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Funcionamiento y bienestar del paciente, impacto económico y clínico de la hemofilia A y su tratamiento (ECHO)

26 de marzo de 2019 actualizado por: Bayer

Un registro prospectivo, internacional, longitudinal y observacional de enfermedades de resultados informados por los pacientes (PRO) y la asociación con la hemofilia A y su tratamiento en pacientes con hemofilia A de moderada a grave

El propósito del estudio es mejorar la comprensión de los resultados clave informados por los pacientes, como la calidad de vida y los resultados clínicos en la hemofilia A, en un entorno mundial real.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

272

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Multiple Locations, España
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
  • Japón
      • Multiple Locations, Japón
  • Reino Unido
      • Multiple Locations, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes mayores de 16 años, con diagnóstico confirmado por un médico documentado de hemofilia A moderada o grave (gravedad definida como moderada = actividad de FVIII 1% a 5% y grave = actividad de FVIII ≤1%)

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 16 años o más.
  • Tener documentación de diagnóstico confirmado por un médico de hemofilia A moderada o grave (gravedad definida como moderada = actividad de FVIII 1% a 5% y grave = actividad de FVIII ≤1%).
  • Consentimiento informado por escrito firmado proporcionado por el paciente o los padres del paciente para pacientes menores de 18 años (dependiendo de las regulaciones locales).
  • También se requiere un consentimiento por escrito firmado para pacientes menores de 18 años (dependiendo de las regulaciones locales).
  • Planee recibir al menos la mitad de su atención de hemofilia en el sitio de registro.
  • Dispuesto y capaz de ingresar datos según el cronograma de recopilación de datos.
  • Actualmente recibe tratamiento profiláctico o a pedido (incluidos los últimos 6 meses para tratamiento a pedido).
  • Esperanza de vida esperada de al menos 2 años.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con Hemofilia B
  • Pacientes con enfermedad de von Willebrand (vWD)
  • Pacientes con otros trastornos hemorrágicos raros
  • Incapaz de cumplir con el protocolo del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con Hemofilia A moderada a severa / Cohorte 1
Pacientes mayores de 16 años, con diagnóstico confirmado por un médico documentado de hemofilia A moderada o grave (gravedad definida como moderada = actividad de FVIII 1% a 5% y grave = actividad de FVIII ≤1%)
Droga: Productos recombinantes y factor VIII humano disponibles, incl. Kogenate FS (factor VIII recombinante, BAY14-2222)
Factor VIII Humano y Recombinante / Utilizado a demanda o profilaxis de hemorragias

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado informado por el paciente: cambio de función según lo medido por la lista de actividades de hemofilia (HAL), actividades diarias que incluyen productividad laboral y escala de deterioro de la actividad (WPAI).
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de función según lo medido por la lista de actividades de hemofilia (HAL), actividades diarias que incluyen productividad laboral y escala de deterioro de la actividad (WPAI).
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de función según lo medido por la lista de actividades de hemofilia (HAL), actividades diarias que incluyen productividad laboral y escala de deterioro de la actividad (WPAI).
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de función según lo medido por la lista de actividades de hemofilia (HAL), actividades diarias que incluyen productividad laboral y escala de deterioro de la actividad (WPAI).
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de función según lo medido por la lista de actividades de hemofilia (HAL), actividades diarias que incluyen productividad laboral y escala de deterioro de la actividad (WPAI).
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en la calidad de vida según lo medido por el cuestionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), encuesta de salud de formato corto (SF-12), medida de calidad de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en la calidad de vida según lo medido por el cuestionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), encuesta de salud de formato corto (SF-12), medida de calidad de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Recursos: Visitas a hospitales y profesionales sanitarios
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en la calidad de vida según lo medido por el cuestionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), encuesta de salud de formato corto (SF-12), medida de calidad de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en la calidad de vida según lo medido por el cuestionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), encuesta de salud de formato corto (SF-12), medida de calidad de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en la calidad de vida según lo medido por el cuestionario EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), encuesta de salud de formato corto (SF-12), medida de calidad de vida de hemofilia para adultos (HAEMO-QoL-A)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en los patrones de tratamiento según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Hemofilia (Hemo-SAT) y la Escala Validada de Adherencia al Tratamiento del Régimen de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en los patrones de tratamiento según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Hemofilia (Hemo-SAT) y la Escala Validada de Adherencia al Tratamiento del Régimen de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en los patrones de tratamiento según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Hemofilia (Hemo-SAT) y la Escala Validada de Adherencia al Tratamiento del Régimen de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en los patrones de tratamiento según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Hemofilia (Hemo-SAT) y la Escala Validada de Adherencia al Tratamiento del Régimen de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: cambio en los patrones de tratamiento según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Hemofilia (Hemo-SAT) y la Escala Validada de Adherencia al Tratamiento del Régimen de Hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en la adherencia según lo medido por la Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en la adherencia según lo medido por la Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en la adherencia según lo medido por la Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en la adherencia según lo medido por la Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en la adherencia según lo medido por la Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia (Veritas Pro/PRN)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de satisfacción según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de la Hemofilia (Hemo-SAT)
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de satisfacción según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de la Hemofilia (Hemo-SAT)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de satisfacción según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de la Hemofilia (Hemo-SAT)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de satisfacción según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de la Hemofilia (Hemo-SAT)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: cambio de satisfacción según lo medido por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de la Hemofilia (Hemo-SAT)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el dolor medido por el Inventario Breve del Dolor (formato corto) (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el dolor medido por el Inventario Breve del Dolor (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el dolor medido por el Inventario Breve del Dolor (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el dolor medido por el Inventario Breve del Dolor (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el dolor medido por el Inventario Breve del Dolor (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el número de utilización de recursos evaluado desde la perspectiva del paciente
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el número de utilización de recursos evaluado desde la perspectiva del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el número de utilización de recursos evaluado desde la perspectiva del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el número de utilización de recursos evaluado desde la perspectiva del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el número de utilización de recursos evaluado desde la perspectiva del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el bienestar según lo medido por el Programa de Bienestar General Psicológico (PGWBI), así como el comportamiento de fumar y beber y el uso de drogas recreativas
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses
Al inicio y a los 12 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el bienestar según lo medido por el Programa de Bienestar General Psicológico (PGWBI), así como el comportamiento de fumar y beber y el uso de drogas recreativas
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 24 meses
Línea de base y a los 24 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el bienestar según lo medido por el Programa de Bienestar General Psicológico (PGWBI), así como el comportamiento de fumar y beber y el uso de drogas recreativas
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 36 meses
Línea de base y a los 36 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el bienestar según lo medido por el Programa de Bienestar General Psicológico (PGWBI), así como el comportamiento de fumar y beber y el uso de drogas recreativas
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 48 meses
Línea de base y a los 48 meses
Resultado informado por el paciente: Cambio en el bienestar según lo medido por el Programa de Bienestar General Psicológico (PGWBI), así como el comportamiento de fumar y beber y el uso de drogas recreativas
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 60 meses
Línea de base y a los 60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado clínico: cambio del estado de hemofilia A
Periodo de tiempo: Inicial y cada 12 meses hasta los 60 meses
Estado de hemofilia A definido por: - Último nivel de FVIII medido - Historial de hemorragia intracraneal y edad de ocurrencia - Número de episodios/eventos de sangrado en el último año - Ubicación del sangrado - Microhemorragias confirmadas en imágenes anteriores - Evaluación PK (si está disponible): Nombre del producto de FVIII para la evaluación farmacocinética más reciente - Dosis del producto de factor VIII administrado para la evaluación farmacocinética más reciente - Nivel de factor VIII medido - Vida media del factor VIII y punto temporal de medición -- Dispositivo de acceso venoso central (CVAD) o AV (arterial -venosas) fístulas
Inicial y cada 12 meses hasta los 60 meses
Resultado Clínico: Cambio de Estado Articular
Periodo de tiempo: Inicial y cada 12 meses hasta los 60 meses
Estado de las articulaciones según lo definido por: - Puntaje de salud de las articulaciones de hemofilia/Escala aditiva de Pettersson - Rango de movimiento - Imágenes (cuando estén disponibles) - Articulaciones objetivo y procedimientos quirúrgicos anteriores
Inicial y cada 12 meses hasta los 60 meses
Resultado clínico: características basales de la enfermedad
Periodo de tiempo: Base
Características basales de la enfermedad y curso de la enfermedad según lo definido por: - Fecha de diagnóstico de la hemofilia A - Edad en el primer tratamiento con terapia de reemplazo de factor (niño/adulto) - Tipo de mutación del gen del factor VIII (si está disponible) - Nivel de factor VIII en el diagnóstico inicial ( si está disponible) - Historial de inhibidor y ensayo utilizado para la detección - Fecha de determinación del nivel máximo de inhibidor
Base
Resultado clínico: cambio de patrones de tratamiento, incluidos los tratamientos de hemofilia a través de la ficha del paciente
Periodo de tiempo: Inicial y cada 12 meses hasta los 60 meses
Patrones de tratamiento medidos por: - Opción de tratamiento y dosis (uso y tipo de Factor VIII) - Régimen de tratamiento - Terapia de inmunotolerancia - Productos para inhibidores - Productos de banco de sangre - Productos no plasmáticos y tópicos
Inicial y cada 12 meses hasta los 60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bayer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

17 de enero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

26 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 17285
  • KG1301 (Otro identificador: Company internal)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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