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Pacritinib prima del trapianto per neoplasie mieloproliferative (MPN)

4 ottobre 2018 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center

Pacritinib prima del trapianto per pazienti con neoplasie mieloproliferative (MPN)

L'obiettivo di questo studio di ricerca clinica è capire se la somministrazione di pacritinib prima dei farmaci standard seguiti da un trapianto allogenico di cellule staminali può aiutare a controllare le neoplasie mieloproliferative. Verrà studiata anche la sicurezza di questa terapia.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Amministrazione del farmaco in studio:

Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, prenderai pacritinib all'incirca alla stessa ora ogni giorno per via orale, 2 volte al giorno. Il medico le dirà quando iniziare e interrompere l'assunzione di pacritinib. Potresti essere in grado di assumere il farmaco per circa 2-6 mesi a seconda di come tolleri il farmaco e quando è la data del trapianto. Se non ricevi il trapianto, potresti essere in grado di continuare a prendere il farmaco oggetto dello studio fino a quando il medico lo riterrà nel tuo migliore interesse.

Devi ingoiare le capsule intere con un bicchiere (circa 8 once) di acqua. Non aprire, rompere o masticare le capsule.

Se vomiti o dimentichi una dose di pacritinib, prendi la dose successiva di pacritinib al solito orario. Non "recuperare" una dose dimenticata o vomitata.

Ti verrà fornito un diario del farmaco oggetto dello studio per annotare a che ora assumi ciascuna dose di pacritinib. È necessario portare con sé a ogni visita di studio il diario del farmaco oggetto dello studio, qualsiasi farmaco oggetto dello studio rimanente e qualsiasi contenitore vuoto del farmaco oggetto dello studio.

La dose di pacritinib che riceve può essere ridotta o interrotta, se il medico lo ritiene necessario.

Circa 21 giorni dopo l'ultima dose di pacritinib, ti verranno somministrati farmaci standard per la cura e ti sottoporrai a un trapianto di cellule staminali allogeniche. Il medico le spiegherà in dettaglio questo trattamento e il trapianto di cellule staminali. Ti verrà richiesto di firmare un modulo di consenso separato.

Visite di studio:

Una (1) volta al mese:

  • Farai un esame fisico.
  • Il sangue (circa 2 cucchiaini da tè) verrà prelevato per i test di routine e per controllare la funzionalità renale ed epatica.
  • Avrai un elettrocardiogramma (ECG - un test che misura l'attività elettrica del cuore).

Il giorno 14 (+/- 2 giorni) del ciclo 1, il sangue (circa 2 cucchiaini da tè) verrà prelevato per i test di routine e per controllare la funzionalità renale ed epatica. Puoi far prelevare questo sangue in un laboratorio o clinica locale più vicino a casa tua. I risultati saranno inviati al medico dello studio presso MD Anderson.

Durante la Settimana 2 del Ciclo 1, un membro del personale dello studio ti chiamerà per chiederti informazioni su eventuali sintomi che potresti avere. Questa chiamata dovrebbe durare circa 5-10 minuti.

Durata dello studio:

Sarai in studio fino a 1 anno dopo il trapianto. Potresti essere interrotto dallo studio in anticipo se la malattia peggiora, se hai effetti collaterali intollerabili, o se non sei in grado di seguire le indicazioni dello studio.

La tua partecipazione a questo studio terminerà dopo circa 1 anno di test di follow-up.

Visita di fine studio:

Entro circa 7 giorni dall'ultima dose di pacritinib, ma prima del trapianto di cellule staminali:

  • Avrai un esame fisico e un'ecografia, una risonanza magnetica o una TAC dell'addome per misurare il fegato e la milza.
  • Avrai un elettrocardiogramma.

Prima del trapianto, verrà eseguita una biopsia/aspirazione del midollo osseo per verificare lo stato della malattia.

Test di follow-up:

Avrai visite di follow-up a circa 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto:

  • Completerai 3 questionari sui tuoi sintomi e sulla qualità della vita. Dovrebbero essere necessari circa 20-30 minuti per completare i questionari.
  • Al mese 3, farai un esame fisico e un'ecografia, una risonanza magnetica o una TAC dell'addome per misurare il fegato e la milza. Questo verrà ripetuto al mese 12, se il medico lo ritiene necessario.
  • Ai mesi 3 e 12, verrà eseguita una biopsia/aspirazione del midollo osseo per controllare lo stato della malattia.

Questo è uno studio investigativo. Pacritinib non è approvato dalla FDA o disponibile in commercio. Attualmente è utilizzato solo per scopi di ricerca. Il medico dello studio può spiegare in che modo il farmaco oggetto dello studio è progettato per funzionare.

