Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pasientfunksjon og velvære, økonomisk og klinisk effekt av hemofili A og dens behandling (ECHO)

26. mars 2019 oppdatert av: Bayer

Et prospektivt, internasjonalt, longitudinelt, observasjonsregister over pasientrapporterte utfall (PRO) og assosiasjonen med hemofili A og dens behandling hos pasienter med moderat til alvorlig hemofili A

Formålet med studien er å forbedre forståelsen av sentrale pasientrapporterte utfall som livskvalitet så vel som kliniske utfall ved hemofili A, i en global virkelig verden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

272

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
  • Spania
      • Multiple Locations, Spania
  • Storbritannia
      • Multiple Locations, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter over 16 år, med dokumentert legebekreftet diagnose av moderat eller alvorlig hemofili A (alvorlighetsgrad definert som moderat = FVIII-aktivitet 1 % til 5 % og alvorlig = FVIII-aktivitet ≤1 %)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 16 eller over.
  • Ha dokumentasjon på legebekreftet diagnose av moderat eller alvorlig hemofili A (alvorlighetsgrad definert som moderat = FVIII-aktivitet 1 % til 5 % og alvorlig = FVIII-aktivitet ≤1 %).
  • Signert skriftlig informert samtykke gitt av pasienten eller pasientens foreldre for pasienter under 18 år (avhengig av lokale forskrifter).
  • Signert skriftlig samtykke kreves også for pasienter under 18 år (avhengig av lokale forskrifter).
  • Planlegg å motta minst halvparten av deres hemofilibehandling på registerstedet.
  • Villig og i stand til å legge inn data i henhold til datainnsamlingsplanen.
  • Mottar for tiden profylaktisk behandling eller behandling etter behov (inkludert innen de siste 6 månedene for etterspørsel).
  • Forventet levetid på minst 2 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med hemofili B
  • Pasienter med von Willebrands sykdom (vWD)
  • Pasienter med andre sjeldne blødningsforstyrrelser
  • Kan ikke overholde studieprotokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med moderat til alvorlig hemofili A/Kohort 1
Pasienter over 16 år, med dokumentert legebekreftet diagnose av moderat eller alvorlig hemofili A (alvorlighetsgrad definert som moderat = FVIII-aktivitet 1 % til 5 % og alvorlig = FVIII-aktivitet ≤1 %)
Legemiddel: Tilgjengelige rekombinante og human faktor VIII-produkter inkl. Kogenate FS (rekombinant faktor VIII, BAY14-2222)
Rekombinant og human faktor VIII / Brukes ved behov eller profylakse av blødninger

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapportert utfall: Endring av funksjon målt ved hemofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inkludert arbeidsproduktivitet og aktivitetssviktskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av funksjon målt ved hemofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inkludert arbeidsproduktivitet og aktivitetssviktskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av funksjon målt ved hemofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inkludert arbeidsproduktivitet og aktivitetssviktskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av funksjon målt ved hemofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inkludert arbeidsproduktivitet og aktivitetssviktskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av funksjon målt ved hemofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inkludert arbeidsproduktivitet og aktivitetssviktskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension Spørreskjema 5 Nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension Spørreskjema 5 Nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Ressurser: Sykehus- og helsepersonellbesøk
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension Spørreskjema 5 Nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension Spørreskjema 5 Nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension Spørreskjema 5 Nivå (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av behandlingsmønstre målt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) og Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av behandlingsmønstre målt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) og Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av behandlingsmønstre målt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) og Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av behandlingsmønstre målt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) og Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av behandlingsmønstre målt med Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) og Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av adherens målt ved og validert hemofiliregimen Behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av adherens målt ved og validert hemofiliregimen Behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av adherens målt ved og validert hemofiliregimen Behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av adherens målt ved og validert hemofiliregimen Behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av adherens målt ved og validert hemofiliregimen Behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av tilfredshet målt ved Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av tilfredshet målt ved Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av tilfredshet målt ved Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av tilfredshet målt ved Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av tilfredshet målt ved Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av smerte målt ved kort smerteopptelling (kort skjema) (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av smerte målt ved kort smerteoversikt (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av smerte målt ved kort smerteoversikt (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av smerte målt ved kort smerteoversikt (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av smerte målt ved kort smerteoversikt (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasient Rapportert utfall: Endring av antall ressursutnyttelse som evaluert fra pasientperspektiv
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasient Rapportert utfall: Endring av antall ressursutnyttelse som evaluert fra pasientperspektiv
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasient Rapportert utfall: Endring av antall ressursutnyttelse som evaluert fra pasientperspektiv
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasient Rapportert utfall: Endring av antall ressursutnyttelse som evaluert fra pasientperspektiv
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasient Rapportert utfall: Endring av antall ressursutnyttelse som evaluert fra pasientperspektiv
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av velvære målt ved hjelp av Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt røyke- og drikkeatferd og rusmiddelbruk
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av velvære målt ved hjelp av Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt røyke- og drikkeatferd og rusmiddelbruk
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av velvære målt ved hjelp av Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt røyke- og drikkeatferd og rusmiddelbruk
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av velvære målt ved hjelp av Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt røyke- og drikkeatferd og rusmiddelbruk
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Pasientrapportert utfall: Endring av velvære målt ved hjelp av Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) samt røyke- og drikkeatferd og rusmiddelbruk
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk utfall: Endring av hemofili A-status
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned opp til 60 måneder
Hemofili A-status som definert av: - Sist målte FVIII-nivå - Anamnese med intrakraniell blødning og alder for forekomst - Antall blødningsepisoder/hendelser i løpet av det siste året - Plassering av blødning - Bekreftede mikroblødninger ved tidligere bildediagnostikk - PK-vurdering (hvis tilgjengelig): Navn på FVIII-produkt for siste PK-evaluering - Dose av faktor VIII-produkt administrert for siste PK-evaluering - Målt faktor VIII-nivå - Faktor VIII halveringstid og tidspunkt for måling - Central Venous Access Device (CVAD) eller AV (arteriell) -venøse) fistler
Baseline og hver 12. måned opp til 60 måneder
Klinisk utfall: Endring av leddstatus
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned opp til 60 måneder
Leddstatus som definert av: - Hemofili leddhelsepoeng/ Pettersson Additive Scale - Bevegelsesområde - Avbildning (der tilgjengelig) - Målledd og tidligere kirurgiske prosedyrer
Baseline og hver 12. måned opp til 60 måneder
Klinisk utfall: Baseline sykdomskarakteristikker
Tidsramme: Grunnlinje
Baseline sykdomskarakteristikker og sykdomsforløp som definert av: - Dato for diagnose av hemofili A - Alder ved første behandling med faktorerstatningsterapi (barn/voksen) - Type faktor VIII genmutasjon (hvis tilgjengelig) - Faktor VIII nivå ved første diagnose ( hvis tilgjengelig) - Historie om inhibitor og analyse brukt for påvisning - Dato for bestemmelse av toppnivå av inhibitor
Grunnlinje
Klinisk utfall: Endring av behandlingsmønstre inkludert hemofilibehandlinger via pasientskjema
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned opp til 60 måneder
Behandlingsmønstre målt ved: - Behandlingsvalg og -dose (faktor VIII bruk og type) - Behandlingsregime - Immuntoleranseterapi - Produkter for hemmere - Blodbankprodukter - Ikke-plasma og topikale produkter
Baseline og hver 12. måned opp til 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bayer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

17. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

26. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

24. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17285
  • KG1301 (Annen identifikator: Company internal)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere