Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Patientfunktion och välbefinnande, ekonomiska och kliniska effekter av hemofili A och dess behandling (ECHO)

26 mars 2019 uppdaterad av: Bayer

Ett prospektivt, internationellt, longitudinellt, observationsregister över patientrapporterade utfall (PRO) och sambandet med hemofili A och dess behandling hos patienter med måttlig till svår hemofili A

Syftet med studien är att förbättra förståelsen av nyckelpatientrapporterade resultat såsom livskvalitet såväl som kliniska utfall vid hemofili A, i en global verklig miljö.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

272

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
  • Spanien
      • Multiple Locations, Spanien
  • Storbritannien
      • Multiple Locations, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter över 16 år, med dokumenterad läkare-bekräftad diagnos av måttlig eller svår hemofili A (allvarlighetsgrad definierad som måttlig = FVIII-aktivitet 1 % till 5 % och svår = FVIII-aktivitet ≤1 %)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 16 år eller äldre.
  • Ha dokumentation av läkare bekräftad diagnos av måttlig eller svår hemofili A (allvarlighetsgrad definierad som måttlig = FVIII-aktivitet 1% till 5% och svår = FVIII-aktivitet ≤1%).
  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke lämnat av patienten eller patientens föräldrar för patienter under 18 år (beroende på lokala bestämmelser).
  • Undertecknat skriftligt samtycke krävs även för patienter under 18 år (beroende på lokala bestämmelser).
  • Planera att få minst hälften av sin hemofilivård på registret.
  • Villig och kan lägga in data enligt datainsamlingsschemat.
  • Får för närvarande profylaktisk eller on demand-behandling (inklusive inom de senaste 6 månaderna för on demand).
  • Förväntad livslängd på minst 2 år.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med hemofili B
  • Patienter med von Willebrands sjukdom (vWD)
  • Patienter med andra sällsynta blödningsrubbningar
  • Kan inte följa studieprotokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med måttlig till svår hemofili A/Kohort 1
Patienter över 16 år, med dokumenterad läkare-bekräftad diagnos av måttlig eller svår hemofili A (allvarlighetsgrad definierad som måttlig = FVIII-aktivitet 1 % till 5 % och svår = FVIII-aktivitet ≤1 %)
Läkemedel: Tillgängliga produkter för rekombinant och human faktor VIII inkl. Kogenate FS (rekombinant faktor VIII, BAY14-2222)
Rekombinant och Human Faktor VIII / Används vid behov eller profylax av blödningar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patientrapporterat utfall: Funktionsändring mätt med hemofiliaktivitetslista (HAL), dagliga aktiviteter inklusive arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättningsskala (WPAI).
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat utfall: Funktionsändring mätt med hemofiliaktivitetslista (HAL), dagliga aktiviteter inklusive arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättningsskala (WPAI).
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat utfall: Funktionsändring mätt med hemofiliaktivitetslista (HAL), dagliga aktiviteter inklusive arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättningsskala (WPAI).
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat utfall: Funktionsändring mätt med hemofiliaktivitetslista (HAL), dagliga aktiviteter inklusive arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättningsskala (WPAI).
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat utfall: Funktionsändring mätt med hemofiliaktivitetslista (HAL), dagliga aktiviteter inklusive arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättningsskala (WPAI).
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av livskvalitet mätt med EuroQol-5 Dimension frågeformulär 5 nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av livskvalitet mätt med EuroQol-5 Dimension frågeformulär 5 nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Resurser: Sjukhus- och sjukvårdsbesök
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av livskvalitet mätt med EuroQol-5 Dimension frågeformulär 5 nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av livskvalitet mätt med EuroQol-5 Dimension frågeformulär 5 nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av livskvalitet mätt med EuroQol-5 Dimension frågeformulär 5 nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av behandlingsmönster mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) och Validated Hemophilia Regimen Treatment Treatment Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av behandlingsmönster mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) och Validated Hemophilia Regimen Treatment Treatment Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av behandlingsmönster mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) och Validated Hemophilia Regimen Treatment Treatment Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av behandlingsmönster mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) och Validated Hemophilia Regimen Treatment Treatment Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av behandlingsmönster mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) och Validated Hemophilia Regimen Treatment Treatment Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av följsamhet mätt med och validerad hemofiliregimen Behandlingsvidhäftningsskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av följsamhet mätt med och validerad hemofiliregimen Behandlingsvidhäftningsskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av följsamhet mätt med och validerad hemofiliregimen Behandlingsvidhäftningsskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av följsamhet mätt med och validerad hemofiliregimen Behandlingsvidhäftningsskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat resultat: Förändring av följsamhet mätt med och validerad hemofiliregimen Behandlingsvidhäftningsskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av tillfredsställelse mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av tillfredsställelse mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av tillfredsställelse mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av tillfredsställelse mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av tillfredsställelse mätt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av smärta mätt med kort smärtinventering (kort form) (BPI-SF)
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat utfall: förändring av smärta mätt med kort smärtinventering (BPI-SF)
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat utfall: förändring av smärta mätt med kort smärtinventering (BPI-SF)
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat utfall: förändring av smärta mätt med kort smärtinventering (BPI-SF)
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat utfall: förändring av smärta mätt med kort smärtinventering (BPI-SF)
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av antal resursutnyttjande som utvärderats ur patientperspektiv
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av antal resursutnyttjande som utvärderats ur patientperspektiv
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av antal resursutnyttjande som utvärderats ur patientperspektiv
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av antal resursutnyttjande som utvärderats ur patientperspektiv
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av antal resursutnyttjande som utvärderats ur patientperspektiv
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av välbefinnande mätt med Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt rök- och drickbeteende och droganvändning
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Baslinje och vid 12 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av välbefinnande mätt med Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt rök- och drickbeteende och droganvändning
Tidsram: Baslinje och vid 24 månader
Baslinje och vid 24 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av välbefinnande mätt med Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt rök- och drickbeteende och droganvändning
Tidsram: Baslinje och vid 36 månader
Baslinje och vid 36 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av välbefinnande mätt med Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt rök- och drickbeteende och droganvändning
Tidsram: Baslinje och vid 48 månader
Baslinje och vid 48 månader
Patientrapporterat utfall: Förändring av välbefinnande mätt med Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt rök- och drickbeteende och droganvändning
Tidsram: Baslinje och vid 60 månader
Baslinje och vid 60 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt resultat: Förändring av hemofili A-status
Tidsram: Baslinje och var 12:e månad upp till 60 månader
Hemofili A-status som definieras av: - Senast uppmätta FVIII-nivå - Historik om intrakraniell blödning och ålder för förekomst - Antal blödningsepisoder/händelser under det senaste året - Plats för blödning - Bekräftade mikroblödningar vid tidigare bildbehandling - PK-bedömning (om tillgänglig): Namn på FVIII-produkten för den senaste farmakokinetiken - Dos av faktor VIII-produkten administrerad för den senaste farmakokinetiken - Uppmätt faktor VIII-nivå - Faktor VIII halveringstid och tidpunkt för mätning - Central Venous Access Device (CVAD) eller AV (arteriell) -venösa) fistlar
Baslinje och var 12:e månad upp till 60 månader
Kliniskt resultat: Ändring av ledstatus
Tidsram: Baslinje och var 12:e månad upp till 60 månader
Ledstatus enligt definition av: - Hemofili Joint Health Score/ Pettersson Additive Scale - Rörelseomfång - Bilddiagnostik (där tillgängligt) - Målleder och tidigare kirurgiska ingrepp
Baslinje och var 12:e månad upp till 60 månader
Kliniskt resultat: Baslinjesjukdomsegenskaper
Tidsram: Baslinje
Baslinjesjukdomsegenskaper och sjukdomsförlopp som definieras av: - Datum för diagnos av hemofili A - Ålder vid första behandling med faktorersättningsterapi (barn/vuxen) - Typ av faktor VIII-genmutation (om tillgänglig) - Faktor VIII-nivå vid initial diagnos ( om tillgängligt) - Historik för inhibitor och analys som användes för detektion - Datum för bestämning av toppnivå av inhibitor
Baslinje
Kliniskt resultat: Förändring av behandlingsmönster inklusive hemofilibehandlingar via patientdiagram
Tidsram: Baslinje och var 12:e månad upp till 60 månader
Behandlingsmönster mätt med: - Behandlingsval och dos (Faktor VIII användning och typ) - Behandlingsregime - Immuntoleransterapi - Produkter för inhibitorer - Blodbanksprodukter - Icke plasma och topikala produkter
Baslinje och var 12:e månad upp till 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bayer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

17 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

26 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

24 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 17285
  • KG1301 (Annan identifierare: Company internal)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera