Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Patientfunktion og velvære, økonomisk og klinisk virkning af hæmofili A og dens behandling (ECHO)

26. marts 2019 opdateret af: Bayer

Et prospektivt, internationalt, longitudinelt, observationelt sygdomsregister over patientrapporterede resultater (PRO'er) og sammenhængen med hæmofili A og dens behandling hos patienter med moderat til svær hæmofili A

Formålet med undersøgelsen er at forbedre forståelsen af ​​nøglepatientrapporterede udfald såsom livskvalitet samt kliniske resultater i hæmofili A i en global virkelig verden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

272

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Multiple Locations, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
  • Spanien
      • Multiple Locations, Spanien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter over 16 år med dokumenteret lægebekræftet diagnose af moderat eller svær hæmofili A (sværhedsgrad defineret som moderat = FVIII-aktivitet 1% til 5% og svær = FVIII-aktivitet ≤1%)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 16 eller derover.
  • Have dokumentation for lægebekræftet diagnose af moderat eller svær hæmofili A (sværhedsgrad defineret som moderat = FVIII-aktivitet 1% til 5% og svær = FVIII-aktivitet ≤1%).
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke givet af patienten eller patientens forældre til patienter under 18 år (afhængig af lokale regler).
  • Underskrevet skriftlig samtykke er også påkrævet for patienter under 18 år (afhængig af lokale regler).
  • Planlæg at modtage mindst halvdelen af ​​deres hæmofilibehandling på registreringsstedet.
  • Villig og i stand til at indtaste data i henhold til dataindsamlingsplanen.
  • Modtager i øjeblikket profylaktisk eller on demand-behandling (inklusive inden for de sidste 6 måneder for on demand).
  • Forventet levetid på mindst 2 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med hæmofili B
  • Patienter med von Willebrands sygdom (vWD)
  • Patienter med andre sjældne blødningslidelser
  • Kan ikke overholde undersøgelsesprotokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med moderat til svær hæmofili A/kohorte 1
Patienter over 16 år med dokumenteret lægebekræftet diagnose af moderat eller svær hæmofili A (sværhedsgrad defineret som moderat = FVIII-aktivitet 1% til 5% og svær = FVIII-aktivitet ≤1%)
Medicin: Tilgængelige rekombinante og human faktor VIII-produkter inkl. Kogenate FS (rekombinant faktor VIII, BAY14-2222)
Rekombinant og Human Faktor VIII / Anvendes efter behov eller profylakse af blødninger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret resultat: Ændring af funktion målt ved hæmofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inklusive arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelsesskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af funktion målt ved hæmofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inklusive arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelsesskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af funktion målt ved hæmofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inklusive arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelsesskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af funktion målt ved hæmofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inklusive arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelsesskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af funktion målt ved hæmofiliaktivitetsliste (HAL), daglige aktiviteter inklusive arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelsesskala (WPAI).
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension spørgeskema 5 niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hæmofili livskvalitetsmål for voksne (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension spørgeskema 5 niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hæmofili livskvalitetsmål for voksne (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Ressourcer: Hospitals- og sundhedspersonalebesøg
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension spørgeskema 5 niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hæmofili livskvalitetsmål for voksne (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension spørgeskema 5 niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hæmofili livskvalitetsmål for voksne (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af livskvalitet målt ved EuroQol-5 Dimension spørgeskema 5 niveau (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hæmofili livskvalitetsmål for voksne (HAEMO-QoL-A)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af behandlingsmønstre som målt ved hæmofilibehandlingstilfredshedsspørgeskema (Hemo-SAT) og valideret hæmofiliregimen behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af behandlingsmønstre som målt ved hæmofilibehandlingstilfredshedsspørgeskema (Hemo-SAT) og valideret hæmofiliregimen behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af behandlingsmønstre som målt ved hæmofilibehandlingstilfredshedsspørgeskema (Hemo-SAT) og valideret hæmofiliregimen behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af behandlingsmønstre som målt ved hæmofilibehandlingstilfredshedsspørgeskema (Hemo-SAT) og valideret hæmofiliregimen behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af behandlingsmønstre som målt ved hæmofilibehandlingstilfredshedsspørgeskema (Hemo-SAT) og valideret hæmofiliregimen behandlingsoverholdelsesskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af adhærens målt ved og valideret hæmofiliregimen Behandlingsadhærensskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af adhærens målt ved og valideret hæmofiliregimen Behandlingsadhærensskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af adhærens målt ved og valideret hæmofiliregimen Behandlingsadhærensskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af adhærens målt ved og valideret hæmofiliregimen Behandlingsadhærensskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af adhærens målt ved og valideret hæmofiliregimen Behandlingsadhærensskala (Veritas Pro/PRN)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret udfald: Ændring af tilfredshed målt ved Hæmophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret udfald: Ændring af tilfredshed målt ved Hæmophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret udfald: Ændring af tilfredshed målt ved Hæmophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret udfald: Ændring af tilfredshed målt ved Hæmophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret udfald: Ændring af tilfredshed målt ved Hæmophilia Treatment Satisfaction Questionnaire (Hemo-SAT)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af smerte målt ved kort smerteoversigt (kort form) (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af smerte målt ved Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af smerte målt ved Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af smerte målt ved Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af smerte målt ved Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af antal ressourceudnyttelse som vurderet ud fra patientperspektivet
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af antal ressourceudnyttelse som vurderet ud fra patientperspektivet
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af antal ressourceudnyttelse som vurderet ud fra patientperspektivet
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af antal ressourceudnyttelse som vurderet ud fra patientperspektivet
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af antal ressourceudnyttelse som vurderet ud fra patientperspektivet
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af trivsel målt ved Psykologisk General Well Being Schedule (PGWBI) samt Ryge- og drikkeadfærd og rekreativt stofbrug
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Baseline og ved 12 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af trivsel målt ved Psykologisk General Well Being Schedule (PGWBI) samt Ryge- og drikkeadfærd og rekreativt stofbrug
Tidsramme: Baseline og ved 24 måneder
Baseline og ved 24 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af trivsel målt ved Psykologisk General Well Being Schedule (PGWBI) samt Ryge- og drikkeadfærd og rekreativt stofbrug
Tidsramme: Baseline og ved 36 måneder
Baseline og ved 36 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af trivsel målt ved Psykologisk General Well Being Schedule (PGWBI) samt Ryge- og drikkeadfærd og rekreativt stofbrug
Tidsramme: Baseline og ved 48 måneder
Baseline og ved 48 måneder
Patientrapporteret resultat: Ændring af trivsel målt ved Psykologisk General Well Being Schedule (PGWBI) samt Ryge- og drikkeadfærd og rekreativt stofbrug
Tidsramme: Baseline og ved 60 måneder
Baseline og ved 60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk resultat: Ændring af hæmofili A-status
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned op til 60 måneder
Hæmofili A-status som defineret ved: - Sidst målt FVIII-niveau - Anamnese med intrakraniel blødning og alder for forekomst - Antal blødningsepisoder/hændelser inden for det sidste år - Placering af blødning - Bekræftede mikroblødninger ved tidligere billeddannelse - PK vurdering (hvis tilgængelig): Navn på FVIII-produkt til seneste PK-vurdering - Dosis af faktor VIII-produkt administreret til seneste PK-evaluering - Målt faktor VIII-niveau - Faktor VIII-halveringstid og tidspunkt for måling - Central Venous Access Device (CVAD) eller AV (arteriel -venøse) fistler
Baseline og hver 12. måned op til 60 måneder
Klinisk resultat: Ændring af ledstatus
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned op til 60 måneder
Ledstatus som defineret af: - Hæmofili Joint Health Score/ Pettersson Additive Scale - Bevægelsesområde - Billeddannelse (hvor tilgængelig) - Målled og tidligere kirurgiske procedurer
Baseline og hver 12. måned op til 60 måneder
Klinisk resultat: Baseline sygdomskarakteristika
Tidsramme: Baseline
Baseline sygdomskarakteristika og sygdomsforløb som defineret af: - Dato for diagnose af hæmofili A - Alder ved første behandling med faktorsubstitutionsterapi (barn/voksen) - Type faktor VIII genmutation (hvis tilgængelig) - Faktor VIII niveau ved initial diagnose ( hvis tilgængelig) - Historie af inhibitor og assay brugt til påvisning - Dato for bestemmelse af peak niveau af inhibitor
Baseline
Klinisk resultat: Ændring af behandlingsmønstre inklusive hæmofilibehandlinger via patientskema
Tidsramme: Baseline og hver 12. måned op til 60 måneder
Behandlingsmønstre målt ved: - Behandlingsvalg og -dosis (faktor VIII anvendelse og type) - Behandlingsregime - Immuntoleranceterapi - Produkter til inhibitorer - Blodbankprodukter - Ikke-plasma og topiske produkter
Baseline og hver 12. måned op til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

26. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. marts 2015

Først opslået (Skøn)

24. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17285
  • KG1301 (Anden identifikator: Company internal)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner