血友病 A 及其治疗对患者功能和健康、经济和临床的影响 (ECHO)
2019年3月26日 更新者：Bayer
患者报告结果 (PRO) 的前瞻性、国际性、纵向、观察性疾病登记以及与血友病 A 及其对中度至重度血友病 A 患者的治疗的关联
该研究的目的是在全球现实环境中提高对患者报告的关键结果的理解，例如生活质量以及 A 型血友病的临床结果。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
272
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Multiple Locations、日本
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国
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Multiple Locations、英国
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Multiple Locations、西班牙
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
概率样本
研究人群
年龄超过 16 岁，经医生确认诊断为中度或重度血友病 A 的患者（严重度定义为中度 = FVIII 活性 1% 至 5%，重度 = FVIII 活性≤1%）
描述
纳入标准：
- 16 岁或以上。
- 有医生确认诊断为中度或重度血友病 A 的文件（严重度定义为中度 = FVIII 活性 1% 至 5%，重度 = FVIII 活性≤1%）。
- 由患者或患者父母为 18 岁以下患者签署的书面知情同意书（取决于当地法规）。
- 未满 18 岁的患者也需要签署书面同意书（取决于当地法规）。
- 计划在登记处接受至少一半的血友病护理。
- 愿意并能够按照数据收集计划输入数据。
- 目前正在接受预防性或按需治疗（包括最近 6 个月内的按需治疗）。
- 预期寿命至少2年。
排除标准：
- 乙型血友病患者
- 血管性血友病 (vWD) 患者
- 患有其他罕见出血性疾病的患者
- 无法遵守研究方案
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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中度至重度血友病 A 患者/队列 1
年龄超过 16 岁，经医生确认诊断为中度或重度血友病 A 的患者（严重度定义为中度 = FVIII 活性 1% 至 5%，重度 = FVIII 活性≤1%）
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重组和人因子 VIII / 按需使用或预防出血
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者报告的结果：根据血友病活动清单 (HAL)、包括工作效率在内的日常活动和活动障碍量表 (WPAI) 衡量的功能变化。
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：根据血友病活动清单 (HAL)、包括工作效率在内的日常活动和活动障碍量表 (WPAI) 衡量的功能变化。
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：根据血友病活动清单 (HAL)、包括工作效率在内的日常活动和活动障碍量表 (WPAI) 衡量的功能变化。
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：根据血友病活动清单 (HAL)、包括工作效率在内的日常活动和活动障碍量表 (WPAI) 衡量的功能变化。
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：根据血友病活动清单 (HAL)、包括工作效率在内的日常活动和活动障碍量表 (WPAI) 衡量的功能变化。
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：通过 EuroQol-5 Dimension 问卷第 5 级 (EQ5D)、简短健康调查 (SF-12)、成人血友病生活质量测量 (HAEMO-QoL-A) 衡量的生活质量变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：通过 EuroQol-5 Dimension 问卷第 5 级 (EQ5D)、简短健康调查 (SF-12)、成人血友病生活质量测量 (HAEMO-QoL-A) 衡量的生活质量变化
大体时间：基线和 24 个月时
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资源：医院和医疗保健专业人士访问
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：通过 EuroQol-5 Dimension 问卷第 5 级 (EQ5D)、简短健康调查 (SF-12)、成人血友病生活质量测量 (HAEMO-QoL-A) 衡量的生活质量变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：通过 EuroQol-5 Dimension 问卷第 5 级 (EQ5D)、简短健康调查 (SF-12)、成人血友病生活质量测量 (HAEMO-QoL-A) 衡量的生活质量变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：通过 EuroQol-5 Dimension 问卷第 5 级 (EQ5D)、简短健康调查 (SF-12)、成人血友病生活质量测量 (HAEMO-QoL-A) 衡量的生活质量变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 和经验证的血友病治疗方案治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 测量的治疗模式变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 和经验证的血友病治疗方案治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 测量的治疗模式变化
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 和经验证的血友病治疗方案治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 测量的治疗模式变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 和经验证的血友病治疗方案治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 测量的治疗模式变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 和经验证的血友病治疗方案治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 测量的治疗模式变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：依从性和验证血友病治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 衡量的依从性变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：依从性和验证血友病治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 衡量的依从性变化
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：依从性和验证血友病治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 衡量的依从性变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：依从性和验证血友病治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 衡量的依从性变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：依从性和验证血友病治疗依从性量表 (Veritas Pro/PRN) 衡量的依从性变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 衡量的满意度变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 衡量的满意度变化
