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Funcionamento e bem-estar do paciente, impacto econômico e clínico da hemofilia A e seu tratamento (ECHO)

26 de março de 2019 atualizado por: Bayer

Um Registro Prospectivo, Internacional, Longitudinal e Observacional de Resultados Relatados pelo Paciente (PROs) e a Associação com a Hemofilia A e seu Tratamento em Pacientes com Hemofilia A Moderada a Grave

O objetivo do estudo é melhorar a compreensão dos principais resultados relatados pelos pacientes, como qualidade de vida, bem como resultados clínicos na hemofilia A, em um cenário global do mundo real.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

272

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Multiple Locations, Espanha
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
  • Japão
      • Multiple Locations, Japão
  • Reino Unido
      • Multiple Locations, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes com mais de 16 anos, com diagnóstico documentado confirmado por médico de Hemofilia A moderada ou grave (gravidade definida como moderada = atividade de FVIII de 1% a 5% e grave = atividade de FVIII ≤1%)

Descrição

Critério de inclusão:

  • 16 anos ou mais.
  • Ter documentação de diagnóstico médico confirmado de Hemofilia A moderada ou grave (gravidade definida como moderada = atividade de FVIII de 1% a 5% e grave = atividade de FVIII ≤1%).
  • Termo de consentimento informado assinado pelo paciente ou pelos pais do paciente para pacientes menores de 18 anos (dependendo dos regulamentos locais).
  • O consentimento por escrito assinado também é necessário para pacientes com menos de 18 anos (dependendo dos regulamentos locais).
  • Planeje receber pelo menos metade de seus cuidados de hemofilia no local de registro.
  • Disposto e capaz de inserir dados de acordo com o cronograma de coleta de dados.
  • Atualmente recebendo tratamento profilático ou sob demanda (incluindo nos últimos 6 meses para sob demanda).
  • Esperança de vida esperada de pelo menos 2 anos.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com Hemofilia B
  • Pacientes com doença de von Willebrand (vWD)
  • Pacientes com outros distúrbios hemorrágicos raros
  • Incapaz de cumprir o protocolo do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com Hemofilia A moderada a grave / Coorte 1
Pacientes com mais de 16 anos, com diagnóstico documentado confirmado por médico de Hemofilia A moderada ou grave (gravidade definida como moderada = atividade de FVIII de 1% a 5% e grave = atividade de FVIII ≤1%)
Medicamento: Produtos Recombinantes e Fator VIII Humano disponíveis incl. Kogenate FS (Fator VIII recombinante, BAY14-2222)
Fator VIII Recombinante e Humano / Usado sob demanda ou profilaxia de sangramentos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de função medida pela Lista de Atividades de Hemofilia (HAL), Atividades Diárias, incluindo Produtividade no Trabalho e Escala de Comprometimento da Atividade (WPAI).
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de função medida pela Lista de Atividades de Hemofilia (HAL), Atividades Diárias, incluindo Produtividade no Trabalho e Escala de Comprometimento da Atividade (WPAI).
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de função medida pela Lista de Atividades de Hemofilia (HAL), Atividades Diárias, incluindo Produtividade no Trabalho e Escala de Comprometimento da Atividade (WPAI).
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de função medida pela Lista de Atividades de Hemofilia (HAL), Atividades Diárias, incluindo Produtividade no Trabalho e Escala de Comprometimento da Atividade (WPAI).
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de função medida pela Lista de Atividades de Hemofilia (HAL), Atividades Diárias, incluindo Produtividade no Trabalho e Escala de Comprometimento da Atividade (WPAI).
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança na qualidade de vida medida pelo questionário EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), medida de qualidade de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança na qualidade de vida medida pelo questionário EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), medida de qualidade de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Recursos: Visitas hospitalares e profissionais de saúde
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança na qualidade de vida medida pelo questionário EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), medida de qualidade de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança na qualidade de vida medida pelo questionário EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), medida de qualidade de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança na qualidade de vida medida pelo questionário EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), medida de qualidade de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança nos padrões de tratamento conforme medido pelo Questionário de Satisfação do Tratamento da Hemofilia (Hemo-SAT) e Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança nos padrões de tratamento conforme medido pelo Questionário de Satisfação do Tratamento da Hemofilia (Hemo-SAT) e Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança nos padrões de tratamento conforme medido pelo Questionário de Satisfação do Tratamento da Hemofilia (Hemo-SAT) e Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança nos padrões de tratamento conforme medido pelo Questionário de Satisfação do Tratamento da Hemofilia (Hemo-SAT) e Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: mudança nos padrões de tratamento conforme medido pelo Questionário de Satisfação do Tratamento da Hemofilia (Hemo-SAT) e Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de adesão medida por e Escala Validada de Adesão ao Tratamento de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de adesão medida por e Escala Validada de Adesão ao Tratamento de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de adesão medida por e Escala Validada de Adesão ao Tratamento de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de adesão medida por e Escala Validada de Adesão ao Tratamento de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de adesão medida por e Escala Validada de Adesão ao Tratamento de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de satisfação medida pelo Questionário de Satisfação do Tratamento de Hemofilia (Hemo-SAT)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de satisfação medida pelo Questionário de Satisfação do Tratamento de Hemofilia (Hemo-SAT)
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de satisfação medida pelo Questionário de Satisfação do Tratamento de Hemofilia (Hemo-SAT)
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de satisfação medida pelo Questionário de Satisfação do Tratamento de Hemofilia (Hemo-SAT)
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de satisfação medida pelo Questionário de Satisfação do Tratamento de Hemofilia (Hemo-SAT)
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de dor medida pelo Inventário Breve de Dor (Formulário Curto) (BPI-SF)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração da dor medida pelo Inventário Breve de Dor (BPI-SF)
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração da dor medida pelo Inventário Breve de Dor (BPI-SF)
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração da dor medida pelo Inventário Breve de Dor (BPI-SF)
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração da dor medida pelo Inventário Breve de Dor (BPI-SF)
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração do número de utilização de recursos conforme avaliado da perspectiva do paciente
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração do número de utilização de recursos conforme avaliado da perspectiva do paciente
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração do número de utilização de recursos conforme avaliado da perspectiva do paciente
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração do número de utilização de recursos conforme avaliado da perspectiva do paciente
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: Alteração do número de utilização de recursos conforme avaliado da perspectiva do paciente
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de bem-estar conforme medido pelo Programa de Bem-Estar Psicológico Geral (PGWBI), bem como comportamento de fumar e beber e uso de drogas recreativas
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Baseline e aos 12 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de bem-estar conforme medido pelo Programa de Bem-Estar Psicológico Geral (PGWBI), bem como comportamento de fumar e beber e uso de drogas recreativas
Prazo: Baseline e aos 24 meses
Baseline e aos 24 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de bem-estar conforme medido pelo Programa de Bem-Estar Psicológico Geral (PGWBI), bem como comportamento de fumar e beber e uso de drogas recreativas
Prazo: Baseline e aos 36 meses
Baseline e aos 36 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de bem-estar conforme medido pelo Programa de Bem-Estar Psicológico Geral (PGWBI), bem como comportamento de fumar e beber e uso de drogas recreativas
Prazo: Baseline e aos 48 meses
Baseline e aos 48 meses
Resultado relatado pelo paciente: Mudança de bem-estar conforme medido pelo Programa de Bem-Estar Psicológico Geral (PGWBI), bem como comportamento de fumar e beber e uso de drogas recreativas
Prazo: Baseline e aos 60 meses
Baseline e aos 60 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado Clínico: Alteração do estado de Hemofilia A
Prazo: Baseline e a cada 12 meses até 60 meses
Status de hemofilia A definido por: - Último nível FVIII medido - Histórico de hemorragia intracraniana e idade de ocorrência - Número de episódios/eventos hemorrágicos no último ano - Localização do sangramento - Micro-hemorragias confirmadas em imagens anteriores - Avaliação farmacocinética (se disponível): Nome do produto FVIII para avaliação farmacocinética mais recente - Dose do produto Fator VIII administrado para avaliação farmacocinética mais recente - Nível de fator VIII medido - Meia-vida do fator VIII e ponto no tempo de medição -- Dispositivo de acesso venoso central (CVAD) ou AV (arterial -venosas) fístulas
Baseline e a cada 12 meses até 60 meses
Resultado Clínico: Alteração do Estado da Articulação
Prazo: Baseline e a cada 12 meses até 60 meses
Estado da articulação conforme definido por: - Hemofilia Joint Health Score/Pettersson Additive Scale - Amplitude de movimento - Imagem (quando disponível) - Articulações-alvo e procedimentos cirúrgicos anteriores
Baseline e a cada 12 meses até 60 meses
Resultado clínico: características basais da doença
Prazo: Linha de base
Características basais da doença e evolução da doença conforme definido por: - Data do diagnóstico de Hemofilia A - Idade do primeiro tratamento com terapia de reposição de fator (criança/adulto) - Tipo de mutação do gene do fator VIII (se disponível) - Nível do fator VIII no diagnóstico inicial ( se disponível) - História do inibidor e ensaio usado para detecção - Data de determinação do nível de pico do inibidor
Linha de base
Resultado Clínico: Alteração dos padrões de tratamento, incluindo tratamentos de hemofilia por meio do prontuário do paciente
Prazo: Baseline e a cada 12 meses até 60 meses
Padrões de tratamento medidos por: - Escolha e dose de tratamento (uso e tipo do Fator VIII) - Regime de tratamento - Terapia de tolerância imunológica - Produtos para inibidores - Produtos de banco de sangue - Produtos não plasmáticos e tópicos
Baseline e a cada 12 meses até 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bayer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

17 de janeiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

26 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

24 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 17285
  • KG1301 (Outro identificador: Company internal)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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