Funzionamento e benessere del paziente, impatto economico e clinico dell'emofilia A e del suo trattamento (ECHO)
26 marzo 2019 aggiornato da: Bayer
Un registro delle malattie prospettico, internazionale, longitudinale e osservazionale degli esiti riferiti dai pazienti (PRO) e l'associazione con l'emofilia A e il suo trattamento nei pazienti con emofilia A da moderata a grave
Lo scopo dello studio è quello di migliorare la comprensione dei principali risultati riportati dai pazienti come la qualità della vita e gli esiti clinici nell'emofilia A, in un contesto globale del mondo reale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
272
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Multiple Locations, Giappone
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Multiple Locations, Regno Unito
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Multiple Locations, Spagna
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti di età superiore a 16 anni, con diagnosi documentata confermata dal medico di emofilia A moderata o grave (gravità definita come moderata = attività del FVIII da 1% a 5% e grave = attività del FVIII ≤1%)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 16 o più.
- Avere la documentazione della diagnosi confermata dal medico di emofilia A moderata o grave (gravità definita come moderata = attività del FVIII dall'1% al 5% e grave = attività del FVIII ≤1%).
- Consenso informato scritto firmato fornito dal paziente o dai genitori del paziente per i pazienti di età inferiore ai 18 anni (a seconda delle normative locali).
- Il consenso scritto firmato è richiesto anche per i pazienti di età inferiore ai 18 anni (a seconda delle normative locali).
- Pianifica di ricevere almeno la metà delle cure per l'emofilia presso il sito del registro.
- Disposto e in grado di inserire i dati secondo il programma di raccolta dei dati.
- Attualmente in trattamento profilattico o su richiesta (anche negli ultimi 6 mesi per su richiesta).
- Aspettativa di vita prevista di almeno 2 anni.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con Emofilia B
- Pazienti con malattia di von Willebrand (vWD)
- Pazienti con altri rari disturbi della coagulazione
- Impossibile rispettare il protocollo di studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti con emofilia A da moderata a grave / Coorte 1
Pazienti di età superiore a 16 anni, con diagnosi documentata confermata dal medico di emofilia A moderata o grave (gravità definita come moderata = attività del FVIII da 1% a 5% e grave = attività del FVIII ≤1%)
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Fattore VIII ricombinante e umano / Utilizzato su richiesta o profilassi delle emorragie
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento di funzione misurato dall'Elenco delle attività per l'emofilia (HAL), dalle attività quotidiane inclusa la scala per la produttività del lavoro e il deterioramento dell'attività (WPAI).
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Risorse: Visite di operatori sanitari e ospedalieri
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Basale e a 24 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Esito riferito dal paziente: cambiamento della qualità della vita misurato dal questionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Esito riferito dal paziente: modifica dei modelli di trattamento misurati dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT) e dalla scala di aderenza al trattamento dell'emofilia convalidata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riportato dal paziente: variazione dell'aderenza misurata dalla Scala di aderenza al trattamento dell'emofilia validata (Veritas Pro/PRN)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: variazione della soddisfazione misurata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia (Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riportato dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (Short Form) (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del dolore misurato dal Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riportato dal paziente: modifica del numero di utilizzo delle risorse valutato dal punto di vista del paziente
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
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Basale e a 12 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 24 mesi
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Basale e a 24 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 36 mesi
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Basale e a 36 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale ea 48 mesi
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Basale ea 48 mesi
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Risultato riferito dal paziente: cambiamento del benessere misurato dal programma di benessere generale psicologico (PGWBI), nonché comportamento di fumo e alcol e uso di droghe ricreative
Lasso di tempo: Basale e a 60 mesi
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Basale e a 60 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esito clinico: cambiamento dello stato di emofilia A
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Stato di emofilia A come definito da: - Ultimo livello di FVIII misurato - Anamnesi di emorragia intracranica ed età in cui si è manifestata - Numero di episodi/eventi di sanguinamento nell'ultimo anno - Localizzazione del sanguinamento - Microsanguinamenti confermati all'imaging pregresso - Valutazione farmacocinetica (se disponibile): Nome del prodotto a base di FVIII per l'ultima valutazione farmacocinetica - Dose del prodotto a base di fattore VIII somministrato per l'ultima valutazione farmacocinetica - Livello di fattore VIII misurato - Emivita del fattore VIII e punto temporale della misurazione -- Dispositivo di accesso venoso centrale (CVAD) o AV (arterioso -venose) fistole
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Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Esito clinico: cambiamento dello stato articolare
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Stato dell'articolazione come definito da: - Punteggio di salute dell'articolazione dell'emofilia/ scala additiva di Pettersson - Gamma di movimento - Imaging (se disponibile) - Articolazioni bersaglio e precedenti procedure chirurgiche
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Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Esito clinico: caratteristiche della malattia al basale
Lasso di tempo: Linea di base
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Caratteristiche della malattia al basale e decorso della malattia come definito da: - Data della diagnosi di emofilia A - Età al primo trattamento con terapia sostitutiva del fattore (bambino/adulto) - Tipo di mutazione del gene del fattore VIII (se disponibile) - Livello del fattore VIII alla diagnosi iniziale ( se disponibile) - Storia dell'inibitore e saggio utilizzato per il rilevamento - Data di determinazione del livello di picco dell'inibitore
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Linea di base
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Esito clinico: modifica dei modelli di trattamento, inclusi i trattamenti per l'emofilia tramite la cartella clinica del paziente
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Schemi di trattamento misurati da: - Scelta e dose del trattamento (uso e tipo di fattore VIII) - Regime di trattamento - Terapia di tolleranza immunitaria - Prodotti per inibitori - Prodotti della banca del sangue - Prodotti non plasmatici e topici
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Basale e ogni 12 mesi fino a 60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 dicembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
17 gennaio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
26 marzo 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 marzo 2015
Primo Inserito (Stima)
24 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 17285
- KG1301 (Altro identificatore: Company internal)
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