Fino a 40 partecipanti saranno arruolati in questo studio. Tutti prenderanno parte a MD Anderson.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 68 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con mielofibrosi idiopatica o mielofibrosi secondaria a policitemia vera o trombocitemia essenziale.
  2. Pazienti di età compresa tra 18 anni e meno di 70 anni.
  3. Pazienti che vogliono perseguire il trapianto.
  4. I pazienti devono avere un PS Zubrod uguale o inferiore a 2.
  5. Clearance della creatinina calcolata superiore a 50 ml/min. utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault.
  6. Frazione di eiezione uguale o superiore al 40%.
  7. Bilirubina diretta sierica inferiore a 1 mg/dl (a meno che non sia dovuta a sindrome di Gilbert o emolisi).
  8. SGPT uguale o inferiore a 4 volte i valori normali.
  9. DLCO corretto pari o superiore al 50% del previsto.
  10. Test Beta HCG negativo in una donna in età fertile definita come non post-menopausa da 12 mesi o nessuna precedente sterilizzazione chirurgica) e se fertile, maschi e femmine devono accettare di usare contraccettivi.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con mielofibrosi a basso rischio.
  2. Infezioni potenzialmente letali non controllate.
  3. HIV positivo.
  4. Pazienti con epatite virale attiva.
  5. Precedente trattamento con Pacritinib.
  6. Precedente trapianto di cellule staminali.
  7. QTc maggiore di 450 ms.
  8. Inibitori/induttori forti o moderati del CYP3A4 negli ultimi 7 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pacritinib + trapianto di cellule staminali allogeniche
I partecipanti iniziano Pacritinib 200 mg per via orale due volte al giorno. I partecipanti procedono al trapianto dopo 60 giorni di Pacritinib ma non più di 180 giorni. Pacritinib è stato interrotto 21 giorni prima dell'inizio del regime preparatorio per il trapianto di cellule staminali standard di cura (SOC Allo TP). Condizionamento del trapianto SOC con Fludarabina e Busulfan AUC di 4000 microMol-min al giorno a condizione che la farmacocinetica possa essere eseguita, altrimenti Busulfan dose somministrata come dose fissa di 100 mg/m2 al giorno per quattro giorni. Questionari sui sintomi e sulla qualità della vita completati al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto. Telefonate effettuate dal personale dello studio al partecipante la seconda e la terza settimana di ogni mese.
Droga: Pacritinib
200 mg per via orale due volte al giorno per 60 giorni.
Droga: Busulfano
Busulfan AUC di 4000 microMol-min al giorno a condizione che sia possibile eseguire la farmacocinetica, altrimenti Busulfan dose somministrata come dose fissa di 100 mg/m2 al giorno per quattro giorni.
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Myleran
Comportamentale: Questionari
Questionari completati al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • Sondaggi
Comportamentale: Chiamate telefoniche
Telefonate effettuate dal personale dello studio al partecipante la seconda e la terza settimana di ogni mese.
Procedura: Trapianto di cellule staminali allogeniche
Trapianto di cellule staminali allogeniche (Allo TP) 60 giorni dopo l'inizio di Pacritinib ma non più di 180 giorni.
Altri nomi:
  • Trapianto di cellule staminali
Droga: Fludarabina
Fludarabina assunta insieme a Busulfan come da standard di cura come regime di preparazione al trapianto allogenico di cellule staminali (Allo TP).
Altri nomi:
  • Fludar
  • Fludarabina fosfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: partecipanti che hanno ricevuto Pacritinib per >/= 60 giorni ma meno di 180 giorni sottoposti a trapianto con un donatore correlato o almeno 7/8 non correlato. Il protocollo prevedeva la valutazione della sopravvivenza libera da progressione a un anno.
Il protocollo prevedeva l'arruolamento di almeno 21 partecipanti valutabili, definiti come pazienti che avevano ricevuto Pacritinib per >/=60 giorni ma meno di 180 giorni. Abbiamo arruolato quattro partecipanti, tuttavia tutti e quattro non erano valutabili poiché nessuno è stato in grado di completare 60 giorni di Pacritinib.
partecipanti che hanno ricevuto Pacritinib per >/= 60 giorni ma meno di 180 giorni sottoposti a trapianto con un donatore correlato o almeno 7/8 non correlato. Il protocollo prevedeva la valutazione della sopravvivenza libera da progressione a un anno.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e l'efficacia di Pacritinib.
Lasso di tempo: Inizio di Pacritinib a un anno dal trapianto
Valutare la sicurezza e l'efficacia di questa terapia determinata da attecchimento di neutrofili e piastrine, mortalità senza recidiva a un anno dopo il trapianto, sopravvivenza globale a un anno dopo il trapianto, risposta del fegato e della milza a Pacritinib, recupero immunitario, qualità della vita e punteggio dei sintomi, primario e fallimento dell'innesto secondario, remissione completa, ricaduta.
Inizio di Pacritinib a un anno dal trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Collaboratori

CTI BioPharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Uday Popat, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

20 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

20 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

7 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014-0786
  • NCI-2015-01123 (Identificatore di registro: NCI CTRP)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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