Funkčnost a pohoda pacienta, ekonomický a klinický dopad hemofilie A a její léčba (ECHO)
26. března 2019 aktualizováno: Bayer
Prospektivní, mezinárodní, longitudinální, observační registr nemocí hlášených pacienty (PROs) a asociace s hemofilií A a její léčbou u pacientů se středně těžkou až těžkou hemofilií A
Účelem studie je zlepšit porozumění klíčovým výsledkům hlášeným pacienty, jako je kvalita života a také klinické výsledky u hemofilie A, v globálním prostředí reálného světa.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
272
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Multiple Locations, Japonsko
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spojené království
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Španělsko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti ve věku nad 16 let s lékařsky potvrzenou diagnózou středně těžké nebo těžké hemofilie A (závažnost definovaná jako střední = aktivita FVIII 1 % až 5 % a těžká = aktivita FVIII ≤ 1 %)
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 16 a více.
- Mějte dokumentaci o lékařem potvrzené diagnóze středně těžké nebo těžké hemofilie A (závažnost definovaná jako střední = aktivita FVIII 1 % až 5 % a těžká = aktivita FVIII ≤ 1 %).
- Podepsaný písemný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo rodiči pacienta pro pacienty mladší 18 let (v závislosti na místních předpisech).
- Podepsaný písemný souhlas je také vyžadován u pacientů mladších 18 let (v závislosti na místních předpisech).
- Plánujte, že alespoň polovinu jejich péče o hemofilii budou dostávat na místě registru.
- Ochota a schopnost zadávat data podle plánu sběru dat.
- V současné době podstupuje profylaktickou léčbu nebo léčbu na vyžádání (včetně posledních 6 měsíců pro léčbu na vyžádání).
- Předpokládaná životnost minimálně 2 roky.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s hemofilií B
- Pacienti s von Willebrandovou chorobou (vWD)
- Pacienti s jinými vzácnými poruchami krvácení
- Nelze dodržet protokol studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti se středně těžkou až těžkou hemofilií A / kohorta 1
Pacienti ve věku nad 16 let s lékařsky potvrzenou diagnózou středně těžké nebo těžké hemofilie A (závažnost definovaná jako střední = aktivita FVIII 1 % až 5 % a těžká = aktivita FVIII ≤ 1 %)
|
Rekombinantní a lidský faktor VIII / Používá se na vyžádání nebo jako profylaxe krvácení
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna funkce měřená seznamem hemofilických aktivit (HAL), denními aktivitami včetně pracovní produktivity a stupnice zhoršení aktivity (WPAI).
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Zdroje: Návštěvy nemocničních a zdravotnických pracovníků
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna kvality života měřená dotazníkem EuroQol-5 Dimension 5 Level (EQ5D), Short Form Health Survey (SF-12), Hemophilia Quality of Life Measure for Adult (HAEMO-QoL-A)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna vzorců léčby měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT) a validovanou stupnicí dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna adherence měřená a validovaná stupnice dodržování léčebného režimu hemofilie (Veritas Pro/PRN)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Pacient hlášený výsledek: Změna spokojenosti měřená dotazníkem spokojenosti s léčbou hemofilie (Hemo-SAT)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (krátká forma) (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna bolesti měřená pomocí Brief Pain Inventory (BPI-SF)
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Pacient Hlášený výsledek: Změna počtu využití zdrojů podle hodnocení z pohledu pacienta
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
|
Výchozí stav a ve 12 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 24 měsících
|
Výchozí stav a ve 24 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 36 měsících
|
Výchozí stav a ve 36 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a ve 48 měsících
|
Výchozí stav a ve 48 měsících
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Změna blahobytu měřená pomocí PGWBI (Psychological General Well Being Schedule) a také chování při kouření a pití a rekreační užívání drog
Časové okno: Výchozí stav a v 60 měsících
|
Výchozí stav a v 60 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinický výsledek: Změna stavu hemofilie A
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Stav hemofilie A podle definice: - Poslední naměřená hladina FVIII - Historie intrakraniálního krvácení a věk výskytu - Počet epizod/příhod krvácení za poslední rok - Místo krvácení - Potvrzená mikrokrvácení na minulém zobrazení - Hodnocení PK (pokud je k dispozici): Název produktu FVIII pro nejnovější farmakokinetické hodnocení - Dávka produktu faktoru VIII podávaná pro nejnovější farmakokinetické hodnocení - Měřená hladina faktoru VIII - Poločas rozpadu faktoru VIII a časový bod měření - Centrální venózní přístupové zařízení (CVAD) nebo AV (arteriální -žilní) píštěle
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
|
Klinický výsledek: Změna stavu kloubu
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Stav kloubu, jak je definován: - Hemophilia Joint Health Score / Petterssonova aditivní stupnice - Rozsah pohybu - Zobrazení (pokud je k dispozici) - Cílení na klouby a minulé chirurgické zákroky
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
|
Klinický výsledek: Základní charakteristiky onemocnění
Časové okno: Základní linie
|
Základní charakteristiky onemocnění a průběh onemocnění podle definice: - Datum diagnózy hemofilie A - Věk při první léčbě substituční terapií faktoru (dítě/dospělý) - Typ genové mutace faktoru VIII (pokud je k dispozici) - Hladina faktoru VIII při počáteční diagnóze ( je-li k dispozici) - Historie inhibitoru a stanovení použité pro detekci - Datum stanovení maximální hladiny inhibitoru
|
Základní linie
|
|
Klinický výsledek: Změna vzorců léčby včetně léčby hemofilie pomocí tabulky pacientů
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Schémata léčby měřená: - Volbou léčby a dávkou (použití a typ faktoru VIII) - Léčebným režimem - Terapií imunitní tolerance - Přípravky pro inhibitory - Přípravky z krevní banky - Neplazmovými a topickými přípravky
|
Výchozí stav a každých 12 měsíců až do 60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. prosince 2015
Primární dokončení (Aktuální)
17. ledna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
26. března 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. března 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. března 2015
První zveřejněno (Odhad)
24. března 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 17285
- KG1301 (Jiný identifikátor: Company internal)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .