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Patientenfunktion und Wohlbefinden, wirtschaftliche und klinische Auswirkungen von Hämophilie A und ihrer Behandlung (ECHO)

26. März 2019 aktualisiert von: Bayer

Ein prospektives, internationales, longitudinales, beobachtendes Krankheitsregister der von Patienten gemeldeten Ergebnisse (PROs) und die Assoziation mit Hämophilie A und ihrer Behandlung bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A

Der Zweck der Studie besteht darin, das Verständnis der wichtigsten von Patienten berichteten Ergebnisse wie Lebensqualität sowie klinische Ergebnisse bei Hämophilie A in einem globalen realen Umfeld zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

272

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
  • Spanien
      • Multiple Locations, Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Multiple Locations, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten über 16 Jahre mit dokumentierter, ärztlich bestätigter Diagnose einer mittelschweren oder schweren Hämophilie A (Schweregrad definiert als mittelschwer = FVIII-Aktivität 1 % bis 5 % und schwer = FVIII-Aktivität ≤ 1 %)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 16 oder älter.
  • Dokumentation einer ärztlich bestätigten Diagnose einer mittelschweren oder schweren Hämophilie A (Schweregrad definiert als mittelschwer = FVIII-Aktivität 1 % bis 5 % und schwer = FVIII-Aktivität ≤ 1 %).
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder der Eltern des Patienten für Patienten unter 18 Jahren (abhängig von lokalen Vorschriften).
  • Eine unterschriebene schriftliche Zustimmung ist auch für Patienten unter 18 Jahren erforderlich (abhängig von den örtlichen Vorschriften).
  • Planen Sie, mindestens die Hälfte ihrer Hämophilie-Versorgung am Registerstandort zu erhalten.
  • Bereit und in der Lage, Daten gemäß dem Datenerfassungsplan einzugeben.
  • Derzeit eine prophylaktische oder bedarfsgesteuerte Behandlung erhalten (einschließlich innerhalb der letzten 6 Monate für eine Bedarfsbehandlung).
  • Voraussichtliche Lebenserwartung von mindestens 2 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Hämophilie B
  • Patienten mit von-Willebrand-Krankheit (vWD)
  • Patienten mit anderen seltenen Blutungsstörungen
  • Kann das Studienprotokoll nicht einhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A / Kohorte 1
Patienten über 16 Jahre mit dokumentierter, ärztlich bestätigter Diagnose einer mittelschweren oder schweren Hämophilie A (Schweregrad definiert als mittelschwer = FVIII-Aktivität 1 % bis 5 % und schwer = FVIII-Aktivität ≤ 1 %)
Arzneimittel: Verfügbare rekombinante und humane Faktor-VIII-Produkte inkl. Kogenate FS (Rekombinanter Faktor VIII, BAY14-2222)
Rekombinanter und menschlicher Faktor VIII / Wird bei Bedarf oder zur Blutungsprophylaxe verwendet

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Funktionsänderung, gemessen anhand der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL), Tägliche Aktivitäten einschließlich Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigungsskala (WPAI).
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Funktionsänderung, gemessen anhand der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL), Tägliche Aktivitäten einschließlich Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigungsskala (WPAI).
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Funktionsänderung, gemessen anhand der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL), Tägliche Aktivitäten einschließlich Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigungsskala (WPAI).
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Funktionsänderung, gemessen anhand der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL), Tägliche Aktivitäten einschließlich Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigungsskala (WPAI).
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Funktionsänderung, gemessen anhand der Hämophilie-Aktivitätsliste (HAL), Tägliche Aktivitäten einschließlich Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigungsskala (WPAI).
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit EuroQol-5 Dimension Fragebogen 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hämophilie-Lebensqualitätsmaß für Erwachsene (HAEMO-QoL-A)
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit EuroQol-5 Dimension Fragebogen 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hämophilie-Lebensqualitätsmaß für Erwachsene (HAEMO-QoL-A)
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Ressourcen: Besuche von Krankenhäusern und medizinischem Fachpersonal
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit EuroQol-5 Dimension Fragebogen 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hämophilie-Lebensqualitätsmaß für Erwachsene (HAEMO-QoL-A)
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit EuroQol-5 Dimension Fragebogen 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hämophilie-Lebensqualitätsmaß für Erwachsene (HAEMO-QoL-A)
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit EuroQol-5 Dimension Fragebogen 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hämophilie-Lebensqualitätsmaß für Erwachsene (HAEMO-QoL-A)
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Änderung der Behandlungsmuster, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT) und der validierten Hämophilie-Behandlungstherapie-Einhaltungsskala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Änderung der Behandlungsmuster, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT) und der validierten Hämophilie-Behandlungstherapie-Einhaltungsskala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Änderung der Behandlungsmuster, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT) und der validierten Hämophilie-Behandlungstherapie-Einhaltungsskala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Änderung der Behandlungsmuster, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT) und der validierten Hämophilie-Behandlungstherapie-Einhaltungsskala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten gemeldetes Ergebnis: Änderung der Behandlungsmuster, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT) und der validierten Hämophilie-Behandlungstherapie-Einhaltungsskala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Adhärenz, gemessen anhand einer validierten Hämophilie-Therapie-Behandlungs-Adhärenz-Skala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Adhärenz, gemessen anhand einer validierten Hämophilie-Therapie-Behandlungs-Adhärenz-Skala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Adhärenz, gemessen anhand einer validierten Hämophilie-Therapie-Behandlungs-Adhärenz-Skala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Adhärenz, gemessen anhand einer validierten Hämophilie-Therapie-Behandlungs-Adhärenz-Skala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Adhärenz, gemessen anhand einer validierten Hämophilie-Therapie-Behandlungs-Adhärenz-Skala (Veritas Pro/PRN)
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Zufriedenheit, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT)
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Zufriedenheit, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT)
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Zufriedenheit, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT)
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Zufriedenheit, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT)
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Zufriedenheit, gemessen anhand des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Hämophiliebehandlung (Hemo-SAT)
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung der Schmerzen, gemessen anhand des Brief Pain Inventory (Short Form) (BPI-SF)
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung der Schmerzen, gemessen anhand des Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung der Schmerzen, gemessen anhand des Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung der Schmerzen, gemessen anhand des Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung der Schmerzen, gemessen anhand des Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Anzahl der Ressourcennutzung, wie aus der Patientenperspektive bewertet
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Anzahl der Ressourcennutzung, wie aus der Patientenperspektive bewertet
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Anzahl der Ressourcennutzung, wie aus der Patientenperspektive bewertet
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Anzahl der Ressourcennutzung, wie aus der Patientenperspektive bewertet
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderung der Anzahl der Ressourcennutzung, wie aus der Patientenperspektive bewertet
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung des Wohlbefindens, gemessen anhand des Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) sowie des Rauch- und Trinkverhaltens und des Freizeitdrogenkonsums
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Monaten
Baseline und nach 12 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung des Wohlbefindens, gemessen anhand des Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) sowie des Rauch- und Trinkverhaltens und des Freizeitdrogenkonsums
Zeitfenster: Baseline und nach 24 Monaten
Baseline und nach 24 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung des Wohlbefindens, gemessen anhand des Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) sowie des Rauch- und Trinkverhaltens und des Freizeitdrogenkonsums
Zeitfenster: Baseline und nach 36 Monaten
Baseline und nach 36 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung des Wohlbefindens, gemessen anhand des Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) sowie des Rauch- und Trinkverhaltens und des Freizeitdrogenkonsums
Zeitfenster: Baseline und nach 48 Monaten
Baseline und nach 48 Monaten
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Veränderung des Wohlbefindens, gemessen anhand des Psychological General Well Being Schedule (PGWBI) sowie des Rauch- und Trinkverhaltens und des Freizeitdrogenkonsums
Zeitfenster: Baseline und nach 60 Monaten
Baseline und nach 60 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinisches Ergebnis: Änderung des Hämophilie-A-Status
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate bis zu 60 Monate
Hämophilie-A-Status wie definiert durch: - Zuletzt gemessener FVIII-Spiegel - Anamnese der intrakraniellen Blutung und Alter des Auftretens - Anzahl der Blutungsepisoden/-ereignisse im letzten Jahr - Ort der Blutung - Bestätigte Mikroblutungen bei früheren Aufnahmen - PK-Beurteilung (falls verfügbar): Name des FVIII-Produkts für die letzte PK-Bewertung - Dosis des Faktor-VIII-Produkts, die für die letzte PK-Bewertung verabreicht wurde - Gemessener Faktor-VIII-Spiegel - Faktor-VIII-Halbwertszeit und Zeitpunkt der Messung -- Zentralvenöses Zugangsgerät (CVAD) oder AV (arteriell -venöse) Fisteln
Baseline und alle 12 Monate bis zu 60 Monate
Klinisches Ergebnis: Änderung des Gelenkstatus
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate bis zu 60 Monate
Gelenkstatus wie definiert durch: - Hämophilie Joint Health Score/ Pettersson Additive Scale - Bewegungsumfang - Bildgebung (sofern verfügbar) - Zielgelenke und frühere chirurgische Eingriffe
Baseline und alle 12 Monate bis zu 60 Monate
Klinisches Ergebnis: Krankheitsmerkmale zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Krankheitsmerkmale und Krankheitsverlauf zu Studienbeginn wie definiert durch: - Datum der Diagnose von Hämophilie A - Alter bei Erstbehandlung mit Faktor-Ersatztherapie (Kind/Erwachsener) - Art der Faktor-VIII-Genmutation (falls vorhanden) - Faktor-VIII-Spiegel bei Erstdiagnose ( falls verfügbar) - Vorgeschichte des Inhibitors und zum Nachweis verwendeter Assay - Datum der Bestimmung des Spitzenwerts des Inhibitors
Grundlinie
Klinisches Ergebnis: Änderung der Behandlungsmuster einschließlich Hämophilie-Behandlungen über die Patientenakte
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Monate bis zu 60 Monate
Behandlungsmuster gemessen an: - Wahl der Behandlung und Dosis (Einsatz und Art des Faktors VIII) - Behandlungsschema - Immuntoleranztherapie - Produkte für Inhibitoren - Blutbankprodukte - Nicht-Plasma- und topische Produkte
Baseline und alle 12 Monate bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bayer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Januar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17285
  • KG1301 (Andere Kennung: Company internal)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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