Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Functioneren en welzijn van de patiënt, economische en klinische impact van hemofilie A en de behandeling ervan (ECHO)

26 maart 2019 bijgewerkt door: Bayer

Een prospectieve, internationale, longitudinale, observationele ziekteregistratie van door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) en de associatie met hemofilie A en de behandeling ervan bij patiënten met matige tot ernstige hemofilie A

Het doel van de studie is om het begrip te verbeteren van de belangrijkste door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, zoals de kwaliteit van leven en de klinische uitkomsten bij hemofilie A, in een wereldwijde real-world setting.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

272

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
  • Spanje
      • Multiple Locations, Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • Multiple Locations, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten ouder dan 16 jaar, met gedocumenteerde, door een arts bevestigde diagnose van matige of ernstige hemofilie A (ernst gedefinieerd als matig = FVIII-activiteit 1% tot 5% en ernstig = FVIII-activiteit ≤1%)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 16 jaar of ouder.
  • Documentatie hebben van een door een arts bevestigde diagnose van matige of ernstige hemofilie A (ernst gedefinieerd als matig = FVIII-activiteit 1% tot 5% en ernstig = FVIII-activiteit ≤1%).
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekt door de patiënt of de ouders van de patiënt voor patiënten jonger dan 18 jaar (afhankelijk van lokale regelgeving).
  • Ondertekende schriftelijke toestemming is ook vereist voor patiënten jonger dan 18 jaar (afhankelijk van lokale regelgeving).
  • Plan om ten minste de helft van hun hemofiliezorg op de registratiesite te ontvangen.
  • Bereid en in staat om gegevens in te voeren volgens het gegevensverzamelingsschema.
  • Wordt momenteel profylactisch of op verzoek behandeld (inclusief in de afgelopen 6 maanden voor op verzoek).
  • Verwachte levensverwachting van minimaal 2 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met hemofilie B
  • Patiënten met de ziekte van von Willebrand (vWD)
  • Patiënten met andere zeldzame bloedingsstoornissen
  • Kan niet voldoen aan het studieprotocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met matige tot ernstige hemofilie A / cohort 1
Patiënten ouder dan 16 jaar, met gedocumenteerde, door een arts bevestigde diagnose van matige of ernstige hemofilie A (ernst gedefinieerd als matig = FVIII-activiteit 1% tot 5% en ernstig = FVIII-activiteit ≤1%)
Geneesmiddel: Beschikbare recombinant- en humane factor VIII-producten, incl. Kogenate FS (recombinante factor VIII, BAY14-2222)
Recombinant en menselijke factor VIII / Gebruikt op aanvraag of profylaxe van bloedingen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van functie zoals gemeten door hemofilie-activiteitenlijst (HAL), dagelijkse activiteiten inclusief werkproductiviteit en activiteitsbeperkingsschaal (WPAI).
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van functie zoals gemeten door hemofilie-activiteitenlijst (HAL), dagelijkse activiteiten inclusief werkproductiviteit en activiteitsbeperkingsschaal (WPAI).
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van functie zoals gemeten door hemofilie-activiteitenlijst (HAL), dagelijkse activiteiten inclusief werkproductiviteit en activiteitsbeperkingsschaal (WPAI).
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van functie zoals gemeten door hemofilie-activiteitenlijst (HAL), dagelijkse activiteiten inclusief werkproductiviteit en activiteitsbeperkingsschaal (WPAI).
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van functie zoals gemeten door hemofilie-activiteitenlijst (HAL), dagelijkse activiteiten inclusief werkproductiviteit en activiteitsbeperkingsschaal (WPAI).
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Door patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van kwaliteit van leven zoals gemeten met EuroQol-5 Dimension-vragenlijst 5-niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Door patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van kwaliteit van leven zoals gemeten met EuroQol-5 Dimension-vragenlijst 5-niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Bronnen: bezoeken aan ziekenhuizen en zorgverleners
Baseline en na 24 maanden
Door patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van kwaliteit van leven zoals gemeten met EuroQol-5 Dimension-vragenlijst 5-niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Door patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van kwaliteit van leven zoals gemeten met EuroQol-5 Dimension-vragenlijst 5-niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Door patiënt gerapporteerd resultaat: verandering van kwaliteit van leven zoals gemeten met EuroQol-5 Dimension-vragenlijst 5-niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adults (HAEMO-QoL-A)
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van behandelpatronen zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) en Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van behandelpatronen zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) en Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van behandelpatronen zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) en Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van behandelpatronen zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) en Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van behandelpatronen zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT) en Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in therapietrouw zoals gemeten door en gevalideerde Hemofilie Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in therapietrouw zoals gemeten door en gevalideerde Hemofilie Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in therapietrouw zoals gemeten door en gevalideerde Hemofilie Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in therapietrouw zoals gemeten door en gevalideerde Hemofilie Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in therapietrouw zoals gemeten door en gevalideerde Hemofilie Regimen Treatment Adherence Scale (Veritas Pro/PRN)
