Функционирование и благополучие пациентов, экономическое и клиническое влияние гемофилии А и ее лечения (ECHO)
26 марта 2019 г. обновлено: Bayer
Проспективный, международный, лонгитюдный, наблюдательный регистр заболеваний, сообщаемых пациентами, и связь с гемофилией А и ее лечением у пациентов с умеренной и тяжелой гемофилией А
Цель исследования — улучшить понимание основных исходов, сообщаемых пациентами, таких как качество жизни, а также клинические исходы при гемофилии А в глобальных условиях реального мира.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
272
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Multiple Locations, Испания
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Соединенное Королевство
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Япония
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты в возрасте старше 16 лет с документально подтвержденным врачом диагнозом гемофилии А средней или тяжелой степени (степень тяжести определяется как умеренная = активность FVIII от 1% до 5% и тяжелая = активность FVIII ≤1%)
Описание
Критерии включения:
- Возраст 16 лет и старше.
- Иметь документально подтвержденный врачом диагноз умеренной или тяжелой гемофилии А (тяжесть определяется как умеренная = активность FVIII от 1% до 5% и тяжелая = активность FVIII ≤1%).
- Подписанное письменное информированное согласие, предоставленное пациентом или родителями пациента для пациентов младше 18 лет (в зависимости от местных правил).
- Подписанное письменное согласие также требуется для пациентов в возрасте до 18 лет (в зависимости от местного законодательства).
- Планируйте получать по крайней мере половину лечения гемофилии в центре регистрации.
- Желание и возможность вводить данные в соответствии с графиком сбора данных.
- В настоящее время получает профилактическое лечение или лечение по требованию (в том числе в течение последних 6 месяцев для лечения по требованию).
- Ожидаемая продолжительность жизни не менее 2 лет.
Критерий исключения:
- Больные гемофилией В
- Пациенты с болезнью Виллебранда (БВ)
- Пациенты с другими редкими нарушениями свертываемости крови
- Невозможно соблюдать протокол исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты со среднетяжелой и тяжелой гемофилией A / когорта 1
Пациенты в возрасте старше 16 лет с документально подтвержденным врачом диагнозом гемофилии А средней или тяжелой степени (степень тяжести определяется как умеренная = активность FVIII от 1% до 5% и тяжелая = активность FVIII ≤1%)
|
Рекомбинантный и человеческий фактор VIII / Используется по требованию или для профилактики кровотечений
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение функции, измеренное по списку активности гемофилии (HAL), ежедневной активности, включая шкалу производительности труда и нарушения активности (WPAI).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение функции, измеренное по списку активности гемофилии (HAL), ежедневной активности, включая шкалу производительности труда и нарушения активности (WPAI).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение функции, измеренное по списку активности гемофилии (HAL), ежедневной активности, включая шкалу производительности труда и нарушения активности (WPAI).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение функции, измеренное по списку активности гемофилии (HAL), ежедневной активности, включая шкалу производительности труда и нарушения активности (WPAI).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение функции, измеренное по списку активности гемофилии (HAL), ежедневной активности, включая шкалу производительности труда и нарушения активности (WPAI).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение качества жизни, измеренное с помощью опросника EuroQol-5 Dimension, уровень 5 (EQ5D), краткое обследование состояния здоровья (SF-12), измерение качества жизни гемофилии для взрослых (HAEMO-QoL-A)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение качества жизни, измеренное с помощью опросника EuroQol-5 Dimension, уровень 5 (EQ5D), краткое обследование состояния здоровья (SF-12), измерение качества жизни гемофилии для взрослых (HAEMO-QoL-A)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Ресурсы: посещения больниц и медицинских работников
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение качества жизни, измеренное с помощью опросника EuroQol-5 Dimension, уровень 5 (EQ5D), краткое обследование состояния здоровья (SF-12), измерение качества жизни гемофилии для взрослых (HAEMO-QoL-A)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение качества жизни, измеренное с помощью опросника EuroQol-5 Dimension, уровень 5 (EQ5D), краткое обследование состояния здоровья (SF-12), измерение качества жизни гемофилии для взрослых (HAEMO-QoL-A)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение качества жизни, измеренное с помощью опросника EuroQol-5 Dimension, уровень 5 (EQ5D), краткое обследование состояния здоровья (SF-12), измерение качества жизни гемофилии для взрослых (HAEMO-QoL-A)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение схемы лечения, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT) и утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение схемы лечения, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT) и утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение схемы лечения, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT) и утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение схемы лечения, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT) и утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщают пациенты: изменение схемы лечения, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT) и утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщает пациент: изменение приверженности, измеренное с помощью утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщает пациент: изменение приверженности, измеренное с помощью утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Результат, о котором сообщает пациент: изменение приверженности, измеренное с помощью утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщает пациент: изменение приверженности, измеренное с помощью утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщает пациент: изменение приверженности, измеренное с помощью утвержденной шкалы приверженности лечению гемофилии (Veritas Pro/PRN)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Сообщенный пациентом результат: изменение удовлетворенности, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Сообщенный пациентом результат: изменение удовлетворенности, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Сообщенный пациентом результат: изменение удовлетворенности, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Сообщенный пациентом результат: изменение удовлетворенности, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Сообщенный пациентом результат: изменение удовлетворенности, измеренное с помощью опросника удовлетворенности лечением гемофилии (Hemo-SAT)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение боли, измеренное с помощью краткой инвентаризации боли (короткая форма) (BPI-SF)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение боли, измеренное с помощью Краткой инвентаризации боли (BPI-SF).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение боли, измеренное с помощью Краткой инвентаризации боли (BPI-SF).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение боли, измеренное с помощью Краткой инвентаризации боли (BPI-SF).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение боли, измеренное с помощью Краткой инвентаризации боли (BPI-SF).
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение количества использованных ресурсов, оцененное с точки зрения пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение количества использованных ресурсов, оцененное с точки зрения пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение количества использованных ресурсов, оцененное с точки зрения пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение количества использованных ресурсов, оцененное с точки зрения пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение количества использованных ресурсов, оцененное с точки зрения пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение самочувствия, измеренное по шкале общего психологического благополучия (PGWBI), а также поведение в отношении курения, употребления алкоголя и употребления рекреационных наркотиков.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
|
Исходный уровень и через 12 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение самочувствия, измеренное по шкале общего психологического благополучия (PGWBI), а также поведение в отношении курения, употребления алкоголя и употребления рекреационных наркотиков.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 24 месяца
|
Исходный уровень и через 24 месяца
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение самочувствия, измеренное по шкале общего психологического благополучия (PGWBI), а также поведение в отношении курения, употребления алкоголя и употребления рекреационных наркотиков.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 36 мес.
|
Исходный уровень и через 36 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение самочувствия, измеренное по шкале общего психологического благополучия (PGWBI), а также поведение в отношении курения, употребления алкоголя и употребления рекреационных наркотиков.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 48 мес.
|
Исходный уровень и через 48 мес.
|
|
|
Результат, о котором сообщил пациент: изменение самочувствия, измеренное по шкале общего психологического благополучия (PGWBI), а также поведение в отношении курения, употребления алкоголя и употребления рекреационных наркотиков.
Временное ограничение: Исходный уровень и через 60 мес.
|
Исходный уровень и через 60 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинический результат: изменение статуса гемофилии А.
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев до 60 месяцев
|
Статус гемофилии А определяется по: - последнему измеренному уровню FVIII - анамнезу внутричерепных кровоизлияний и возрасту возникновения - количеству эпизодов/событий кровотечения за последний год - местонахождению кровотечения - подтвержденным микрокровоизлияниям на предыдущей визуализации - оценке фармакокинетики (если доступно): Название продукта FVIII для последней оценки фармакокинетики - Доза препарата фактора VIII, введенного для последней оценки фармакокинетики - Измеренный уровень фактора VIII - Период полувыведения фактора VIII и время измерения -венозные) свищи
|
Базовый уровень и каждые 12 месяцев до 60 месяцев
|
|
Клинический результат: изменение статуса сустава
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев до 60 месяцев
|
Статус суставов, определяемый по: - Шкале здоровья суставов при гемофилии/ аддитивной шкале Петтерссона - Диапазону движений - Визуализации (при наличии) - Целевым суставам и перенесенным хирургическим вмешательствам
|
Базовый уровень и каждые 12 месяцев до 60 месяцев
|
|
Клинический исход: исходные характеристики заболевания
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Исходные характеристики заболевания и течение заболевания, определяемые: - Датой постановки диагноза гемофилии А - Возрастом на момент первого лечения факторозаместительной терапией (дети/взрослые) - Типом мутации гена фактора VIII (при наличии) - Уровень фактора VIII при первоначальном диагнозе ( при наличии) - История ингибитора и анализа, использованного для обнаружения - Дата определения пикового уровня ингибитора
|
Базовый уровень
|
|
Клинический результат: изменение схемы лечения, включая лечение гемофилии, с помощью карты пациента.
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 месяцев до 60 месяцев
|
Схемы лечения, определяемые по: - Выбору лечения и дозе (применение и тип фактора VIII) - Схеме лечения - Терапии иммунологической толерантности - Препаратам для ингибиторов - Продуктам банка крови - Неплазменным и местным препаратам
|
Базовый уровень и каждые 12 месяцев до 60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 декабря 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 января 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 марта 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 марта 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 марта 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 марта 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 марта 2019 г.
Последняя проверка
1 марта 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 17285
- KG1301 (Другой идентификатор: Company internal)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .