骨髄増殖性腫瘍（MPN）に対する移植前のパクリチニブ
骨髄増殖性腫瘍（MPN）患者に対する移植前のパクリチニブ
調査の概要
詳細な説明
治験薬投与：
この研究に参加する資格があると判断された場合は、毎日ほぼ同じ時間にパクリチニブを 1 日 2 回経口摂取します。 医師は、パクリチニブの服用をいつ開始し、いつ中止するかを教えてくれます。 薬への耐性と移植日によっては、約2〜6か月間薬を服用できる場合があります. 移植を受けない場合でも、治験薬があなたの最善の利益になると医師が判断する限り、治験薬の服用を続けることができます。
カプセル全体をコップ 1 杯 (約 8 オンス) の水で飲み込む必要があります。 カプセルを開けたり、壊したり、噛んだりしないでください。
嘔吐したりパクリチニブを飲み忘れた場合は、通常の時間に次のパクリチニブを服用してください。 飲み忘れた量や吐いた量を「補う」ことはしないでください。
パクリチニブの各用量を何時に服用したかを書き留める治験薬日誌が渡されます。 治験薬日誌、残りの治験薬、空の治験薬容器を各治験訪問時に持参する必要があります。
医師が必要と判断した場合、パクリチニブの投与量を減らすか中止することがあります。
最後にパクリチニブを投与してから約 21 日後に、標準治療薬が投与され、同種幹細胞移植が行われます。 医師は、この治療法と幹細胞移植について詳しく説明します。 別の同意書に署名する必要があります。
研究訪問:
毎月 1 回:
- 身体検査を受けます。
- 定期的な検査と腎臓と肝臓の機能をチェックするために、血液 (小さじ 2 杯程度) が採取されます。
- 心電図（EKG - 心臓の電気的活動を測定する検査）があります。
サイクル 1 の 14 日目 (+/- 2 日) に、血液 (小さじ約 2 杯) を定期検査と腎臓および肝機能のチェックのために採取します。 この血液は、自宅に近い地元の検査室または診療所で採取できます。 結果は、MD アンダーソンの治験担当医に送信されます。
サイクル 1 の 2 週目に、研究スタッフのメンバーが電話をかけて、あなたが抱えている可能性のある症状について尋ねます。 この通話は約 5 ～ 10 分続きます。
学習期間:
移植後、最長1年間研究に参加します。 病気が悪化した場合、耐え難い副作用がある場合、研究の指示に従えない場合は、早期に研究を中止することがあります。
本研究への参加は、約 1 年間のフォローアップ テストを経て終了します。
研究終了時の訪問:
最後のパクリチニブ投与後、幹細胞移植前の約 7 日以内:
- 身体検査と腹部の超音波、MRI、または CT スキャンを行い、肝臓と脾臓を測定します。
- 心電図があります。
移植の前に、病気の状態を確認するために骨髄生検/吸引があります。
フォローアップテスト:
移植後約 1、3、6、および 12 か月でフォローアップの訪問があります。
- 症状と生活の質について 3 つの質問票に記入します。 アンケートの所要時間は 20 ～ 30 分です。
- 3 か月目には、身体検査と腹部の超音波、MRI、または CT スキャンを行い、肝臓と脾臓を測定します。 これは、医師が必要と判断した場合、12 か月目に繰り返されます。
- 3 か月目と 12 か月目に、病気の状態を確認するために骨髄生検/吸引があります。
これは調査研究です。 パクリチニブは FDA の承認を受けていないか、市販されていません。 現在は研究目的でのみ使用されています。 治験担当医師は、治験薬がどのように機能するように設計されているかを説明できます。
この研究には最大40人の参加者が登録されます。 全員が MD アンダーソンに参加します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 真性多血症または本態性血小板血症に続発する特発性骨髄線維症または骨髄線維症の患者。
- 18歳から70歳以下の患者。
- 移植を希望する患者。
- 患者はズブロッド PS が 2 以下でなければなりません。
- 計算されたクレアチニンクリアランスが 50ml/分を超える。 Cockcroft-Gault 方程式を使用します。
- 駆出率40%以上。
- -血清直接ビリルビンが1 mg / dl未満（ギルバート症候群または溶血による場合を除く）。
- SGPT が正常値の 4 倍以下。
- 修正された DLCO は、期待値の 50% 以上です。
- 出産の可能性のある女性のベータHCGテストが陰性で、閉経後12か月ではない、または以前の外科的不妊手術を受けていないと定義されている）、妊娠している場合、男性と女性は避妊薬の使用に同意する必要があります。
除外基準:
- 低リスク骨髄線維症の患者。
- コントロールされていない生命を脅かす感染症。
- HIV陽性。
- -活動性ウイルス性肝炎の患者。
- -パクリチニブによる前治療。
- 以前の幹細胞移植。
- QTcが450ミリ秒を超える。
- -過去7日間のCYP3A4の強力または中等度の阻害剤/誘導剤。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パクリチニブ + 同種幹細胞移植
参加者は、パクリチニブ 200 mg を 1 日 2 回経口で開始します。
参加者は、パクリチニブの 60 日後に移植に進みますが、180 日以内です。
パクリチニブは、標準治療の幹細胞移植 (SOC Allo TP) の準備レジメンを開始する 21 日前に中止しました。
フルダラビンとブスルファンによる SOC 移植前処置 薬物動態が可能であることを条件として、1 日あたり 4000 マイクロモル-分の AUC。
ベースライン時、移植後 1、3、6、および 12 か月の時点で、症状および生活の質に関するアンケートを実施。
毎月第 2 週と第 3 週に研究スタッフから参加者に電話をかけます。
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200 mg を 1 日 2 回、60 日間経口投与。
ブスルファンの AUC は 1 日あたり 4000 microMol-min であり、薬物動態を行うことができます。それ以外の場合、ブスルファンの用量は、1 日 100 mg/m2 の固定用量として 4 日間投与されます。
他の名前：
ベースライン、移植後 1、3、6、および 12 か月でアンケートに回答しました。
他の名前：
毎月第 2 週と第 3 週に研究スタッフから参加者に電話をかけます。
-同種幹細胞移植（Allo TP） パクリチニブ開始から60日後、ただし180日以内。
他の名前：
フルダラビンは、同種幹細胞移植 (Allo TP) の準備レジメンとして、標準治療に従ってブスルファンと一緒に服用されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：パクリチニブを 60 日以上 180 日未満受けた参加者で、一致した血縁ドナーまたは少なくとも 7/8 が一致した血縁でないドナーと移植を受ける。プロトコルは、無増悪生存期間を 1 年で評価することでした。
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プロトコルは、パクリチニブを 60 日以上 180 日未満投与された患者として定義される評価可能な参加者を少なくとも 21 人登録することでした。
4 人の参加者を登録しましたが、誰も 60 日間のパクリチニブを完了できなかったため、4 人全員を評価できませんでした。
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パクリチニブを 60 日以上 180 日未満受けた参加者で、一致した血縁ドナーまたは少なくとも 7/8 が一致した血縁でないドナーと移植を受ける。プロトコルは、無増悪生存期間を 1 年で評価することでした。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パクリチニブの安全性と有効性を評価します。
時間枠：パクリチニブの開始から移植後 1 年まで
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好中球と血小板の生着、移植後 1 年での非再発死亡率、移植後 1 年での全生存率、パクリチニブに対する肝臓と脾臓の反応、免疫回復、生活の質と症状のスコア、プライマリ二次移植失敗、完全寛解、再発。
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パクリチニブの開始から移植後 1 年まで
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Uday Popat, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2014-0786
- NCI-2015-01123 (レジストリ識別子：NCI CTRP)
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