A hemofília A és kezelése a betegek működése és jóléte, gazdasági és klinikai hatásai (ECHO)
2019. március 26. frissítette: Bayer
Prospektív, nemzetközi, longitudinális, megfigyeléses betegségregiszter a betegek által jelentett eredményekről (PRO) és a hemofília A-val való társulása és kezelése közepesen súlyos és súlyos A hemofíliában szenvedő betegeknél
A tanulmány célja a betegek által jelentett kulcsfontosságú kimenetelek, például az életminőség, valamint a hemofília A klinikai kimeneteleinek jobb megértése globális valós környezetben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
272
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Multiple Locations, Egyesült Királyság
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japán
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanyolország
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
16 év feletti betegek, akiknek dokumentált, orvos által megerősített, közepesen súlyos vagy súlyos hemofília A diagnózisa (súlyossága közepesnek mondható = FVIII aktivitás 1%–5% és súlyos = FVIII aktivitás ≤ 1%)
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 16 éves vagy idősebb.
- Rendelkezzen dokumentálva az orvos által megerősített mérsékelt vagy súlyos hemofília A diagnosztizálásáról (súlyossága közepes = FVIII aktivitás 1%–5% és súlyos = FVIII aktivitás ≤1%).
- A beteg vagy a beteg szülei által 18 éven aluli betegek számára adott, aláírt írásos beleegyező nyilatkozat (a helyi előírásoktól függően).
- A 18 éven aluli betegek esetében is aláírt írásbeli hozzájárulás szükséges (a helyi előírásoktól függően).
- Tervezze meg, hogy hemofília ellátásának legalább felét a nyilvántartó helyen kapja meg.
- Az adatfelvételi ütemterv szerint hajlandó és képes adatbevitelre.
- Jelenleg profilaktikus vagy igény szerinti kezelésben részesül (beleértve az utolsó 6 hónapot is igény szerint).
- Várható élettartam legalább 2 év.
Kizárási kritériumok:
- Hemophilia B-ben szenvedő betegek
- Von Willebrand-kórban (vWD) szenvedő betegek
- Más ritka vérzési rendellenességben szenvedő betegek
- Nem tud megfelelni a vizsgálati protokollnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliában szenvedő betegek / 1. kohorsz
16 év feletti betegek, akiknek dokumentált, orvos által megerősített, közepesen súlyos vagy súlyos hemofília A diagnózisa (súlyossága közepesnek mondható = FVIII aktivitás 1%–5% és súlyos = FVIII aktivitás ≤ 1%)
|
Rekombináns és humán VIII-as faktor / Igény szerint vagy vérzések megelőzésére használják
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A beteg által jelentett eredmény: A funkció változása a hemofília tevékenységek listája (HAL) szerint, a napi tevékenységek, beleértve a munka termelékenységi és aktivitási károsodásának skáláját (WPAI).
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A funkció változása a hemofília tevékenységek listája (HAL) szerint, a napi tevékenységek, beleértve a munka termelékenységi és aktivitási károsodásának skáláját (WPAI).
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A funkció változása a hemofília tevékenységek listája (HAL) szerint, a napi tevékenységek, beleértve a munka termelékenységi és aktivitási károsodásának skáláját (WPAI).
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A funkció változása a hemofília tevékenységek listája (HAL) szerint, a napi tevékenységek, beleértve a munka termelékenységi és aktivitási károsodásának skáláját (WPAI).
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A funkció változása a hemofília tevékenységek listája (HAL) szerint, a napi tevékenységek, beleértve a munka termelékenységi és aktivitási károsodásának skáláját (WPAI).
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az életminőség változása az EuroQol-5 dimenzió kérdőív 5. szintje (EQ5D), rövid formájú egészségfelmérés (SF-12), felnőttek hemofília életminőség mérése (HAEMO-QoL-A) szerint.
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az életminőség változása az EuroQol-5 dimenzió kérdőív 5. szintje (EQ5D), rövid formájú egészségfelmérés (SF-12), felnőttek hemofília életminőség mérése (HAEMO-QoL-A) szerint.
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Források: Kórházi és egészségügyi szakemberlátogatások
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az életminőség változása az EuroQol-5 dimenzió kérdőív 5. szintje (EQ5D), rövid formájú egészségfelmérés (SF-12), felnőttek hemofília életminőség mérése (HAEMO-QoL-A) szerint.
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az életminőség változása az EuroQol-5 dimenzió kérdőív 5. szintje (EQ5D), rövid formájú egészségfelmérés (SF-12), felnőttek hemofília életminőség mérése (HAEMO-QoL-A) szerint.
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az életminőség változása az EuroQol-5 dimenzió kérdőív 5. szintje (EQ5D), rövid formájú egészségfelmérés (SF-12), felnőttek hemofília életminőség mérése (HAEMO-QoL-A) szerint.
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A kezelési minták változása a hemofília kezeléssel való elégedettségi kérdőív (Hemo-SAT) és a validált hemofília kezelési kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) alapján
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A kezelési minták változása a hemofília kezeléssel való elégedettségi kérdőív (Hemo-SAT) és a validált hemofília kezelési kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) alapján
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A kezelési minták változása a hemofília kezeléssel való elégedettségi kérdőív (Hemo-SAT) és a validált hemofília kezelési kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) alapján
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A kezelési minták változása a hemofília kezeléssel való elégedettségi kérdőív (Hemo-SAT) és a validált hemofília kezelési kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) alapján
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A kezelési minták változása a hemofília kezeléssel való elégedettségi kérdőív (Hemo-SAT) és a validált hemofília kezelési kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) alapján
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az adherencia változása a hemofília kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) által mérve.
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az adherencia változása a hemofília kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) által mérve.
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az adherencia változása a hemofília kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) által mérve.
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az adherencia változása a hemofília kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) által mérve.
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az adherencia változása a hemofília kezelési adherencia skála (Veritas Pro/PRN) által mérve.
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az elégedettség változása a hemofília kezeléssel való elégedettség kérdőívével (Hemo-SAT) mérve
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az elégedettség változása a hemofília kezeléssel való elégedettség kérdőívével (Hemo-SAT) mérve
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az elégedettség változása a hemofília kezeléssel való elégedettség kérdőívével (Hemo-SAT) mérve
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az elégedettség változása a hemofília kezeléssel való elégedettség kérdőívével (Hemo-SAT) mérve
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: Az elégedettség változása a hemofília kezeléssel való elégedettség kérdőívével (Hemo-SAT) mérve
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A fájdalom változása a rövid fájdalomjegyzékkel (rövid forma) (BPI-SF) mérve
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A fájdalom változása a rövid fájdalomleltár (BPI-SF) szerint
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A fájdalom változása a rövid fájdalomleltár (BPI-SF) szerint
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A fájdalom változása a rövid fájdalomleltár (BPI-SF) szerint
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A fájdalom változása a rövid fájdalomleltár (BPI-SF) szerint
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A páciens által jelentett eredmény: Az erőforrás-felhasználás számának változása a páciens szemszögéből értékelve
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A páciens által jelentett eredmény: Az erőforrás-felhasználás számának változása a páciens szemszögéből értékelve
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A páciens által jelentett eredmény: Az erőforrás-felhasználás számának változása a páciens szemszögéből értékelve
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A páciens által jelentett eredmény: Az erőforrás-felhasználás számának változása a páciens szemszögéből értékelve
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A páciens által jelentett eredmény: Az erőforrás-felhasználás számának változása a páciens szemszögéből értékelve
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A jó közérzet változása a pszichológiai általános jóléti ütemterv (PGWBI) szerint, valamint a dohányzás és az alkoholfogyasztás, valamint a rekreációs droghasználat
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A jó közérzet változása a pszichológiai általános jóléti ütemterv (PGWBI) szerint, valamint a dohányzás és az alkoholfogyasztás, valamint a rekreációs droghasználat
Időkeret: Kiindulási és 24 hónapos korban
|
Kiindulási és 24 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A jó közérzet változása a pszichológiai általános jóléti ütemterv (PGWBI) szerint, valamint a dohányzás és az alkoholfogyasztás, valamint a rekreációs droghasználat
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos korban
|
Kiindulási és 36 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A jó közérzet változása a pszichológiai általános jóléti ütemterv (PGWBI) szerint, valamint a dohányzás és az alkoholfogyasztás, valamint a rekreációs droghasználat
Időkeret: Kiindulási és 48 hónapos korban
|
Kiindulási és 48 hónapos korban
|
|
|
A beteg által jelentett eredmény: A jó közérzet változása a pszichológiai általános jóléti ütemterv (PGWBI) szerint, valamint a dohányzás és az alkoholfogyasztás, valamint a rekreációs droghasználat
Időkeret: Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Kiindulási és 60 hónapos korban
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai eredmény: A hemofília A státusz megváltozása
Időkeret: Kiindulási és 12 havonta 60 hónapig
|
A hemofília A státusz meghatározása: - Utoljára mért FVIII szint - Intracranialis vérzés anamnézisében és előfordulási korában - Vérzéses epizódok/események száma az elmúlt évben - A vérzés helye - Megerősített mikrovérzések a korábbi képalkotó vizsgálatok során - PK értékelés (ha rendelkezésre áll): FVIII-as készítmény neve a legutóbbi farmakokinetikai értékeléshez - A VIII-as faktor készítmény legutóbbi farmakokinetikai értékeléséhez alkalmazott dózisa - Mért VIII-as faktorszint - VIII-as faktor felezési ideje és mérési időpontja - Központi vénás hozzáférési eszköz (CVAD) vagy AV (artériás) -vénás) fisztulák
|
Kiindulási és 12 havonta 60 hónapig
|
|
Klinikai eredmény: az ízületi állapot megváltozása
Időkeret: Kiindulási és 12 havonta 60 hónapig
|
Ízületi státusz: - hemofília ízületi egészségi pontszám / Pettersson additív skála - mozgási tartomány - képalkotás (ahol elérhető) - célízületek és korábbi műtéti eljárások
|
Kiindulási és 12 havonta 60 hónapig
|
|
Klinikai eredmény: A betegség kiindulási jellemzői
Időkeret: Alapvonal
|
A betegség kiindulási jellemzői és a betegség lefolyása a következők szerint meghatározottak szerint: - A hemofília diagnózisának dátuma - Életkor az első faktorpótló terápiával végzett kezeléskor (gyermek/felnőtt) - A VIII-as faktor génmutáció típusa (ha rendelkezésre áll) - VIII. faktor szint a kezdeti diagnóziskor ( Ha rendelkezésre áll
|
Alapvonal
|
|
Klinikai eredmény: A kezelési minták megváltoztatása, beleértve a hemofília-kezeléseket a betegtáblázaton keresztül
Időkeret: Kiindulási és 12 havonta 60 hónapig
|
A kezelési minták az alábbiak szerint mérve: - Kezelés kiválasztása és dózisa (VIII-as faktor alkalmazása és típusa) - Kezelési rend - Immuntolerancia terápia - inhibitorok - Vérbank termékek - Nem plazma és helyi készítmények
|
Kiindulási és 12 havonta 60 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. december 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. január 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. március 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 19.
Első közzététel (Becslés)
2015. március 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 26.
Utolsó ellenőrzés
2019. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17285
- KG1301 (Egyéb azonosító: Company internal)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .