성 및 활동 장애 척도(WPAI)를 포함한 일일 활동으로 측정한 기능 변화.
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 혈우병 활동 목록(HAL), 업무 생산성 및 활동 장애 척도(WPAI)를 포함한 일일 활동으로 측정한 기능 변화.
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: EuroQol-5 차원 설문지 5 수준(EQ5D), 약식 건강 설문조사(SF-12), 성인 혈우병 삶의 질 측정(HAEMO-QoL-A)으로 측정한 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: EuroQol-5 차원 설문지 5 수준(EQ5D), 약식 건강 설문조사(SF-12), 성인 혈우병 삶의 질 측정(HAEMO-QoL-A)으로 측정한 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
리소스: 병원 및 의료 전문가 방문
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
환자 보고 결과: EuroQol-5 차원 설문지 5 수준(EQ5D), 약식 건강 설문조사(SF-12), 성인 혈우병 삶의 질 측정(HAEMO-QoL-A)으로 측정한 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: EuroQol-5 차원 설문지 5 수준(EQ5D), 약식 건강 설문조사(SF-12), 성인 혈우병 삶의 질 측정(HAEMO-QoL-A)으로 측정한 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: EuroQol-5 차원 설문지 5 수준(EQ5D), 약식 건강 설문조사(SF-12), 성인 혈우병 삶의 질 측정(HAEMO-QoL-A)으로 측정한 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT) 및 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 치료 패턴의 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT) 및 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 치료 패턴의 변화
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT) 및 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 치료 패턴의 변화
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT) 및 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 치료 패턴의 변화
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT) 및 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 치료 패턴의 변화
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 준수 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 준수 변화
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 준수 변화
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 준수 변화
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 검증된 혈우병 치료 준수 척도(Veritas Pro/PRN)로 측정한 준수 변화
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT)로 측정한 만족도 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT)로 측정한 만족도 변화
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT)로 측정한 만족도 변화
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT)로 측정한 만족도 변화
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 혈우병 치료 만족도 설문지(Hemo-SAT)로 측정한 만족도 변화
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 간략한 통증 인벤토리(짧은 형식)(BPI-SF)로 측정한 통증의 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 간략한 통증 목록(BPI-SF)으로 측정한 통증의 변화
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 간략한 통증 목록(BPI-SF)으로 측정한 통증의 변화
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 간략한 통증 목록(BPI-SF)으로 측정한 통증의 변화
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: 간략한 통증 목록(BPI-SF)으로 측정한 통증의 변화
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 환자 관점에서 평가한 자원 활용 횟수의 변화
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 환자 관점에서 평가한 자원 활용 횟수의 변화
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 환자 관점에서 평가한 자원 활용 횟수의 변화
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 환자 관점에서 평가한 자원 활용 횟수의 변화
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자 보고 결과: 환자 관점에서 평가한 자원 활용 횟수의 변화
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: PGWBI(Psychological General Well Being Schedule)로 측정한 웰빙의 변화, 흡연 및 음주 행동, 기분전환용 약물 사용
기간: 기준선 및 12개월 시점
|
기준선 및 12개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: PGWBI(Psychological General Well Being Schedule)로 측정한 웰빙의 변화, 흡연 및 음주 행동, 기분전환용 약물 사용
기간: 기준선 및 24개월 시점
|
기준선 및 24개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: PGWBI(Psychological General Well Being Schedule)로 측정한 웰빙의 변화, 흡연 및 음주 행동, 기분전환용 약물 사용
기간: 기준선 및 36개월 시점
|
기준선 및 36개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: PGWBI(Psychological General Well Being Schedule)로 측정한 웰빙의 변화, 흡연 및 음주 행동, 기분전환용 약물 사용
기간: 기준선 및 48개월 시점
|
기준선 및 48개월 시점
|
|
|
환자가 보고한 결과: PGWBI(Psychological General Well Being Schedule)로 측정한 웰빙의 변화, 흡연 및 음주 행동, 기분전환용 약물 사용
기간: 기준선 및 60개월 시점
|
기준선 및 60개월 시점
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
임상 결과: 혈우병 A 상태의 변화
기간: 기준선 및 최대 60개월까지 12개월마다
|
다음으로 정의된 혈우병 A 상태: - 마지막으로 측정된 FVIII 수치 - 두개내 출혈의 병력 및 발생 연령 - 지난 해 출혈 에피소드/사건의 수 - 출혈 위치 - 과거 영상에서 확인된 미세 출혈 - PK 평가(가능한 경우): 가장 최근의 PK 평가를 위한 FVIII 제품의 이름 - 가장 최근의 PK 평가를 위해 투여된 인자 VIII 제품의 용량 - 측정된 인자 VIII 수준 - 인자 VIII 반감기 및 측정 시점 -- 중심 정맥 접근 장치(CVAD) 또는 AV(동맥 - 정맥) 누공
|
기준선 및 최대 60개월까지 12개월마다
|
|
임상적 결과: 관절 상태의 변화
기간: 기준선 및 최대 60개월까지 12개월마다
|
다음으로 정의되는 관절 상태: - 혈우병 관절 건강 점수/Pettersson Additive Scale - 운동 범위 - 이미징(이용 가능한 경우) - 대상 관절 및 과거 수술 절차
|
기준선 및 최대 60개월까지 12개월마다
|
|
임상 결과: 기본 질병 특성
기간: 기준선
|
다음으로 정의된 기본 질병 특성 및 질병 경과: - A형 혈우병 진단일 - 인자 대체 요법으로 처음 치료를 받은 연령(소아/성인) - 인자 VIII 유전자 돌연변이 유형(가능한 경우) - 초기 진단 시 인자 VIII 수준( 가능한 경우) - 검출에 사용된 억제제 및 분석법의 이력 - 억제제의 최고 수준 결정 날짜
|
기준선
|
|
임상 결과: 환자 차트를 통한 혈우병 치료 등 치료 패턴의 변화
기간: 기준선 및 최대 60개월까지 12개월마다
|
다음으로 측정되는 치료 패턴: - 치료 선택 및 용량(인자 VIII 사용 및 유형) - 치료 요법 - 면역 관용 요법 - 억제제 제품 - 혈액 은행 제품 - 비혈장 및 국소 제품
|
기준선 및 최대 60개월까지 12개월마다
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 9일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 17일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 19일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
-
Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
-
Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
-
King Saud University완전한
-
Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
-
Medical University of Vienna완전한
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics완전한