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 衡量的满意度变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 衡量的满意度变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：通过血友病治疗满意度问卷 (Hemo-SAT) 衡量的满意度变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：通过简明疼痛量表（简表）(BPI-SF) 测量的疼痛变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：通过简明疼痛量表 (BPI-SF) 测量的疼痛变化
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：通过简明疼痛量表 (BPI-SF) 测量的疼痛变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：通过简明疼痛量表 (BPI-SF) 测量的疼痛变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：通过简明疼痛量表 (BPI-SF) 测量的疼痛变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：从患者角度评估的资源利用数量的变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：从患者角度评估的资源利用数量的变化
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：从患者角度评估的资源利用数量的变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：从患者角度评估的资源利用数量的变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：从患者角度评估的资源利用数量的变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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患者报告的结果：通过心理总体幸福感量表 (PGWBI) 以及吸烟和饮酒行为以及消遣性药物使用衡量的幸福感变化
大体时间：基线和 12 个月时
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基线和 12 个月时
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患者报告的结果：通过心理总体幸福感量表 (PGWBI) 以及吸烟和饮酒行为以及消遣性药物使用衡量的幸福感变化
大体时间：基线和 24 个月时
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基线和 24 个月时
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患者报告的结果：通过心理总体幸福感量表 (PGWBI) 以及吸烟和饮酒行为以及消遣性药物使用衡量的幸福感变化
大体时间：基线和 36 个月时
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基线和 36 个月时
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患者报告的结果：通过心理总体幸福感量表 (PGWBI) 以及吸烟和饮酒行为以及消遣性药物使用衡量的幸福感变化
大体时间：基线和 48 个月时
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基线和 48 个月时
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患者报告的结果：通过心理总体幸福感量表 (PGWBI) 以及吸烟和饮酒行为以及消遣性药物使用衡量的幸福感变化
大体时间：基线和 60 个月时
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基线和 60 个月时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床结果：血友病 A 状态的改变
大体时间：基线和每 12 个月至 60 个月
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血友病 A 状态定义为： - 最后测量的 FVIII 水平 - 颅内出血史和发生年龄 - 去年出血事件/事件的数量 - 出血位置 - 过去影像学证实的微出血 - PK 评估（如果有）：用于最近 PK 评估的 FVIII 产品名称 - 用于最近 PK 评估的因子 VIII 产品的剂量 - 测量的因子 VIII 水平 - 因子 VIII 半衰期和测量时间点 - 中央静脉通路装置 (CVAD) 或 AV（动脉-静脉）瘘管
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基线和每 12 个月至 60 个月
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临床结果：关节状态的改变
大体时间：基线和每 12 个月至 60 个月
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关节状态定义如下： - 血友病关节健康评分/Pettersson 附加量表 - 运动范围 - 成像（如果可用） - 目标关节和过去的外科手术
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基线和每 12 个月至 60 个月
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临床结果：基线疾病特征
大体时间：基线
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基线疾病特征和病程定义如下： - 血友病 A 的诊断日期 - 首次接受因子替代疗法治疗的年龄（儿童/成人） - 因子 VIII 基因突变类型（如果有） - 初始诊断时因子 VIII 水平（如果有的话） - 抑制剂的历史和用于检测的测定法 - 抑制剂峰值水平的测定日期
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基线
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临床结果：通过患者图表改变治疗模式，包括血友病治疗
大体时间：基线和每 12 个月至 60 个月
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治疗模式通过以下方式衡量： - 治疗选择和剂量（因子 VIII 使用和类型） - 治疗方案 - 免疫耐受疗法 - 抑制剂产品 - 血库产品 - 非血浆和局部产品
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基线和每 12 个月至 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年12月9日
初级完成 (实际的)
2018年1月17日
研究完成 (实际的)
2018年3月26日
研究注册日期
首次提交
2015年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月19日
首次发布 (估计)
2015年3月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月26日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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