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in tevredenheid zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in tevredenheid zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in tevredenheid zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in tevredenheid zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering in tevredenheid zoals gemeten door Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van pijn zoals gemeten door Brief Pain Inventory (Short Form) (BPI-SF)
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van pijn zoals gemeten door Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van pijn zoals gemeten door Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van pijn zoals gemeten door Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Patiëntgerapporteerd resultaat: Verandering van pijn zoals gemeten door Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: wijziging van het aantal gebruiksbronnen zoals geëvalueerd vanuit het perspectief van de patiënt
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: wijziging van het aantal gebruiksbronnen zoals geëvalueerd vanuit het perspectief van de patiënt
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: wijziging van het aantal gebruiksbronnen zoals geëvalueerd vanuit het perspectief van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: wijziging van het aantal gebruiksbronnen zoals geëvalueerd vanuit het perspectief van de patiënt
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Door de patiënt gerapporteerd resultaat: wijziging van het aantal gebruiksbronnen zoals geëvalueerd vanuit het perspectief van de patiënt
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden
Patiëntgerapporteerde uitkomst: Verandering van welbevinden zoals gemeten door Psychological General Well Being Schedule (PGWBI), rook- en drinkgedrag en recreatief drugsgebruik
Tijdsspanne: Baseline en na 12 maanden
Baseline en na 12 maanden
Patiëntgerapporteerde uitkomst: Verandering van welbevinden zoals gemeten door Psychological General Well Being Schedule (PGWBI), evenals rook- en drinkgedrag en recreatief drugsgebruik
Tijdsspanne: Baseline en na 24 maanden
Baseline en na 24 maanden
Patiëntgerapporteerde uitkomst: Verandering van welbevinden zoals gemeten door Psychological General Well Being Schedule (PGWBI), evenals rook- en drinkgedrag en recreatief drugsgebruik
Tijdsspanne: Basislijn en na 36 maanden
Basislijn en na 36 maanden
Patiëntgerapporteerde uitkomst: Verandering van welbevinden zoals gemeten door Psychological General Well Being Schedule (PGWBI), evenals rook- en drinkgedrag en recreatief drugsgebruik
Tijdsspanne: Baseline en na 48 maanden
Baseline en na 48 maanden
Patiëntgerapporteerde uitkomst: Verandering van welbevinden zoals gemeten door Psychological General Well Being Schedule (PGWBI), evenals rook- en drinkgedrag en recreatief drugsgebruik
Tijdsspanne: Baseline en na 60 maanden
Baseline en na 60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische uitkomst: verandering van hemofilie A-status
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 maanden tot 60 maanden
Hemofilie A-status zoals gedefinieerd door: - Laatst gemeten FVIII-niveau - Voorgeschiedenis van intracraniale bloeding en leeftijd van voorkomen - Aantal bloedingsepisodes/-gebeurtenissen in het afgelopen jaar - Locatie van bloeding - Bevestigde microbloedingen op eerdere beeldvorming - Farmacokinetische beoordeling (indien beschikbaar): Naam van het FVIII-product voor de meest recente PK-evaluatie - Dosis van het factor VIII-product toegediend voor de meest recente PK-evaluatie - Gemeten factor VIII-spiegel - Halfwaardetijd van factor VIII en tijdstip van meting -- Central Venous Access Device (CVAD) of AV (arteriële -veneuze) fistels
Baseline en elke 12 maanden tot 60 maanden
Klinische uitkomst: verandering van gewrichtsstatus
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 maanden tot 60 maanden
Gewrichtsstatus zoals gedefinieerd door: - Hemofilie Joint Health Score/ Pettersson Additive Scale - Bewegingsbereik - Beeldvorming (indien beschikbaar) - Doelgewrichten en eerdere chirurgische ingrepen
Baseline en elke 12 maanden tot 60 maanden
Klinische uitkomst: basislijn ziektekenmerken
Tijdsspanne: Basislijn
Ziektekenmerken bij baseline en ziekteverloop zoals gedefinieerd door: - Datum van diagnose van hemofilie A - Leeftijd bij eerste behandeling met factorvervangende therapie (kind/volwassene) - Type factor VIII-genmutatie (indien beschikbaar) - Factor VIII-niveau bij initiële diagnose ( indien beschikbaar) - Voorgeschiedenis van remmer en assay gebruikt voor detectie - Datum van bepaling van piekniveau van remmer
Basislijn
Klinische uitkomst: Verandering van behandelpatronen inclusief hemofiliebehandelingen via patiëntenkaart
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 maanden tot 60 maanden
Behandelpatronen gemeten aan de hand van: - keuze van behandeling en dosis (gebruik en type factor VIII) - behandelingsregime - immuuntolerantietherapie - producten voor remmers - bloedbankproducten - niet-plasma- en topische producten
Baseline en elke 12 maanden tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

24 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17285
  • KG1301 (Andere identificatie: Company internal)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Beschikbare recombinant- en humane factor VIII-producten, incl. Kogenate FS (recombinante factor VIII, BAY14-2222)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovakia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren